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腾讯登录CRISPR/Cas9创新进展，双头龙Cas9带来无限可能
| 导读 | 加拿大Western大学的研究团队将工程酶与传统的基因编辑工具CRISPR-CAS9相结合，使基因编辑技术取得了革命性进展。此项研究成果发表在近期的PNAS杂志上，工程酶的添加使基因编辑技术的有效性和对靶基因的特异性都得到了大幅提高。
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加拿大Western大学的研究团队将工程酶与传统的基因编辑工具CRISPR-CAS9相结合，使基因编辑技术取得了革命性进展。此项研究成果发表在近期的PNAS杂志上，工程酶的添加使基因编辑技术的有效性和对靶基因的特异性都得到了大幅提高。
众所周知，CRISPR/CAS9基因编辑技术是生物界的传奇。它可以编辑人体基因组，开启使用基因治疗手段治愈疾病的大门，例如囊胞性纤维症和白血病。
囊胞性纤维症，是一种严重的遗传疾病，会造成肺部反复感染和肠道难以吸收营养素。囊胞性纤维症是因为基因组一基因缺突变所致。它会造成粘液分泌，而这些粘液不能自由流出呼吸管，因而造成反复感染。大约每2000个儿童中就有一个会患有囊胞性纤维症。现在，如果能够利用CRISPR/CAS9技术将基因组上突变的这一基因切除，疾病有可能会被治愈。
Western大学副教授也是这项研究的主要研究者David Edgell说：“CRISPR的最大问题在于CAS9切断DNA后，DNA修复过程会将断点重新修复在一起。这意味着DNA会再生CRISPR的作用靶点，因此这个工作周期是没有任何意义的。我们添加工程酶的用意是阻止再生的发生。”
Western研究人员指出，传统的CAS9仅切割DNA的一处，而他们所研制的TevCas9酶可以在DNA的两个位点进行切割，从而使DNA切割位点的再生更加困难。研究人员将I-Tevl 添加到CAS9核酸酶上，TevCas9由此而诞生。
除此之外，I-Tevl 的添加使得CAS9在理论上能够更加准确的识别靶位点，减少错配发生的可能性。这一进展对CRISPR/Cas9基因编辑技术在临床上的潜在应用和转化研究具有重要意义。同时，这一进展也意味着CRISPR/Cas9基因编辑技术本身得到了一定的发展。
文章的共同一作，加拿大Robarts研究所科学家Caroline Schild-Poulter表示，“正是因为我们的TevCas9拥有两个靶向切割位点，而这两个位点同时出现于一个基因组中的可能性又是少之又少，所以我们相信TevCas9一定可以在更大的程度上降低系统错配率。”
“即便如此，这仍然只是我们美好的期望，仍需大量实验加以验证。” Caroline补充说。
来源：Biasing genome-editing events toward precise length deletions with an RNA-guided TevCas9 dual nuclease PNAS 2016 ; published ahead of print December 12, 2016, doi:10.1073/pnas.1616343114（转化医学网360zhyx.com）
众所周知，CRISPR/CAS9基因编辑技术是生物界的传奇。它可以编辑人体基因组，开启使用基因治疗手段治愈疾病的大门，例如囊胞性纤维症和白血病。
囊胞性纤维症，是一种严重的遗传疾病，会造成肺部反复感染和肠道难以吸收营养素。囊胞性纤维症是因为基因组一基因缺突变所致。它会造成粘液分泌，而这些粘液不能自由流出呼吸管，因而造成反复感染。大约每2000个儿童中就有一个会患有囊胞性纤维症。现在，如果能够利用CRISPR/CAS9技术将基因组上突变的这一基因切除，疾病有可能会被治愈。
Western大学副教授也是这项研究的主要研究者David Edgell说：“CRISPR的最大问题在于CAS9切断DNA后，DNA修复过程会将断点重新修复在一起。这意味着DNA会再生CRISPR的作用靶点，因此这个工作周期是没有任何意义的。我们添加工程酶的用意是阻止再生的发生。”
Western研究人员指出，传统的CAS9仅切割DNA的一处，而他们所研制的TevCas9酶可以在DNA的两个位点进行切割，从而使DNA切割位点的再生更加困难。研究人员将I-Tevl 添加到CAS9核酸酶上，TevCas9由此而诞生。
除此之外，I-Tevl 的添加使得CAS9在理论上能够更加准确的识别靶位点，减少错配发生的可能性。这一进展对CRISPR/Cas9基因编辑技术在临床上的潜在应用和转化研究具有重要意义。同时，这一进展也意味着CRISPR/Cas9基因编辑技术本身得到了一定的发展。
文章的共同一作，加拿大Robarts研究所科学家Caroline Schild-Poulter表示，“正是因为我们的TevCas9拥有两个靶向切割位点，而这两个位点同时出现于一个基因组中的可能性又是少之又少，所以我们相信TevCas9一定可以在更大的程度上降低系统错配率。”
“即便如此，这仍然只是我们美好的期望，仍需大量实验加以验证。” Caroline补充说。
来源：Biasing genome-editing events toward precise length deletions with an RNA-guided TevCas9 dual nuclease PNAS 2016 ; published ahead of print December 12, 2016, doi:10.1073/pnas.1616343114（转化医学网360zhyx.com）
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