伟大革命开始！基因治疗踏足骨科：重建受伤骨骼！

近日，美国希德斯-西奈（Cedars-Sinai）医疗中心的研究人员通过创新技术成功地修复了实验动物的严重肢体骨折，帮助这些骨骼组织无法自愈的动物重新长出了自己的骨骼组织。目前，研究人员已经证实了这种方法对于人类患者的安全性与有效性。结合超声疗法，干细胞技术与基因治疗技术，这种开创性的治疗方法最终可以取代骨组织移植作为修复严重破骨的有效方法。

“我们在骨科引起的伟大革命才刚刚开始，”研究对应文章的主要作者，希德斯-西奈（Cedars-Sinai）医疗中心外科和骨骼干细胞治疗计划主任Dan Gazit博士表示，“我们完成了工程学与生物学的有机结合，推进了骨骼再生工程的进展，我们认为这代表着再生医学光明的未来。”

这样研究对应的文章发表在最新上线的Science Translational Medicine杂志，题为“In situ bone tissue engineering via ultrasound-mediated gene delivery to endogenous progenitor cells in mini-pigs。”

目前，全球每年对会有超过200万人接受骨骼移植手术，这些骨移植手术常常因涉及交通事故，战争或肿瘤移除而造成的严重伤害。这种损伤可能会在骨折的边缘之间产生严重裂隙，而骨骼折断边缘相对于骨骼的其他部分来说更加难以独立地进行桥接。

Cedars-Sinai外科教授Gazit表示：“对于全球百万需要骨骼移植的病人来说，最不幸的是他们中的绝大部分都没有足够好的运气能在治疗周期中获得骨骼捐赠者的支持。”

目前骨骼移植所面临的一个最严重问题在于并没有足够的健康骨骼来用于修理与移植。同时，绝大多数接受骨骼手术的病人都会陷入长时间的疼痛以及昂贵冗长的住院治疗。此外，来自捐赠者的移植骨骼也可能不能正确地整合或生长在骨损伤患者身上，导致最终的修复失败。

在这项由Cedars-Sinai科学家主导的研究中成果中，他们为骨移植提供了非常需要的替代方案。

在他们的研究中，研究人员构建了一个胶原蛋白基质模型，胶原蛋白是人们身体内合成骨骼的重要原料。科学家将这种胶原基质植入实验动物腿骨骨折两侧的间隙并在两周的时间内将实验动物自身的骨骼干细胞引入了骨裂缺口。为了启动骨骼的修复过程，该团队将促进骨骼细胞生长和分化基因导入动物骨骼干细胞中，利用超声脉冲和微泡将骨诱导基因直接递送到了干细胞中。

在手术实施8周后，所有接受治疗的实验动物都发生了与正常骨骼移植没有明显差别的愈合。研究表明，这些介导生长的骨骼与手术移植的骨骼一样强壮。

“这项研究首次证明了超声介导基因递送对于干细胞基因治疗的有效性与在非止血性骨折治疗方面的应用。 “它解决了一个骨科存在的重大问题，并具有极佳的临床转化能力。”文章的作者说。

来源: DOI: 10.1126/scitranslmed.aal3128