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专家访谈
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【快讯】阿斯利康斥资390亿美元收购孤儿药制药公司Alexion，加入罕见病药物赛道
该交易是继今年9月，吉利德以210亿美元收购Immunomedics以来，生物医疗行业最大的收购事件之一。（相关阅读：【行业动态】吉利德斥资210亿美元收购下一代抗体药物偶联物开发商Immunomedics 加速肿瘤药物布局）两家公司的董事会一致批准了此项交易，但仍需获得监管机构和股东的批准。该交易预计将在2021年第三季度完成。 &...
【快讯】药明生物与AB2 Bio宣布合作 加速孤儿药商业化生产
根据协议，药明生物将协助AB2 Bio进行技术转移，并推进Tadekinig alfa后续商业化生产。AB2 Bio将准备向美国食品和药物管理局（FDA）提交许可证申请，并利用药明生物的服务和能力启动商业化活动，包括扩大生产规模。 Tadekinig alfa治疗原发性单基因HLH的关键阶段3...
瑞德西韦获FDA孤儿药认定，有望获得7年市场独占期
3月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网显示，FDA已授予吉利德科学在研抗病毒药物瑞德西韦（remdesivir）孤儿药资格（Orphan Drug Designation），适应症为新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。 据了解，孤儿药主要针对在美国患病人数小于20万人的罕见病开发。由于罕见病药物开发难度大，人群/市场小，药企难以收回成本...
速递 | 祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十...
FDA加速清除孤儿药申请积压,目前成效显著
2017年FDA加速清除积压的孤儿药申请之后，孤儿药的上市速度明显加快，2017年全年共获批77个孤儿药创历史新高。 自1983年美国国会通过孤儿药法案以来，截至2018年5月15日，FDA共批准了496种孤儿药，其中有266种只能用于唯一适应症，获批适应症和疗法最多的ibrutinib先后有16种适应症或疗法获得FDA的孤儿药资格认定，并成功获批了其中的10种，包括了慢性淋巴细...
Napabucasin：胰腺癌的明日之星？FDA授予孤儿药！
目前，Napabucasin药物还在研发阶段，不过已经在胰腺癌、胃或者食管交界处肿瘤、三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌有了初步的临床数据。 Napabucasin是一种口服的靶向药，抑制的靶点据说是STAT3，具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。 肿瘤干细胞是什么鬼？做个比喻，肿瘤干细胞可以简单理解为蜂巢里面的蜂王，负责产...
Kite制药CAR-T疗法斩获6项孤儿药资格认定！
Kite制药5月2日宣布，FDA已授予KTE-C19用于治疗原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的这5种疾病的孤儿药资格。 KTE-C19已获得欧盟对上述5种罕见病的孤儿药资格认定。此外，FDA和欧盟之前均已授予KT...
西方首个基因疗法4年仅出售一支
据报道西方首个基因疗法，荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。一位43岁病人使用Glybera后成功控制了脂代谢异常，但只有这一位客户显然无法支持这个产品。UniQure已把该产品转卖给一家意大利药厂。UniQure的名字意指基因疗法一劳永逸，但现在成治疗一例就没有销售了。 ...
权威调研预测：2020年全球20大孤儿药
Orphan Drug的概念最初来自欧美医药产业，被直译为中文就是孤儿药。孤儿药是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这个直译倒也颇为贴切。 罕见病是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根...
FDA的发展与新药开发：孤儿药法案
目前FDA将罕见病定义为全球患病人数小于20万的疾病，某些罕见疾病的患病人数其实只有几百人。美国FDA认定了6000种罕见病，欧洲药品局EMA认定8000种罕见病。罕见病的发病率跟人种、遗传背景、地域等有着密切关系。自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来，美国FDA已经批准约350种孤儿药，即使是在美国，绝大多数罕见病仍然无药可治。 开发任何药物，投入产出都是首先要考虑的。制药公司开发...
FDA近期资助孤儿药研发情况汇总
FDA的奖励主要用于与能够导致或者促进相关产品的批准的研究，即主要用于这些产品的安全性和有效性的研究。 “FDA处在一个独特的位置，以通过提供几个重要的因素促进针对罕见病的产品的研发，以此来帮助这些患者，其中之一就是就是这个捐款项目，”FDA孤儿产品开发办公室的主任Gayatri R. Rao医师说道，“这些结构今年获得的关于难以治疗的疾病的研究的...
关注罕见病，细数2014年FDA批准孤儿药
从“冰桶大战”到肌萎缩侧索硬化症，从慈善到医疗，近日，人们关注的目光再次转向了罕见病。罕见病，顾名思义是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。而专门用于治疗罕见疾病的药物被称为“孤儿药”。 1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个非正式联盟，呼吁立法支持孤儿药的研发。1983年，这个组织成功使美国国会通过了《孤儿药法案》，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了...
国际医药巨头抢滩“孤儿药”市场
一、“孤儿药”收益高 自美国1983年出台孤儿药法案以来，孤儿药受研发和市场受到了极大的鼓励，预计2018年世界孤儿药市场规模将增长到1270亿美元，占全球处方药市场（除去通用名药物）的15.9%；与之形成对比的是，专利药市场下降2.1%至6450亿美元。 市场规模的急剧增长带来了企业研发孤儿药的热情，在2012年FDA批准的43个新药中，孤儿药有15个，占到了3...
罕见病致医疗保障压力增大 "孤儿药"产业盼政策支持
2013-01-04 07:00:00 来源：经济参考报 随着国际医药市场不断变革，针对罕见病的“孤儿药”市场发展近年来呈现迅猛势头，跨国巨头纷纷抢占先机，其背后的政策引导经验值得借鉴。当前生物技术发展为全球“孤儿药”产业带来新机遇，而我国产业发展要迎头赶上还需弥补多重缺失。 全球“孤儿药”产业发展...
英国Nova公司儿童白血病药Xaluprine获孤儿药地位
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