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Nature:CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
2016-11-09
镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病:患病者的血液红细胞表现为镰刀状,其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药物是hydroxyurea(羟基脲),该药物只能用来缓解症状,并不能治愈该疾病。 斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR基因编辑技术,在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因,这是在研发针对...