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专家访谈
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基因组研究再创佳绩，转录因子异常背锅小儿白血病
应用基因组测序技术、RNA测序技术、染色质免疫共沉淀测序技术等前沿手段，来自华盛顿大学附属美国圣裘迪儿童研究院儿童癌症基因组项目的研究人员完成了1900例儿童及成人急性B淋巴细胞白血病患者遗传信息的检测。他们发现这些白血病患者体内DUX4基因的多次重组与异构体的异常表达或删除引起的ERG功能缺失密切相关。该研究所对应的具体论文发表于最新上线的Nature Genetics杂志上，标题为“Der...
新发现！CRISPR基因编辑技术治疗急性髓性白血病（AML）新靶点KAT2A
日前，在一项新的研究中，来自英国剑桥大学的研究人员和他们的合作研究者对一种CRISPR基因编辑技术进行改进研究，并利用它发现急性髓性白血病（AML）的新的治疗靶标。在他们的研究成果中鉴定出大量基因可能作为抗AML疗法的潜在靶标，与此同时描述了抑制这些基因中的一种，即KAT2A，破坏AML细胞的机制，以及怎样的操作可以同时不会伤害非白血病血细胞。 （下图是这项研究的图表...
Nature：颠覆认知！白血病细胞不靠“躲”，而靠“跑得快”
10月17日，发表在Nature上的一项研究中，来自帝国理工学院、Francis Crick研究所以及墨尔本大学的科学家们揭示了白血病细胞如何从治疗中存活下来，为治疗该疾病提供了新的可能。 白血病是一种血液癌症，死亡率非常高。这部分是因为它具有较高的复发率，一些癌细胞能够从最初的治疗中幸存下来。这类细胞往往对治疗具有抵抗性，能够让癌症扩散，变成致命...
艾伯维白血病新药获专家推荐，有望年底欧盟上市
近日，生物制药公司艾伯维（AbbVie）宣布欧洲人体药品管理委员会（CHMP）推荐了其上市产品VENCLYXTO（venetoclax）片剂单一疗法用于治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL），适用人群为染色体17p缺失（删除突变）或TP53突变的成人患者，他们不适合或无法通过B细胞受体通路抑制剂治疗，或者他们经化疗免疫治疗和B细胞受体通路抑制剂都已经失败。欧洲委员会（Europ...
脐带血治疗白血病，FDA颁发突破性疗法认定
日前，位于以色列耶路撒冷的Gamida Cell公司宣布，该公司的主打产品NiCord获得美国FDA授予的突破性疗法认定。Gamida Cell 公司是一家致力于开发细胞和免疫疗法来治疗癌症和孤儿遗传病的公司。该公司的NiCord是一种创新的细胞移植方法，能够替代骨髓移植来治疗那些高风险血癌(包括白血病和淋巴癌)患者。突破性疗法认定的获得将帮助该公司在开发NiCord的过程...
靶定癌症干细胞来治疗白血病
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性的血液系统肿瘤，它会突然出现，并迅速发展，且预后较差。现有的AML治疗方法，伴有严重的副作用。约四分之三的患者会在治疗后的短时间内发生复发，5年生存率仅为24%。最近在《Leukemia》发表的一项研究指出，一种抗体药物——可靶定肿瘤干细胞上的一个表面标记，可能为AML提供了一种很有前途的新治疗方法。 &em...
脐带血移植可以代替骨髓移植治疗白血病
一项新研究显示，骨髓或干细胞移植可以拯救成年和儿童白血病患者的生命，但是通常难以找到完美的捐赠者。这种情况下，脐带血可以作为这种疗法的替代品，甚至对有些病例，脐带血是更好的选择。 第一作者Filippo Milano博士称，通常情况下，脐带血移植被认为是没有找到捐赠者患者的最后一个资源。但是脐带血并不一定是一种替代资源。 ...
赫玛团队：精准医疗为白血病病人带来生的希望
我国有500万以上的白血病病人，发病率位居35岁以下人群恶性肿瘤的首位，5年28%的存活率，让无数家庭笼罩在死亡的阴影中。8月1日，在第四届江苏科技创业大赛生物医药行业赛中，为白血病病人提供精准个性化治疗和检测的赫玛团队杀出重围，晋级团队组决赛。 精准治疗，是近两年医学界的热门关键词。其基本原理是用基因测序，找到癌症患者基因突变的靶...
白血病一种可以治愈的疾病
白血病不是不可治愈的 白血病的发病率在恶性肿瘤中的排名前十位，我国的发病率为3/10万左右，即每年每10万人口中有3人患白血病。“但是，白血病不是不可治愈的。”原现华主任告诉记者，人们在提到白血病时往往有一种恐惧感，其实白血病是可以治愈的。 2000年，时年54岁的张女士频繁出现乏力、心慌的症状，经过骨髓穿刺，确诊为急性白血病m6，患者家属一时难以接...
CAR-T疗法成功！急性淋巴细胞白血病患者获救！
近日，据华中科技大学同济医院官方微信报道，患有急性淋巴细胞白血病的菲律宾籍女孩麦吉（化名）在同济医院接受了CAR-T细胞免疫疗法治疗后，日前恢复良好，武汉同济医院血液内科主任周剑峰表示：“麦吉通过两个阶段的CAR-T治疗，体内已经没有白血病细胞，生命体征平稳，完全可以长期生存，我们对她的前景很乐观。” “癌症”的噩梦两次上演 麦吉，21岁，来自迪拜，菲律宾籍，目前是菲...
