用户登录转化医学是什么？
新浪登录
腾讯登录推荐活动
专家访谈
找到约14条结果 (用时0.1656秒)
光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...
华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明
根据美国Cedars-Sinai医学中心的一项研究首次证明，一种新技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病，可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。延伸阅读：用CRISPR制备视网膜神经细胞。 Cedars-Sinai医学中心Governors再生医学研究所的一个研究小组，专注于遗传性视网膜色素变性，这种退行性眼病可能导致失明，目前还没有可治愈的方法。研究人...
爱眼日 | 基因治疗能够让失明患者重见光明
Luxturna--首款矫正基因缺陷的药物，针对由RPE65基因突变导致的雷柏氏先天性黑朦2型RPE65基因突变引起的失明患者治疗，于去年12月获FDA批准上市。 它的出现点燃了基因治疗热火，对于在基因科研领域钻研的科学家更是一剂强心针。Luxturna在临床上的成功应用，令基因疗法将逐步成为治疗常见遗传性疾病的主流手段。 一...
科学家利用CRISPR/Cas9系统拯救了失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突...
Nature子刊丨利用CRISPR技术治疗失明？新型Cas9酶或许能行！
能够将基因组编辑工具CRISPR / Cas9包装成一个针对大量组织的递送系统是分子生物学家的目标。目前，基因组工程中心的科学家，与ToolGen和首尔国立大学合作，已经设计了最小的CRISPR / Cas9递送系统，通过腺相关病毒将其递送到肌肉细胞和眼睛，并用它来编辑引起失明的基因。新Cas9酶，预期成为对抗常见和不可排除的疾病靶标的有用的治疗工具，其源自空肠弯曲杆菌，空肠弯曲杆菌是导致食...
大突破:DNA编辑技术能帮助失明动物恢复视力
萨克生物研究学院（Salk Institute）的研发人员最近在基因编辑领域取得了重大突破，他们首次将目标位置的 DNA 嵌入了非分裂细胞，而此种细胞是成年人器官和组织的重要组成部分。开发团队表示，这项新技术能让失明的啮齿动物部分恢复视觉反应。借助这项突破，研究人员可以大大拓宽基础研究的途径并开发出多种新型治疗方式，造福那些患有视网膜、星战和神经疾病的患者。 “能开发出...
长时间黑暗中看手机可“暂时性致盲”
英格兰一名22岁的女性认为，她的一只眼睛可能要失明了。她去看医生，但检查表明她的视力似乎是正常的，脑部扫描也是正常的。但是，这的确是一个令人烦恼的现象。与此同时，另外一名女性也出现了同样的情况。有几天的早上，她的一只眼睛会突然失明20分钟。 据美国全国公共广播电台网站6月22日报道，一只眼失明可能是轻度中风的征兆；也有可能是视神...
基因疗法让失明人士重见光明
光遗传学——或者说配合光动力治疗的混合基因疗法，目前得到了适当的临床试验：医生给一个德克萨斯州的女子首次运用了基于光遗传学的治疗，以期恢复部分视网膜因退行性疾病丧失的视力。 据介绍，治疗过程中，医生向患者眼部注入携带光敏藻类DNA的病毒，让它们在接收到光线时就通过发电的方式模仿肉眼的视杆和视锥。不过，即使该疗法很完满，病人的视力...
失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑
这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。 大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，这种连接会变得脆弱并且杂乱无章。 ...
基因治疗失明随着时间的推移效果消失？
来自波特兰俄勒冈健康与科学大学的眼睛疾病研究员Mark Pennesi进行一个类似的试验，他认为治疗效果可能不会持续，这不是一个巨大的惊喜。他还说：“这些都是复杂的疾病，所做的一切都是第一代排序，事实上，有生物活性的都是一个里程碑。” 目前的问题是一种罕见...
注入性细胞治疗拟拯救全球5000万失明患者
虽然将针头插入眼睛听起来确实不是一件能让人感觉到刺激的事情，但是美国洛杉矶Cedars-Sinai西达赛奈医疗中心的科学家却对此充满激情。根据一项最新的研究成果，早期老年性黄斑变性可以通过眼球注入性细胞治疗得到治愈。 目前，全球尚不存在一种可以减缓老年性黄斑变性的有效治疗手段，老年性黄斑变性的不可治愈直接导致了全球近5000万50及50岁以上老年人的失明。老...
治疗失明不是梦！基因治疗已取得成功
加州大学的Isacoff教授通过研究，发出科研声明：“我们通过对于动物视网膜的研究，对于人的失明治疗在今年取得令人兴奋的突破。狗的视网膜结构有部分和人类非常相似，以狗和老鼠视网膜结构为模型，研究视网膜问题。我们发现导盲搜救犬对于自然光的和闪光灯不同的感应区分，并且治疗失明老鼠，让其和正常老鼠一样穿越迷宫。通过这两部分的研究，观察到基因改变和感光敏感细胞，人工制作一个‘光控开关’。效果很好...
因肿瘤压迫视神经而失明，多年后意外撞头恢复视力
Lisa Reid今年38岁，来自新西兰奥克兰，她在11岁开始因肿瘤压迫视神经而失去了视力，但13年后，她头意外的撞在咖啡桌上却因此重拾光明。 2000年11月15日的晚上，那个时候Reid24岁，一次意外扭转了她失明的厄运。那天夜里Reid正蹲下身来亲吻她的宠物狗Ami，跟它说晚安，结果却一不小心头磕在了旁边的咖啡桌...
研究发现儿童失明新基因
<p align="center"><img src="http://paper.sciencenet.cn/upload/paper/images/2012/7/20127301245272110.jpg" alt="" /></p> <div> </div> &l...