西方首个基因疗法4年仅出售一支

  据报道西方首个基因疗法，荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。一位43岁病人使用Glybera后成功控制了脂代谢异常，但只有这一位客户显然无法支持这个产品。UniQure已把该产品转卖给一家意大利药厂。UniQure的名字意指基因疗法一劳永逸，但现在成治疗一例就没有销售了。

  药源解析：这虽然是个个例，但为基因疗法企业敲了一个警钟。薄利多销的重磅模式虽然已经过去，但不是哪个疾病都可以要价百万美元。如果病人数量太少，这里面就没账可算了，脂蛋白酯酶缺乏症整个欧洲才250病人。100万美元的药价任何支付部门都会谨慎又谨慎，令消费过程十分繁琐，据说使用申请书厚度如一毕业论文。当然Glybera不太可靠的疗效也是使用受到限制的一个重要原因。
  对UniQure来说成为第一个上市西方市场的基因疗法即使不挣钱也赚了吆喝，所以也算有些隐形收入，去年施贵宝选择和UniQure而不是Celladon联手心衰基因疗法。葛兰素的一个更罕见免疫疾病基因疗法已获得EMA的积极意见，有望今年上市，当然葛兰素肯定也不指望这个产品挣钱。但不是所有公司都能放弃眼前的苟且，多数投资者没心情投资诗和远方的田野。
  基因疗法早期的主要障碍是递送和致癌，但现在这两个问题基本算是解决了。但是递送效率还是有很大提高空间，去年Bluebird Bio贫血基因疗法在第二、三例病人的效果远不如第一例。原来以为基因疗法一劳永逸但现在看来对多数疾病这不太可能，去年LCA病人使用宾大的基因疗法1-3年后视力出现衰退。
  现在火热的CRISPR技术可能给基因疗法带来一次革新，因为CRISPR是修复病变基因而不是加入外源性基因。但是CRISPR本身也有练门，比如选择性还不理想、需依赖分裂细胞修复DNA、Cas9可能在细胞内滞留时间过长等。但是这是一个非常年轻的技术，所以这些问题都有望以不同程度解决。基因疗法和任何其他疗法一样，如果想要盈利必须为患者带来足够价值。如果病人数量有限，对价值的要求则会更高。（转化医学网360zhyx.com）