脐带血靠不靠谱？95%白血病人适用自体脐带血
脐带血，指的就是胎儿出生时残留在胎盘和脐带中的血液，有的说大人不能用，也有的说不能用于自体移植，那脐带血到底靠不靠谱？究竟有没有必要存？山东省千佛山医院血液科黄宁主任介绍，临床上，脐带血造血干细胞移植成功案例有很多，而自体移植与异体移植相比，可以避免很多排异反应，患者生活质量会得到很大改善。 脐带血治白血病13年没复发 山...
Cell Stem Cell：癌症与基因编辑系统狼狈为奸
癌症干细胞就像杀不死的僵尸，它们拥有恐怖的再生能力，不断生成新的癌症干细胞和肿瘤。加州大学的研究人员在Cell Stem Cell杂志上发表文章指出，癌症干细胞利用基因编辑系统来克隆自己。这一机制使白血病前期的白细胞前体变成了白血病干细胞。 如果说DNA是细胞的建筑蓝图，那么RNA就是对这份蓝图的解读。ADAR1是一种能够编辑m...
Blood：什么让白血病死灰复燃？
研究人员首次发现，在化疗过程中，某些白血病细胞能获得来自正常细胞的能源资源，从而在治疗后不仅帮助癌细胞生存，而且帮助它们繁荣发展。 这项研究发表在今天的《Blood》杂志，重点是急性髓系白血病(AML)——一种血液和骨髓癌，是在成人中最常见的急性白血病类型。根据美国癌症协会资料显示，在美国每年有近20000名成年人患有AML，另...
装修污染：儿童白血病的甲醛疑云
“为什么新装修的房子这么毒？”说这话的4岁女童小云（化名）的父母，一个不停地抹泪，一个不停地叹气。 原来，家住南京的小云一家在2016年过年期间，曾住在外地亲戚家新装修的房子里，一住就是10天。由于当地天冷，房子开了地暖。当时他们就觉得“新装修的房子味道挺大”，但也没有在意。没想到，返家不久后小云就发烧不止，经查，小云被确诊罹患...
上海细胞治疗集团：T精准免疫细胞治疗宫颈癌、肝癌、急性淋巴白血病三例临床病例分享
近日，上海细胞治疗集团临床喜讯不断，他们分享两例近期治疗案例： 案例1.患者4年前行宫颈癌根治术，术后病理提示中分化鳞状细胞癌，浸润至外膜，累积阴道穹隆，累积神经，见脉管癌栓，淋巴结转移24/51，3年前出现复发，术后行多次放化疗，效果不佳，2015-11-26胸部CT提示：两肺多发、纵膈、左肺门、左锁骨上，两侧腋下多发淋巴...
全国首例人源化CD19 CAR-T细胞治疗白血病在徐医附院获得成功
江苏省肿瘤生物治疗协同创新中心联合苏州爱康得生物医学技术有限公司在徐医附院血液科开展人源化CD19 CAR-T细胞治疗急性B淋巴细胞白血病临床试验，取得可喜成果。 2016年4月11号，徐医附院血液科病房里，一名20岁的急性B淋巴细胞白血病患者周洋（化名）的脸上露出了灿烂的笑容，在接受了人源CD19 CAR-T细胞治疗四周后，体内肆虐的肿瘤细胞已不见踪迹，身体各项...
“表里不一”的白血病细胞
青苹果往往比较酸，红苹果吃起来会比较甜--这是我们日常的生活经验。实际上，从事物表象推知其内在性质，已经成为我们的思维习惯。 这一思维习惯也被应用于血液学的研究。造血组织中包含大量处于不同成熟阶段的细胞。从造血干细胞到各类前体细胞，再到红细胞、中性粒、单核细胞等各类终末分化细胞，这一切构成了一个复杂的谱系。为了方便研究，科学家找到了...
新一代慢性髓细胞白血病抑制剂问世
中科院合肥物质科学研究院强磁场科学中心专家研发出新一代针对慢性髓细胞白血病（CML）的BCR－ABL激酶抑制剂CHMFL－ABL－053，可有效阻滞肿瘤细胞生长。 该研究成果日前在线发表在美国化学会药物化学核心期刊《药物化学期刊》上。 慢性髓细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，它的特点是产生大...
科普白血病
一、什么是白血病？为什么说白血病是造血系统的恶性肿瘤？ 白血病是造血系统的恶性肿瘤，特点为骨髓中白血病细胞生成过多，侵犯人体的每个脏器，如脑、肺、肝、脾、肾、睾丸、卵巢等，使每个脏器功能受损，出现病理改变，临床表现各不相同，如肝、脾肿大等。说白血病是造血系统的恶性肿瘤，主要是因为它与其它肿瘤有共同的特点：（1）白血病细胞和恶性肿...
急性髓性白血病有治：蛋白质阻断剂可终止癌细胞扩散
急性髓性白血病(AML)是最具侵略性和破坏性的癌症类型之一：它的出现毫无征兆，且五年存活率仅为24%。然而，更有效的治疗方式或许即将到来。澳大利亚墨尔本的沃尔特和伊丽莎霍尔研究机构的研究人员发现了一种蛋白质，它对血癌的扩散至关重要。 该蛋白质被称为“Hhex蛋白质”。研究人员通过阻止它的分泌，使得癌症在扩散途中得以终止——至少在...