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治疗失明不是梦!基因治疗已取得成功

首页 » 研究 2014-12-11 每日邮报中文网 赞(3)
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导读
目前有一种先进的基因疗法,可用来重建眼细胞成光受体来恢复部分的动物遗传失明。也可用于治疗有色素性视网膜炎(遗传导致的逐渐失明病症)。

  加州大学的Isacoff教授通过研究,发出科研声明:“我们通过对于动物视网膜的研究,对于人的失明治疗在今年取得令人兴奋的突破。狗的视网膜结构有部分和人类非常相似,以狗和老鼠视网膜结构为模型,研究视网膜问题。我们发现导盲搜救犬对于自然光的和闪光灯不同的感应区分,并且治疗失明老鼠,让其和正常老鼠一样穿越迷宫。通过这两部分的研究,观察到基因改变和感光敏感细胞,人工制作一个‘光控开关’。效果很好!”

我们通过对于动物视网膜的研究,对于人的失明治疗在今年取得令人兴奋的突破。狗的视网膜结构有部分和人类非常相似,以狗和老鼠视网膜结构为模型,研究视网膜问题

基因治疗有一天可以被用来治疗患有色素性视网膜炎。

新的基因治疗通常介入non-light敏感细胞,就像为导致失明的基因打开一个门锁,让感光细胞接入,让患者重新看到光明。由于这种基因分子一段时间后会自动消失,所以现在的治疗必须保证每周重新注入新的“光电开关”。

  马萨诸塞州的一家公司在10月公布Ocata疗法,原名先进细胞技术,是通过一直视网膜细胞来改善病人的视力。而今年早些时候,牛津大学科学家了解基因疗法治疗choroideremia的结果。大为称赞基因疗法。(choroideremia:无脉络膜症,一种罕见的遗传性失明病症,已经影响50000人的眼睛问题)
  新的基因治疗通常介入non-light敏感细胞,就像为导致失明的基因打开一个门锁,让感光细胞接入,让患者重新看到光明。由于这种基因分子一段时间后会自动消失,所以现在的治疗必须保证每周重新注入新的“光电开关”。
  宾夕法尼亚大学兽医学院威廉?Beltran博士表示:“希望可以用大型动物作为临床的实验模型,成为对人类患者治疗的道路上的助力。”现在对于几只实验狗的治疗,进行到了测试它们有什么级别感光度。
  基因疗法中表明因为疾病破坏眼睛的感光细胞,周边的其他细胞都是完好无损的。包括眼睛中的双机和神经节细胞、视觉神经信号传输细胞。在小老鼠的实验中发现,每一个啮齿动物有百万个神经节细胞,这些足以恢复有用的视力。
  基因疗法如今影响了世界上至少两百万的患者。(转化医学网360zhyx.com)
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