NEJM重磅研究：“无创疗法”可使70%帕金森患者显著改善症状！

目前，帕金森病的治疗手段主要分为药物治疗和手术治疗——左旋多巴制剂仍是最有效的药物，但晚期帕金森病患者长期服用左旋多巴类药物后会出现药效波动，即“开关”现象：“关”期突然肢体僵直、运动不能，“开”期肢体僵直消失、活动自如。手术方式一般是指对患者大脑苍白球内侧进行破坏的毁损疗法。虽然该手术治疗方式能改善帕金森患者震颤、僵直等症状，减少抗帕金森药物剂量和药物治疗引起的副作用，但由于开放式的外科手术存在颅内出血和感染风险，患者（尤其是老龄患者）及家属较难接受。此外，该手术对设备及操作者的要求很高，所以手术普及率并非很高。那么，是否还有其他治疗方式能帮助帕金森病患者减轻痛苦呢？

近日，来自美国弗吉尼亚大学的W.Jeff Elias团队与其合作者尝试通过聚焦超声（FUSA）方式对帕金森患者脑部苍白球进行靶向消融术，并在接受FUSA治疗的帕金森患者身上观测到了相关症状的显著改善——包括震颤、活动能力和其他相关身体症状。

相关研究论文于2月23日发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM) 。

 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2202721

聚焦超声毁损术（FUSA），又称磁波刀手术，是一种对脑部结构实施靶向毁损的无切口、无创手术，已用于治疗多种运动障碍病。小型开放标签研究表明，苍白球内侧部FUSA可减轻帕金森病患者异动症和运动症状，疗效可维持1年以上。

此研究报道了对94例PD患者开展的随机对照试验（69例接受磁波刀手术，25例接受假手术），随后进行为期3至12个月的随访并收集数据，并通过MDS统一帕金森评定量表对疾病严重程度进行详细评定。MDS-UPDRS包括四个部分：第一部分评价帕金森非运动症状对患者日常生活的影响；第二部分评价帕金森运动症状对患者日常生活的影响；第三部分评价帕金森的运动功能；第四部分评价了运动并发症、异动症和运动波动，包括关期肌张力障碍。

该研究设定的主要结局是第3个月时有应答，应答定义为治疗侧的“关”期MDS-UPDRS III（运动障碍学会-统一帕金森病评定量表第Ⅲ部分）评分较基线下降至少3分，或者“开”期UdysRS（统一异动症评定量表）评分下降至少3分。

研究结果表明，与对照组相比，以单侧苍白球为靶点的磁波刀手术使PD患者术后3个月时的运动症状和异动症显著改善（有应答的患者百分比，手术组 vs. 对照组，69% vs. 32%；P=0.003）。

患者3个月时的应答状况：

这些改善主要体现在患者的运动功能检查上，包括言语、面部表情、僵直、姿势的稳定性、身体动作迟缓、手部的姿势性震颤、手部的动作性震颤、静止性震颤的幅度和静止性震颤的持续性等诸多方面。

在本试验中，磁波刀手术的副作用包括轻至中度头痛、头晕、恶心（这在以丘脑Vim核为靶点的磁波刀手术中也有类似报道）。与苍白球毁损相关的副作用包括构音障碍、步态不稳、味觉丧失（2例患者）、视物模糊和轻度面瘫（各1例）。但没有出现射频毁损术中报道的视野缺损并发症。

该手术最近被美国FDA批准仅用于单侧治疗，而大多数帕金森患者都有双侧运动体征和症状。在具有双侧表现的条件下，这种无创的手术还存在一些局限性。本研究的局限性在于随访时间过短，缺乏长期随访结果。此外，7%的患者有数据缺失，双盲分组也有缺陷，相当比例的患者和研究者可猜测出分组结果。

在磁波刀手术治疗运动障碍病方面，本研究是继丘脑Vim核治疗ET、丘脑底核治疗PD 后的最大规模随机对照试验。随着人们对神经系统环路的认识不断加深，设备不断更新换代，磁波刀现存的某些壁垒应该可以消除，成为治疗运动障碍病的又一重要治疗手段。

本研究扩大了磁波刀手术适应证和手术靶点的范围，也使我们对磁波刀手术效果和安全性有了更深入了解。未来，还需要更长随访时间和更大规模的试验，来确定这种治疗方法在帕金森患者中的效果和安全性。（转化医学网360zhyx.com）

参考资料：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2202721

https://mp.weixin.qq.com/s/NdKwBssumS54Ck0NmcutYw

注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。