用户登录转化医学是什么？
新浪登录
腾讯登录推荐活动
转化医学网企业会员
2024年慕尼黑上海分析生化展
如何申请你的第一个国自然基金项目
中医药多组学前沿技术应用高峰论坛
转化医学网直播间
专家访谈
《转》访菲鹏数辉马步勇教授｜AI与分子模拟引领生物医药创新，“构象选择机制”开辟药物动态设计新纪元
《转》访无锡市第九人民医院科教科主任赵刚
《转》访Olink亚太副总裁Andrea Ballagi博士：新一代蛋白组学如何加速精准医疗新进程
【我的2022】瑞普基因首席技术官王涛：发挥BT+AI双引擎特色优势，推进AI技术在精准医疗领域的临床落地
【我的2022】佰诺全景创始人焦磊：降低使用成本和难度，推动全景病理技术在中国的临床转化落地
【我的2022】墨卓生物创始人兼COO刘寒：日日精进，久久为功，把一个好的单细胞中国解决方案带给客户
【我的2022】迈杰医学董事长兼首席执行官张亚飞：数智化赋能商业模式转型，为客户提供更优质的伴随诊断整体解决方案
【我的2022】深圳绘云生物总经理林景超：专注慢病早筛类临床质谱检测产品，从临床痛点出发，为临床医学检验解决更多难题
【我的2022】艾吉泰康联合创始人屈武斌：对技术精雕细琢，以客户应用场景为核心，用特色服务提供基因捕获整体解决方案
【我的2022】恩泽康泰联合创始人李志：开放与合作，深耕外泌体技术开发与临床转化，为创新药研发提供坚实的肩膀！
【我的2022】迈迪安生命科学部门市场总监Liyan Pang：持续拓展颠覆性分子诊断原料，为体外诊断行业提供创新型解决方案
【我的2022】司羿智能科技创始人尹刚刚：以人为本，用科技传递温度，让老百姓用得起实用有效的创新康复产品！
找到约1条结果 (用时0.1656秒)
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
2016-11-09
镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药物是hydroxyurea（羟基脲），该药物只能用来缓解症状，并不能治愈该疾病。 斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR基因编辑技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这是在研发针对...