【快讯】MSK斯隆出现CAR-T疗法临床试验死亡病例，FDA已介入调查

据美国证券交易委员会（SEC）的文件记录，Atara通知投资者，MSK研究团队暂停了ATA2271项目的招募。此项目主要研究一种自体疗法，从患者体内提取不成熟的免疫细胞，将其培养成具有高效识别能力的细胞，再回输到患者体内。该项目已经通过了第一次安全测试，只涉及一小部分患者，他们接受的细胞治疗剂量逐步增加，这是肿瘤试验的标准模式。

文件中写道：“FDA已经给MSK发出了通告，FDA同意MSK自行暂停为该项目招募新患者的决定，并要求MSK提供更多有关该事件的信息。”

Atara的发言人在接受《Endpoints News》采访时也进行了澄清，称FDA并未对该项目实施部分或完全限制，而是同意研究中心可以自行停止招募。

公司在发表的声明中写道：“此次事件涉及的患者有多重恶性肿瘤及其他合并症病史，他正在接受晚期复发间皮瘤治疗。MSK正在进一步评估事件发生的原因，包括该事件与ATA2271的关系。”

Stifel（投行）的一名分析师Benjamin Burnett也提到：“该名患者是第一位接受第三剂量（6×10⁶细胞/千克）的患者......”

根据临床试验数据记载，参与此试验的患者，平均预期寿命约为4个月。

Atara三期临床试验原本进展得很顺利。但受此消息影响，该公司的股价下跌了13%。

在去年接受MSK内部采访时,Prasad Adusumilli说明了这种特殊疗法与第一代CAR-T疗法的不同之处。届时，第一代CAR-T疗法在治疗血癌方面已经取得了惊人的成果。Adusumilli在MSK任职多年，一直与备受瞩目的细胞疗法先驱Michel Sadelain合作。Sadelain在Juno的时候提出了最初的治疗方法，但在一系列患者死亡后，这种方法就被舍弃了。他们当时也提到了Atara与拜耳的合作。

在采访中，Adusumilli表示，他们的研究成果通过了I期试验，患者没有出现细胞因子释放综合征（CRS）。因为血癌患者会对CAR-T疗法产生反应，所以杜绝CRS的发生是研究人员必须面对的挑战。

Prasad Adusumilli

这种升级版的CAR-T疗法主要针对间皮素。间皮素是一种细胞表面糖蛋白，存在于间皮瘤细胞的表面，其他肿瘤中也能发现它的身影。

“根据实验我们了解到，与静脉注射T细胞来治疗血癌的方法不同，直接将T细胞注入胸腔更能提高其免疫效果。因为间皮瘤一般出现在胸腔里，当注射的T细胞到确切的位置时，他们能更容易的识别出癌细胞，并且开始快速繁殖。”

该公司通过自己的国际放射科医师团队，研发出新的技术，来实现直接注射T细胞的想法。他们也一直在研究，用默克公司研发的派姆单抗（Keytruda）来恢复T细胞的活性，避免其衰竭。这是该领域的一个关键问题。（转化医学网360zhyx.com）

参考资料：

https://endpts.com/fda-starts-probe-into-a-clinical-trial-death-as-next-gen-car-t-researchers-stop-enrollment/

注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。