基因编辑治愈小鼠肌肉萎缩症

  法新社2015年12月31日发表了题为《基因编辑技术治愈患有肌肉萎缩症的小鼠》的报道，编译如下：
  研究人员首次成功使用基因编辑技术逆转小鼠的退行性疾病，这一技术有助于未来治疗人体的类似疾病。
  2015年12月31日发表在美国《科学》周刊上的三篇研究论文称，研究人员使用CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）技术，治疗患有假性肥大型肌肉萎缩症的成年小鼠。目前，全世界每5000名男婴中就有1人罹患这种疾病。
  研究人员说：“这是CRISPR技术首次成功治疗成年哺乳动物体内的基因疾病，这一技术有望转化为人类疾病的治疗手段。”
  假性肥大型肌肉萎缩症会使患者全身肌肉无力，这是因为基因突变导致肌肉细胞不能正常产生一种名为Dystrophin的蛋白质，而这种蛋白质是形成健康肌肉所必需的。
  新的基因编辑技术能够修复导致疾病的基因突变，其方法是将非病原性病毒作为人工修饰基因的“运货车”，对患病小鼠的DNA做出精确改变。
  美国杜克大学生物医学工程副教授查尔斯·格斯巴赫是其中一篇研究论文的负责人。在重新提炼CRISPR技术后，格斯巴赫及其研究团队首次将这一方法直接用于成年小鼠的腿部肌肉治疗，其结果是小鼠的肌肉力量增强，而且还改善了小鼠其他部位——如心脏——的肌肉状况。
（转化医学网360zhyx.com）