快讯！默克公司获其在美国首个CRISPR专利！

近日，全球领先的科技公司、基因编辑领导者默克 (Merck)公司宣布，美国专利商标局已经下发关于其proxy-CRISPR技术的专利申请的正式许可，这也是其在美国的首个CRISPR专利。

近日，全球领先的科技公司、基因编辑领导者默克公司宣布，美国专利商标局已经下发关于其proxy-CRISPR技术的专利申请的正式许可，这是其在美国的首个CRISPR专利，也是其在全球的第13项CRISPR专利。

此前，该公司已在澳洲、加拿大和欧洲获得CRISPR配对切口酶技术专利（切割染色体序列的对立链，以便造成双链断裂），在澳洲、加拿大、欧洲、新加坡、中国、以色列和韩国获得CRISPR整合技术专利（切割真核细胞染色体序列并将外部DNA序列植入），其为所有领域提供全部专利组合授权。

默克的proxy-CRISPR是一项新的基因组编辑技术，通过开放基因组，调整DNA，从而让CRISPR更具效率、灵活性和特异性，这项技术能够帮助科学家探索先前无法企及的基因组区域。

为了采用proxy-CRISPR方法，默克设计了两个CRISPR系统，以相邻的基因组为靶向并相互合作。一个CRISPR系统打开局部“门”，排除阻塞的染色质蛋白质，另一个CRISPR系统穿过这道“门”，寻找具体的调整方位。由于产生的调整需要两个CRISPR绑定活动，proxy-CRISPR方法可以实现单个CRISPR系统的两倍特异性。

但是由于去年年底的贺建奎事件让基因编辑技术引起了科学、法律和社会方面的担忧，默克公司表示其会慎重考虑基因编辑的道德和法律标准。该公司现已组建了生物伦理顾问小组，为其所开展的研究提供指导，包括基因编辑的研究或使用，并且确定了清晰的经营定位，在考虑科学和社会问题的同时，不会妨碍任何有前景的治疗方法的研究和应用。与此同时，其制定并发布了一份长达六页的政策声明，旨在解决在研究和应用中使用CRISPR和其他基因组编辑技术的道德和技术问题，根据政策声明，这些问题包括对个人及其后代的后果以及对整个社会的潜在影响。

默克执行董事会成员兼生命科学业务首席执行官吴博达 (Udit Batra) 表示：“作为CRISPR技术的领导者，我们将继续与全球科学家合作，以负责任、合伦理的方式发挥这种强大工具的全部潜力。本次专利取得对美国的研究人员是一个好消息，其势必会加速药物研发进程。”

Batra曾在此前的访谈中阐述过默克在基因编辑领域的重点布局。它们包括开发更具体的切割和替换基因组相关部分的方法，同时避免脱靶效应; 开发更接近模拟人体细胞的更好细胞系进行体外毒理学研究，例如，使用基因编辑修饰Madin-Darby犬肾（MDCK）细胞，使其看起来更像人类肠道，或加强生物生产。

近年来，默克通过一系列合作和其他举措，开展了基于基因编辑的药物开发。上个月，其与Vertex Pharmaceuticals达成独家研发许可协议。Vertex公司获得两款DNA依赖性蛋白激酶（DNA-PK）抑制剂以及一款临床前化合物的研发许可，在基因编辑领域用于治疗6种特定遗传病适应症。

去年12月，默克(Merck)宣布与法国生物技术公司genOway达成一项涉及CRISPR/Cas9啮齿动物模型市场的战略联盟，旨在让非营利和营利性科学家使用Merck KGaA的CRISPR / Cas9技术。

参考文献：

1.MilliporeSigma to Be Awarded First U.S. CRISPR Patent

2.默克就提高CRISPR基因组编辑方法获首个美国专利

3.Merck官网

（转化医学网360zhyx.com）