新浪登录
腾讯登录卡伦·埃阿克：为给女儿治病投身生物技术的妈妈创业者
| 导读 | 现年43岁的卡伦·埃阿克（Karen Aiach）是Lysogene公司的创始人兼CEO。这家生物技术公司致力于研发针对罕见中枢神经系统疾病的基因疗法。 |
现年43岁的卡伦·埃阿克（Karen Aiach）是Lysogene公司的创始人兼CEO。这家生物技术公司致力于研发针对罕见中枢神经系统疾病的基因疗法。
令人称奇的是，这位土生土长的法国人并没有科学或医药行业的背景，更不用说尖端基因治疗领域的经验了。埃阿克曾是安达信（Arthur Andersen）的一名审计专家，后于2001年创办了自己的专业顾问公司。之后的2005年，她尚且年幼的女儿奥尔内拉（Ornella）被确诊为圣菲利波综合征（Sanfilippo Syndrome A），这是一种罕见的神经退行性疾病，不但无法治愈，而且还会使患者寿命降至20岁以下。
这促使埃阿克将事业抛于脑后，开始投身生物技术界，她结识科学家、资助科研项目，并于2009年创办了自己的公司。今年5月，Lysogene在A轮融资中筹集到1,650万欧元，目前正面向北美投资者发起一轮更大规模的融资（该公司总部设在巴黎郊区）。埃阿克最近在访谈中谈到了她作为妈妈创业者的经历。以下谈话内容经过删减与编辑。
Karen的女儿Ornella
福布斯：谈谈十年之前，你女儿最初被确诊时的情景。卡伦·埃阿克：在焦急等待了几个月后，我和丈夫被叫到巴黎的那家医院。儿科医生注意到，我们的女儿奥尔内拉存在一些特殊的表现，包括宽眉和肝脏肿大。这些都是此类疾病的具体表征。她经历了临床检查、血液测试和基因分型。过了五六个星期，我们被告知，她患有一种名为圣菲利波综合症的罕见疾病。
福布斯：预后如何？
卡伦·埃阿克：我们被告知，这个六个月大的孩子先是会智力受损，然后肢体伤残，最后只能活到十几岁。我们迅速到网络上寻找信息，下载与这种疾病相关的科学论文。我们先是惊喜地发现，我们也能读懂科学出版物的内容，并在这些论文中将作者找出来。我们与他们取得联系，并开始自学这种综合征及其症状背后的原理。
福布斯：最后有没有寻求外界帮助？
卡伦·埃阿克：我聘请了一名在神经退行性疾病的基因治疗领域从业多年的神经生物学家。她通晓科学和实验室的运作，拥有生物技术公司的人脉。随后在2006年2月，我们参观了夏尔（Shire）这样的生物技术公司以掌握更多的信息。大多数公司正在开发酶替代疗法或小分子疗法。两者都不适用于圣菲利波综合征——这使得它成为最被忽视的溶酶体疾病之一。我们得出结论，最好的途径是探索基因疗法。
福布斯：你是从何处着手的？
卡伦·埃阿克：最初，我们通过我创办的一个非营利机构来资助一研究项目，从患者团体募集捐款，并把自己的积蓄投入其中。我们不得不思考构建基因载体——一种运送基因的技术。
福布斯：它由何时变成了一家营利性质的企业？
卡伦·埃阿克：当时我们正在小鼠身上做疗效研究，同一时间，意大利的一个团队使用相同的载体发布了一组极有说服力的初步数据。它已经不再仅仅是一个慈善项目了，我手里掌握着一个药物开发计划。于是我在2009年创办了Lysogene。
福布斯：营利性质的企业是否比非营利机构更难运营？
卡伦·埃阿克：不是的，恰恰相反。我的个性更适合企业环境——尽管公司很小，但相对更为轻松。在这种环境下，我更加游刃有余，而非营利界有着截然不同的治理方式和规则。
福布斯：但你没有科学方面的背景。你有没有在行业内部得到重视？
卡伦·埃阿克：我一开始面临的最大挑战，就是我既不是科学家，也不是医生或基因治疗师。我是一个母亲，担负起了建立并管理一个项目的责任。除了我，谁都不会做这件事。因此我并没有侵犯任何人的领域，但即便如此，患者母亲这个身份还是让一些人感到奇怪。
我受到人们的怀疑、得不到足够的支持，因为他们觉得我做不到。在I期研究中，共事研究者的态度总是很差，因为他只把我当作金主而已。他不明白，我关心临床设计做什么。他把我的话当耳旁风。也有患者群体不愿意支持这个项目，因为它不是由科学家管理的。他们认为我很傲慢。曾有人说，“如果这个主意真那么好，健赞（Genzyme）或夏尔早就去做了。”
福布斯：你是怎么回应的？
卡伦·埃阿克：还未付诸实施，并不意味着它就不是一个好主意。但我也有些胆怯。因为不是生物技术领域出身，一些规则和做法我并不清楚。面对一个我一无所知的难题，我可能并不具备足够的实力。
福布斯：有没有对自己能否做到产生过怀疑？
卡伦·埃阿克：2013年我们的资金一度面临濒临耗尽。我们的第一批患者——包括我女儿在内——已经开始接受治疗，不可能放着他们不管。我们需要资金将治疗进行下去。情况非常紧急。于是我们去找亲朋好友，拿出临床证据和监管反馈，给他们看我们已经取得的进展。没过三周，我们就筹集了40万欧元。
福布斯：你之前也办过公司，但这次的情况肯定有所不同。
卡伦·埃阿克：因为涉及到我女儿，这也就成了一个生死攸关的问题。到如今，我不能假装她活得比其他圣菲利波综合征患者都要好，但她活得的确比我所能预料的情况都要好。至于针对她和其他三个患者的试验治疗会取得何种疗效，我们不得而知。但如果冷眼旁观，这种疾病的后果是相当可怕的，奥尔内拉三岁左右就丧失语言能力，并变得极度活跃——她会没日没夜地在家里到处跑，到处摔东西，让她自己和大家都处于危险之中。我们需要有人24小时照顾她。这曾是我们每天的生活，如果任凭事情这样发展下去，未来很多年中我们都将面对这样的情况。
这给我提供了非常强大的动力。我不得不把这项试验做起来。从动物试验到人体试验，我们只用了不到五年时间，虽然并非没有先例，但也是十分出众的成绩。我们的团队能看到我夜以继日地工作，推动项目向正确的方向行进。我的女儿得到了治疗并从中受益，至于她的病情会如何改善或退行，我们只能静静观察。但是，将这项研究性质的治疗转化为其他患者可用的疗法，以及其中开拓进取的精神，已经成为我真正的热情所在。这不同于那些一心只想赚钱的公司。
福布斯：你女儿现在已经10岁了。她现在怎么样？
卡伦·埃阿克：情况好多了。她仍然是一个患有圣菲利波综合征的孩子，而且6岁才开始接受治疗，就这种疾病而言已经算是偏晚期了。从行为角度看，她比过去三年好多了——已经没有过度活跃的情况，睡眠不错。这改变了她的生活，以及周围家人的生活。现在我家里有一个会笑的孩子，这是我梦寐以求的最好成果。
（转化医学网360zhyx.com）
还没有人评论，赶快抢个沙发