新一代基因组学测序技术如何助力CRISPR?Mission Bio获3000万美元投资

Mission Bio成功完成3000万美元B轮融资，Fusion Fund作为最早期投资人也参与了此次投资。Mission Bio计划将通过拓展血癌研究市场，逐步扩大其独特的单细胞DNA技术——Tapestri®平台，同时拓宽其应用至CRISPR，从而开拓欧洲、亚洲等全球市场。Tapestri技术为疾病的复杂性提供了更精确的镜头，实现测序突破，其单细胞灵敏度比传统测序高50倍，单碱基分辨率高几个数量级。Tapestri更提供了精准检测CRISPR编辑结果，极大改善细胞疗法。

单细胞DNA分析和精准基因组学先驱Mission Bio日前宣布，成功完成3000万美元B轮融资。Mission Bio表示，公司将通过拓展血癌研究市场，逐步扩大其独特的单细胞DNA技术——Tapestri®平台，同时拓宽其应用至CRISPR，从而开拓欧洲、亚洲等全球市场。本轮融资由安捷伦科技、Cota Capital、LAM Capital和Mayfield、Fusion Fund等共同投资，其中Fusion Fund更是Mission Bio最早期的投资人。

本轮融资是继2017年10月该公司的Tapestri平台上市后一年进行的。据该公司介绍，现在，美国十几家领先的癌症中心都在利用Tapestri指导他们的研究，帮助更好地了解克隆异质性如何向患者传达治疗的选择和影响患者的治疗结果。

据该公司的官网资料，Tapestri是业界首个靶向单细胞的DNA测序平台，能够精确检测疾病进展和治疗反应的异质性。应用领域包括血癌、实体瘤和基因组编辑验证。该平台包括仪器、耗材和分析软件，与现有NGS工作流程无缝集成。

单细胞基因组学，精准医疗的一把钥匙

识别精准癌症治疗往往涉及新一代测序技术（NGS）。这种方法提供了患者样本中所有细胞的平均分子图谱，但往往掩盖了遗传的多样性，忽略了能够驱动疾病进展的罕见细胞。Tapestri技术解决了这些不足，为疾病的复杂性提供了更精确的镜头。

MD安德森癌症中心最近发表在《Genome Research》上的一篇文章确认了Tapestri平台在临床样本上的应用。作为该研究的后续，Koichi Takahashi博士在第60届美国血液学会（ASH）年会上展示了迄今为止完成的最大规模单细胞研究的结果。在文章中展示的第一张急性髓系白血病（AML）单细胞图谱中，Takahashi博士的团队利用Tapestri平台对70名患者的超过50万个细胞进行了测序。Takahashi博士说：“这些结果为癌症患者的研究和治疗起到了分析异质性的作用，Tapestri在整个治疗和疾病进展过程中精确识别癌症亚克隆的能力，使我们距离兑现精准医疗的承诺更近了一步。”

其他领先的癌症中心，包括加州大学旧金山分校、宾夕法尼亚大学和斯坦福大学，也汇报了使用Tapestri进行治疗抵抗和微小残留疾病（MRD）的额外研究结果。

测序突破，单碱基分辨率提高50倍

通过其专有的Tapestri平台，Mission Bio揭示了每个细胞的分子图谱，并赋予研究人员和临床医生精确测量潜在遗传多样性的能力，从而进行更精准的治疗并检测治疗后可能持续存在的罕见病细胞。这项突破性技术使研究人员和临床医生能够并行分析数以万计的单个细胞，比传统的 NGS技术的灵敏度高出50倍；其单碱基分辨率比其他单细胞DNA方法的兆碱基分辨率要高好几个数量级。

Mission Bio首席执行官Charlie Silver先生（图片来源：Mission Bio官网）

Mission Bio首席执行官Charlie Silver先生表示：“仅今年一年，癌症已经杀死了1000万人。我们可以用更有效、更动态的疗法击败癌症，但我们首先需要精确地了解癌症的生物学，从每一个癌变细胞的不同基因组成开始。微小残留病是癌症复发的主要原因；即使忽略一个细胞也会危及生命。借助Tapestri平台，我们可以追踪每一个细胞、每一个突变，从而更好地指导治疗，挽救患者生命。”

据Mission Bio介绍，到目前为止，其客户利用Tapestri平台已经对超过100万个血液癌细胞进行了测序，预计在未来6个月，这个数字将增长10倍。

精准检测CRISPR编辑结果，改善细胞疗法

凭借跨不同细胞群体识别突变的能力，Tapestri平台可以通过单细胞分辨率的精确度检测基因编辑，为基因编辑实验的结果提供前所未有的洞察力。这种能力为研究人员和药物研发人员提供了最精确的质量控制方法，用于检测基因编辑的已知靶向和脱靶效应。随着基因和细胞治疗药物的日益普及，这项技术可以精确阐明预期编辑系统的真实效率和准确性，以告知治疗进展，提高治疗的安全性和有效性。

安捷伦科技高级副总裁兼首席技术官Darlene Solomon先生说：“Tapestri平台独特的质量控制能力正在有力地推动我们的CRISPR研发计划。安捷伦对创新和精准医疗的承诺与Mission Bio的Tapestri平台很好地匹配，因为该平台有潜力在对抗癌症的斗争中改善患者的治疗结果，这将具有标杆性意义。”（转化医学网360zhyx.com）