【The Lancet子刊】仅靠中国数据支撑的抗癌药物能否通过FDA审批？

上周五，Pazdur 在《The Lancet Oncology》上发表了一篇文章，题为“Importing oncology trials from China: a bridge over troubled waters?”他在文中表明，仅以单一境外国家收集的数据为支撑，在审批药物的时候会有一些特殊考虑。

他特别指出，礼来制药和信达生物正在进行Ⅲ期临床试验，以评估他们合作研发的抗PD-1的单克隆抗体药物信迪利单抗 (Sintilimab)的治疗效果。而将于2022年2月10日举行的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，也将讨论信迪利单抗是否可以通过审批进入美国市场。由于该药品的实验数据完全来自中国，会议将就“该实验数据是否过于单一”这一话题展开讨论。

https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(22)00071-7/fulltext

Pazdur写道：“单一国家的试验数据也许只能代表美国人群中的少数族群，尤其是目前缺医少药的群体。申办方的检测方式应该具有前瞻性，确保这些数据能最终反映出使用产品的美国民众的情况。

然而，在Pazdur发表这篇文章之前，他曾在2019年发表公开评论，暗示FDA愿意接受仅使用中国数据的新药申请。

2019年3月，美国癌症研究协会（ACCR）的一次会议上，Pazdur出现在一个由中国生物技术公司高管组成的专题讨论小组中，会议讨论了这些公司是如何计划进入西方市场的。在讨论开始之前，他讲述了在最近的一次中国之行中，他经常被问到FDA是否会批准仅基于中国数据的药物。

2019年，Pazdur说：“我经常被问到两个问题：第一，FDA能接受仅有中国数据的药物吗？答案是肯定的，只要数据符合要求就行。第二个问题是，FDA会考虑价格吗？我们不会规定药品的价格，但药物的定价会影响其市场前景。”

Pazdur为何改变说辞，目前尚未可知，或许是FDA又出台了一些新政策。本报（Endpoints News）已经向Pazdur进行求证，并将持续报道。

礼来和信达生物准备低价销售信迪利单抗，从而打开美国的PD-1抑制剂药品市场。同时，EQRx致力于以更低的价格开发大批药物，引进中国生物科技研发的几种候选药品。该公司其中一个主要项目就是引进一种PD-L1抑制剂——舒格利单抗(Sugemalimab)。

然而，这不是唯一一家希望这些药物能通过美国监管部门批准的公司。在《The Lancet Oncology》的文章中，Pazdur写道：目前正在开发、计划提交或者正在审查的申请项目至少有25个。

2019年Pazdur指出，目前为止，FDA批准的七种PD-1抑制剂和PD-L1抑制剂的价格都是每年15万美元。“迄今为止，6种获批的PD-1抑制药物价格都相同。让我们面对现实吧，这与一般的自由市场不同，药品种类的增加不会引起价格的下降。”

尽管上周五的文章可能会让礼来和信达生物的药品难以通过审批，从而打乱它进入美国市场的计划，但要等周二（纽约时间）adcomm发布简报时，才能知晓FDA的观点。并且，该药品专注于治疗一线非小细胞肺癌，目前批准治疗这一疾病的方法，是将默克公司研发的免疫治疗药物派姆单抗（Pembrolizumab）与化疗相结合，而礼来公司还没有进行平行对照试验来证明他的药物疗效更好。

参考资料：

https://endpts.com/appearing-to-walk-back-fdas-openness-to-foreign-trials-pazdur-suggests-eli-lillys-pd-1-will-face-tough-road-ahead/

注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。