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基因治疗失明随着时间的推移效果消失？
2015-05-05
来自波特兰俄勒冈健康与科学大学的眼睛疾病研究员Mark Pennesi进行一个类似的试验，他认为治疗效果可能不会持续，这不是一个巨大的惊喜。他还说：“这些都是复杂的疾病，所做的一切都是第一代排序，事实上，有生物活性的都是一个里程碑。” 目前的问题是一种罕见...
FDA 授予 Spark 旗下 SPK-RPE65 突破性治疗药物资格
2014-11-30
基因治疗药物创业公司 Spark Therapeutics 为其主要候选药物赢得 FDA 令人梦寐以求的突破性治疗药物资格，这款药物是一种一次性治疗药物，该药物可为一些罕见眼病患者提供一种永久的解决方案。 Spark 的药物旨在治疗一组毁坏视力的疾病，称之谓遗传性视网膜营养不良，它以导致疾病恶化的基因作为治疗靶点。FDA 突破性治疗药物资格适用于 Spark 对罕见疾病伯氏先天性...
RPE65
2012-12-09
基因简介 中英文全称：视网膜色素上皮细胞特异蛋白65kDa retinal pigment epithelium-specific protein 65kDa 分布：膜 活性：蛋白 结合 参与：维生素A代谢|视觉感知|应答刺激 病变：Leber 先天性黑朦2|视网膜色素变性20 OMIM/位置：180069 1p31 ...