Cell：绝了！白血病治愈率50%！这种药破解40年难题！

多年来，各类癌症捷报频传。但令人惋惜的是，在过去长达40年的时间里，喜讯似乎一直与白血病患者无缘。近日的一项研究或许可以打破这一僵局。耶路撒冷希伯来大学医学院的研究小组开发了一种新的生物药物，对于实验室小鼠的急性白血病治愈率高达50％。

关于急性髓性白血病

急性髓性白血病是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，它是髓系造血干细胞恶性疾病，以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。40年来，关于此种疾病的研究始终是停滞不前。

近日，耶路撒冷希伯来大学医学院Ben-Neriah的研究小组开发了一种新的生物药物—CKIa活性小分子抑制剂，其成果喜人：

仅服用一剂新药，几乎所有实验室老鼠的白血病症状一夜之间就消失了，该药对于实验室小鼠的急性白血病治愈率高达50％。

该研究于近日以“Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”为题发表在著名学术期刊《Cell》上。

我们知道，白血病患者体内会产生多种蛋白质，这些蛋白质会“合起伙来”，为白血病细胞提供快速生长的机会，同时保护白血病细胞免受化疗的侵袭。

当前用于治疗白血病的大多数生物癌症药物大多都针对它们，而这些个体白血病细胞蛋白也就自然而然地成为了“众矢之的”。遗憾的是，在“靶向治疗”期间，“狡猾”的白血病细胞会迅速激活其他蛋白质以抵抗药物。随之而来的是耐药的白血病细胞迅速再生，白血病的卷土重来。

然而这一次，白血病细胞没那么幸运了！

研究人员开发的新药好比是爆炸时迸射出许多小炸弹的集束炸弹。它可以同时攻击几种白血病蛋白，使白血病细胞难以激活其他可以逃避治疗的蛋白质，也就只能束手就擒，乖乖投降了！

此外，这种单分子药物可以“以一当十”，同时完成三种或四种不同药物的工作，癌症患者因为同时接触几种疗法而难以忍受的副作用也就自此不复存在了。

这种新药还有一个最令人称奇的地方，它能够根除白血病干细胞。要知道，白血病干细胞作为一类肿瘤干细胞，具有自我更新能力，并能产生异质性白血病细胞群体的白血病细胞。而这一度是癌症治疗的重大挑战，也是科学家无法治愈急性白血病的主要原因之一。

那么，这种药究竟是如何起作用的呢？

它可以阻止CKIa与转录激酶CDK7和/或CDK9协同稳定抑癌基因p53，从而增强CKIa诱导的p53激活及其抗白血病活动。

I期临床研究或将展开

据悉，BioTheryX最近从HU的技术转让公司Yissum购买了这种颇具前景的药物专利。他们与Ben-Neriah的研究团队一起，正在申请FDA批准进行I期临床研究，让我们一起静候佳音！

（转化医学网360zhyx.com）