CRISPR 攻克 HIV指日可待？

无论CRISPR/Cas9 基因组编辑是否能够创建出Netflix 节目中描绘的超级英雄，但它无可争辩地擅长于——它编辑大量基因真的真的真的很快！

星期二发表在Cell Reports的研究中，科学家宣布，他们已经用 CRISPR/Cas9 基因在人体免疫系统细胞中一个基因接一个基因地进行检测——总共45 个基因，有时同时进行，有时单独进行检测 —— 以找出任何与导致艾滋病HIV病毒感染相关的东西。

多年来，科学家们了解到，某些基因的突变可以防止艾滋病病毒进入 T 细胞 （正在进行临床试验）。但这绝不会阻碍人们找到更多的方法来防止艾滋病毒感染，这其中就包括旧金山、加利福尼亚大学以及其格莱斯顿学院的科学家。

参与CRISPR/Cas9基因编辑技术很容易，甚至一些没有能够参与前一代基因组编辑工具的小实验室正在跳入CRISPR大水池中。

科学家们想要给基因评分，以寻找出哪些更改能够保护 T 细胞免受艾滋病毒感染，他们每一次都需要建立一个单独的多分子的CRISPR/Cas9 组合体。因为这么容易，加州大学旧金山分校的科学家们纷纷投入到人类 T 细胞基因组研究中︰ 一个项目采取上一代的基因组编辑工具需要几年的时间，相反新技术只花了几个月！

同样是这群研究人员去年发明了CRISPR/Cas9 更加方便进入细胞的办法 — — 电光火石地使细胞打开入口 ——他们将一共149 个CRISPR复合体一个接另一个地送进来自数十万个健康志愿者血液中的 T 细胞中。

加州大学旧金山分校/格莱斯顿医学遗传学家妮克洛根和免疫学家亚历山大 · 森博士共同领导的科学家团队，每次编辑后都对变异的T细胞进行检测，以确定它们能够完全排除艾滋病毒，同时这表明其本身进入了 T 细胞基因组 （这就是病毒复制），否则不能感染。他们编辑了12个基因 （如 CXCR4 ，CCR5，LEDGF，NUP153），这些基因缺失全部或部分抑制艾滋病毒。

科学家希望用基因组编辑更改一个或多个这种T 细胞基因能够防止或征服艾滋病。目前的治疗方法能够防止儿童感染，但是不能从病人的免疫系统中消除病毒。因此患者在他们的余生中必须服用抗逆转录病毒药物。在编辑 CCR5 基因的临床试验中，Sangamo Biosciences已经发现，即使没有艾滋病毒/艾滋病药物，该患者病毒量下降，并在某些情况下保持在低水平，;公司发言人伊丽莎白沃尔夫说进一步的结果预计在 2017 年发布。

Sangamo 的副总裁迈克尔.福尔摩斯说，编辑CCR5以外的基因是否可能帮助病人还未知。他认为加州大学旧金山分校研究使用 CRISPR 来标识艾滋病毒的其他潜靶点是“一个不错的工作”。但是"CCR5 和 CXCR （另一个基因）仍然似乎是最好的靶点，这并不是说其他的不可能有用。"

编辑T 细胞基因组，以防治艾滋病毒/艾滋病面临重重阻力，更不用说治愈了。从 2013 年起就有12多篇论文报道不同程度的成功使用 CRISPR 来阻止艾滋病毒感染动物或在实验室里培养皿中生长的细胞，但在某些情况下艾滋病毒克服了 CRISPR 编辑。多个基因组编辑，同时或者按顺序，可能是有必要的。

没有医疗保险的人是否都能够负担得起，仍有很多疑问。加州大学旧金山分校的科学家们却希望药物可以模拟他们做的基因组编辑，并且成为至少像现在的艾滋病毒/艾滋病药物一样经济实惠。（转化医学网360zhyx.com）