无副作用！细胞“变身”治愈糖尿病！

近日，美国德州卫生大学的研究人员报告说，他们通过基因治疗从根本上治愈了实验小鼠的1型糖尿病。

通过基因疗法，研究人员使小鼠胰脏中胰岛素分泌细胞得到了一定水平的扩展，代表着1型糖尿病在一定程度上得到缓解，同时，这一改变也可能会在一定程度上导致2型糖尿病患者的胰岛素依赖。

正常情况下，人类胰岛β细胞会大量合成胰岛素，降低人们的血糖浓度。在1型糖尿病中，免疫系统破坏β细胞，导致身体不产生胰岛素。在2型糖尿病中胰岛素合成降低，但仍由身体产生。

UT Health San Antonio的研究人员在今年1月获得了关于其糖尿病治疗的美国专利，其技术和计划将在未来开始商业化。

这种基因治疗技术使用病毒作为载体将选定的基因携带到胰腺中，然后将其并入并引起胰岛细胞和其它细胞类型以制备胰岛素。

使用病毒载体的基因治疗技术目前已经被FDA批准用于治疗多种疾病。

“胰腺除了β细胞以外还有许多细胞类型，我们的方法是改变这些细胞，以便它们响应血糖浓度并开始分泌胰岛素，“UT Health糖尿病司医学教授兼首席医师Ralph DeFronzo博士在新闻稿中表示。 “这基本上就像β细胞一样。”

在1型糖尿病患者中，身体排斥β细胞，然而，胰腺中的其他细胞群与身体中的免疫防御自然地处于共存状态。

DeFronzo说：“如果1型糖尿病患者在这样的细胞状态中能够存活了30,40或50年，而我们所要做的就是帮助他们分泌更多的胰岛素，同时确保病人不会发生不良的免疫应答。

实验过程中，研究人员对小鼠血糖的调节进行了精确的监控，相对于传统胰岛素治疗和一些糖尿病药物的临床研发，对于血糖的密切监测可以避免实验动物和病人发生血糖骤降。

UT Health San Antonio研究员Bruno Doiron博士说：“我们的治疗系统能够很好的运行。 “在长达一年的治疗过程中，我们的实验老鼠没有发生任何由治疗引起的副作用，这是从来没有见过的。但我们的实验仍然限制于老鼠这种单一的动物模型。我们希望能够在不远的将来将这种基因治疗技术引入更接近人类内分泌系统生理学的大型动物实验中。

研究人员希望在三年内进入人体临床试验阶段。

该研究对应的文章则发表在最新的Current Pharmaceutical Biotechnology杂志上。

参考资料

Researchers cure diabetes in mice without side effects

编译：vironia

（转化医学网360zhyx.com）