“诺奖级技术”争议升级：基因编辑公司为CRISPR平反！

日前，两家基因编辑公司正在反击导致该公司股票暴跌的一篇文章，基因编辑公司称该文章的结论充满错误，并表示出版社不应该发表该文章。

在寄给《Nature Methods》的一封信件中，来自Intellia Therapeutics和Editas Medicine公司的科学家批评了该杂志上的一篇文章，该文章声称基因编辑工具CRISPR已经在小鼠基因组中引发了意想不到的突变。

Intellia公司首席执行官Nessan Bermingham呼吁《NatureMethods》杂志撤回该文章，并且将其从科学记录库中删除。

Nessan Bermingham说：“这篇文章已经获得了很多媒体和公众的关注，造成了公司的重大损失。 鉴于文章实验设计和实验结果分析问题，我认为杂志编辑委员会撤回这篇文章是再合适不过的。”

Nature出版社的发言人表示：我们正在认真考虑公众提出的疑问，并与作者讨论这些问题。”该杂志发言人还指出：该文的资深作者兼斯坦福大学教授Vinit Mahajan并没有立即回应有关评论。 另一位作者，爱荷华大学的Alexander Bassuck表示，他也正在旅行，不能立即回应。

该文章题为“Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo,”文章一发表便成为头条新闻，该文章声称基因编辑工具在编辑小鼠的基因组中引起了广泛和不可预知的破坏，同时会引入数百个不可控错误。

Editas Medicine公司、Intellia Therapeutics公司以及其他CRISPR治疗公司的股票市场价值共有10亿多美元，这些公司的股票都因为该新闻大幅下滑。

科学家很快在Twitter和其他平台指出了本文中的错误，包括错误识别基因，涉及的动物实验数量太少。最严重的是，将错误标记的动物之间的正常遗传差异归因于CRISPR。

Editas公司的首席技术官Vic Myer指出：在我们看来，这项研究得出的结论并没有被其揭示的实验数据所证实，该结论完全没有说服力。

CRISPR技术被称为可以轻易改变DNA的革命性新手段。但它的功能在媒体报道中被夸大了，包括声称CRISPR会治愈所有遗传疾病，并解决世界的食物问题。

CRISPR可以被编程来剪切特定的DNA序列，从而修正或改变基因。虽然CRISPR功能强大，但如果基因组中其他地方出现相同或相似的DNA序列，则可能导致CRISPR无意或脱靶剪切。

恐惧来源于CRISPR编辑用于医疗治疗可能会带来危险。如果一个错误的剪切点处于重要的基因中，那么对于患者来说，一个错误的剪切可能是灾难性的。十五年前，当无意的遗传变化导致一些儿童的癌症时，基因治疗的开创性实验被放弃。但是许多科学家认为精心编程CRISPR是可以消除大部分风险的。

CRISPR技术的可操作性意味着几乎任何实验室都可以尝试。在中国，一些人类的实验已经开始了。CRISPR技术的过早使用是造成焦虑的一部分。

Intellia公司科学家指出：该文章作者对于CRISPR编辑技术的内容和过程表示“无视”。很明显，作者不是CRISPR Cas9技术的专家，也不是全基因组测序以及基因遗传学方面的专家。 他们对“意想不到的突变”的阐述清楚地表明了他们对这个话题缺乏科学的敏锐性。原文：Gene-Editing Companies Hit Back at Paper That Criticized CRISPR

去年11月，Nature发表一篇文章，斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。同样，CRISPR技术也有可能在其他遗传病中得到应用。目前还有很多的家族遗传病没有得到确切的诊断，那么分子诊断技术可以说是较好的诊断技术之一。近期，由上海市遗传学会、上海市遗传学会遗传与分子诊断专业委员会、上海市医学会分子诊断分会主办的“2017浦江遗传与分子诊断产学研论坛”于2017年6月26日在沪届时举办，复旦大学教授卢大儒担任论坛主席。本次论坛演讲嘉宾阵容强大，金力院士将亲临会场带来《中国精准医疗计划解读》的报告。另外，该论坛为国家级医学继续教育I类项目，与会代表可获得I类学分4分。

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