特朗普斥资5亿美元于儿童癌症研究计划！患者遗传数据共享为重中之重！

国情咨文演讲中的脑癌幸存者Grace Eline（右）和第一夫人Melania Trump（左）

近日，联邦政府官员表示：由于儿童癌症疗法的研究几十年来始终停滞不前，特朗普已于本月早些时候在国情咨文演讲中提出，将在10年内斥资5亿美元用于儿童癌症研究项目。据悉，这项提议将于2020年开始，重点是患者数据共享。该计划提出后，研究人员和倡导团体反应各异，他们担心该计划将以牺牲国家癌症研究所（NCI）预算的其他项目为代价。

在国情咨文演讲中，特朗普特别提到一位勇者—10岁的脑癌幸存者Grace Eline，当时她正坐在第一夫人Melania Trump身边（Melania Trump在患病前曾为儿科癌症研究筹集资金）。特朗普对此表示：我的预想是在未来10年内向国会提出5亿美元资助这项研究。也就是每年5000万美元，NCI和其他美国国立卫生研究院（NIH）研究所原本预计今年花在儿科癌症研究上的数额为4.62亿美元，增幅为11％。与之相对比的是：特朗普政府官员打算下个月向国会发出预算请求，在始于10月1日的2020财年将非国防开支削减5％。

研究人员和倡导团体反应各异

意外：特朗普的声明令NCI的工作人员大感意外。 NCI官员表示：目前细节仍有待完善，但在2月14日与研究人员和倡导者的电话会议中，NCI主任Ned Sharpless已将大数据作为其议程的一部分，他说数据共享将是该计划的一个主要初衷。 NCI发言人解释说：2020年增长的5000万美元将提供一个机会，可以利用现有数据的力量获取新知识，推进开发治疗儿童癌症的新方法。

好消息：这对加利福尼亚大学圣克鲁兹分校，基因组学研究员Olena Morozova Vaske来说是个好消息，他目前正与David Haussler一起开展儿童癌症基因组计划。她对Haussler说：由于儿童癌症非常罕见，因此将学术和行业临床试验以及国际患者的患者数据结合起来至关重要，这将需要建立新标准和新的数字基础设施。 Vaske说：现有的数据库需要彼此交谈才能整合数据，你必须确保从每个病人那里获取信息。

质疑不绝于耳：一些儿童肿瘤学家表示并不确定这是花费5000万美元的最佳方式。加利福尼亚州帕洛阿尔托的斯坦福大学的Crystal Mackall表示：“数据共享至关重要，社区已经在尽可能地做到这一点。”宾夕法尼亚州费城儿童医院的Peter Adamson表示：努力将儿童肿瘤遗传数据汇集在一起可能比成人癌症的效率低，因为儿童癌症的突变相对较少，这使得它们不易受基因靶向或免疫治疗药物的影响。

NCI资助的儿童肿瘤学组主席表示：儿童肿瘤治疗方法的答案可能不能通过全基因组测序来揭示”。他和Mackall指出了其他需求，例如找出如何靶向两个基因产生融合蛋白，这通常会推动儿童肿瘤研究的发展。Adamson表示：融合蛋白已成为前副总统乔拜登推出的癌症moonshot的焦点，但投资可能更大，这是一个比数据共享更难的问题，但可能会产生更高的收益。

倡导团体还指出2018年的儿童癌症研究（STAR）法案，这是特朗普去年夏天签署的一项法案，授权国会每年将3000万美元投入儿童癌症研究领域，包括生物银行和幸存者研究。圣巴德里克的倡导和政府关系高级主管Danielle Leach表示： 我们很多人希望建立并利用现有资产，这意味着特朗普所要求的资金应该来自STAR的全额资助。

另一个令人担忧的问题是：特朗普2020年预算申请中，许多研究机构的预算预计减少5％，这是否意味着儿童癌症资金的增加将以牺牲其他项目为代价。华盛顿特区美国癌症研究协会首席政策官Jon Retzlaff表示：在看到特朗普在2020财年为NIH和NCI提供资金的建议之前，我们会始终保持警惕和关注。

参考文献：Data sharing will be a major thrust of Trump’s $500 million childhood cancer plan

（转化医学网360zhyx.com）