MIT：NIH确认CRISPR基因编辑首次应用人体计划提出

根据NIH消息，联邦安全委员会下周将会考虑基因编辑技术CRISPR在人体上的首次运用。

提议的处理方案是一种免疫疗法，具体是病人抽取外周血后，用技术将血细胞进行改造，一类分子”剪刀手们”能够精确地剪切DNA。据NIH消息称，宾夕法尼亚大学研究开发的肿瘤治疗方法是设计了靶向治疗骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。

CRISPR基因编辑技术被发明短短不到四年，但是已经飞速的冲击到临床运用阶段。剑桥的一家医药公司，爱迪生医药公司曾表态，他们将在2017年开始采用CRISPR技术进行一项针对罕见的眼科疾病的临床试验。

而最新提出的利用CRISPER技术来编辑人类免疫细胞的技术会比这快很多。关于这个评论宾夕法尼亚大学没有立刻做出回应，具体的研究时间也没有最终确定。

该大学还帮助形成了一个肿瘤治疗方法：病人抽取外周血，血细胞被分离、基因改造以便攻击肿瘤细胞，然后回输到病人血液系统。被改构后的细胞，我们称之为T细胞，它能够攻击和摧毁细菌和一些不健康细胞。

一个为了权衡涉及基因治疗研究的风险和研究中的死亡、副作用报告调查而建立的委员会，重组DNA咨询委员会评估了这项提议，重组的T细胞绕开了常规的检查点和平衡点保留了可以攻击自身组织的免疫系统，这可能是很危险的。

Carrie Wolinetz，NIH的学科政策副主任，在博客中写道：“当新的基因编辑技术在这个领域运用的时候，极大可能地它能改善人类健康，但是对于这项技术不是完全没有疑虑的。”

采用其他技术对血细胞进行编辑的技术曾在人体里被尝试过用来治疗HIV和一例白血病实例。但是CRISPR技术被认为是更易使用的一种技术。Penn提议可以提供一个涉及尽可能多的比之前更多的大量的基因工程的细胞治疗方案设计的实例。

Wolinetz说：“基因转移领域的科学家们被潜在的能够利用CRISPR/Cas9来修复或者删除很多涉及人类疾病的基因突变这项技术所鼓舞，这比先前的基因编辑系统会更快速而且更低成本。”

根据NIH发布的摘要，Penn希望承担一个关于设计的T细胞在人体里找出骨髓瘤或者其他肿瘤的小型研究。新奇的是，这些T细胞里的两个基因将会被移除。其中一个移除的基因是PD-1，它是人类免疫反应的关键检查点。没有PD-1基因，T细胞可能会更容易战胜一些肿瘤细胞能够躲过检查的能力。但是，移除类似这样的检查点/控制点可能会给病人带来新的风险。

（转化医学网360zhyx.com）