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专家访谈
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两文一综述！PNAS连续重磅！RNAi技术又上一层楼！
呈递问题的解决 在RNAi过程中，特殊的酶能将RNA切成小片段（siRNA或miRNA），并与特殊的蛋白（Argonaute蛋白，尤其是Argonaute 2（Ago2）蛋白）相结合，从而抑制靶向信使RNA翻译。siRNA药物可以在特定基因水平上起作用，可以递送到胞质溶胶中，并且不需要运输到细胞核中或与染色体DNA相互作用。然而，正如其他DNA和RNA候选药物一样，...
重磅！20年后，首款RNAi疗法终见曙光
遗传性运甲状腺素蛋白(TTR)介导(hATTR)淀粉样变是一种遗传的、使人逐渐衰弱的、由TTR基因突变引起的致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生，通常是维生素A的载体，TTR突变导致异常的淀粉样蛋白积累，并损伤身体器官和组织，如外围神经和心脏，导致难以治疗的外周感官神经病变、自主神经病变和心肌病。hATTR淀粉样病是一个重大未满足的医疗需求，发病率和死亡率很高，...
临床无望or蓄势待发？RNAi技术厚积薄发或为临床带来新的技术洪流
当意识到RNA干扰技术巨大的临床前景后，科学家现在正在鉴定其新的靶点及开发其新的载体。 通过在其发展早期有效的消灭双曲期望，RNA干扰治疗方法策略性的规避现存的技术性的挑战。现在，随着给药途径和临床试验的发展，RNA干扰技术正在向着沉默致病基因这个方向快速前进。Arrowhead制药公司的CSO，David Lewis博士表示，理论证明研究，RNA干扰技术已经可以向临床转化。事实上，RN...
RNAi治疗新进展：有望治愈致命遗传病
近日，在TheNew England Journal of Medicine期刊上发表的一项研究报告显示，采用RNA干扰技术给甲状腺素运载蛋白淀粉样变性患者注射一种包被着脂质的siRNA，可以直接定位到肝脏并有效降低患者肝脏蛋白质水平，减轻患者症状。这一思路为RNAi药物治疗开启了一扇大门。 RNA干扰(RNAi)，基因沉默技...