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基因治疗失明随着时间的推移效果消失?

2015-05-05

             来自波特兰俄勒冈健康与科学大学的眼睛疾病研究员Mark Pennesi进行一个类似的试验,他认为治疗效果可能不会持续,这不是一个巨大的惊喜。他还说:“这些都是复杂的疾病,所做的一切都是第一代排序,事实上,有生物活性的都是一个里程碑。”   目前的问题是一种罕见...

FDA 授予 Spark 旗下 SPK-RPE65 突破性治疗药物资格

2014-11-30

基因治疗药物创业公司 Spark Therapeutics 为其主要候选药物赢得 FDA 令人梦寐以求的突破性治疗药物资格,这款药物是一种一次性治疗药物,该药物可为一些罕见眼病患者提供一种永久的解决方案。 Spark 的药物旨在治疗一组毁坏视力的疾病,称之谓遗传性视网膜营养不良,它以导致疾病恶化的基因作为治疗靶点。FDA 突破性治疗药物资格适用于 Spark 对罕见疾病伯氏先天性...

RPE65

2012-12-09

基因简介 中英文全称:视网膜色素上皮细胞特异蛋白65kDa retinal pigment epithelium-specific protein 65kDa 分布:膜 活性:蛋白 结合 参与:维生素A代谢|视觉感知|应答刺激 病变:Leber 先天性黑朦2|视网膜色素变性20 OMIM/位置:180069 1p31 ...