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专家访谈
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新发现!CRISPR基因编辑技术治疗急性髓性白血病(AML)新靶点KAT2A
日前,在一项新的研究中,来自英国剑桥大学的研究人员和他们的合作研究者对一种CRISPR基因编辑技术进行改进研究,并利用它发现急性髓性白血病(AML)的新的治疗靶标。在他们的研究成果中鉴定出大量基因可能作为抗AML疗法的潜在靶标,与此同时描述了抑制这些基因中的一种,即KAT2A,破坏AML细胞的机制,以及怎样的操作可以同时不会伤害非白血病血细胞。 (下图是这项研究的图表...
革命性的肿瘤治疗方法-CAR-T免疫细胞治疗
一直以来,癌症作为困扰人类的巨大难题,引起了无数科学家的关注。尽管手术治疗、化疗、放疗等治疗方式的出现改善了癌症病人的病情,然而全球无数癌症患者依旧受到癌症的折磨。 2013年,美国宾夕法尼亚大学的科学家们宣布使用一种新型的免疫细胞疗法成功治愈小女孩艾米丽-怀特黑德(Emily Whitehead)的晚期急性淋巴细胞白血病,给全世界癌症病人带来了...
FDA批准KEYTRUDA一线治疗非小细胞肺癌
FDA传来重磅喜讯。由默沙东研发的免疫疗法新药KEYTRUDA获得FDA批准,用于治疗PD-L1高表达(>50%)的转移性非小细胞肺癌患者。这是目前唯一获批用于一线治疗非小细胞肺癌的抗PD-1免疫疗法,也是KEYTRUDA继上周在膀胱癌3期临床试验取得优异成绩后,短短几天内斩获的又一成就。 KEYTRUDA是一款人源化的PD-1抗体,能阻断T细胞表面PD-1受体...
Nature解读:抗癌新突破!新型化合物有望治疗多种癌症
Nature杂志10月20日在线发表了一项抗癌药物研究领域新成果,来自澳大利亚Walter and Eliza Hall Institute的研究人员发现,一种名为S63845的化合物能够高亲和度结合在MCL-1蛋白的BH3结构域结合区域,并通过诱导线粒体途径细胞凋亡的产生而杀死MCL-1依赖性肿瘤细胞。该研究表明,MCL-1可作为一种有效的靶点来开发治疗诸如急性髓性白血病、淋...
Nature: 蛋白复合体有望成为新的癌症治疗靶标
科学家们发现,热激蛋白(Heat-shock protein, HSP)是大型蛋白复合体(英文名为epichaperome)的组成部件。鉴于这些蛋白复合体起到了维持肿瘤细胞存活的作用,所以有望成为治疗癌症的新靶点。 当肿瘤血管的形成速度跟不上肿瘤生长的速度时,肿瘤细胞就会处于应激条件下,例如缺乏氧气和营养。当细胞在应激条件下,热激蛋白(Heat-shock protein, HSP)就会被激...
高分子量脂联素的ELISA测定
高分子量脂联素的ELISA测定 简介 脂联素(Adiponectin)是一种来自脂肪细胞的蛋白,具有多种生物学功能。它以低分子量(LMW)三聚体、中分子量(MMW)六聚体和高分子量(HMW)多聚体的形式在血浆中循环流动。脂联素(Adiponectin)的这些寡聚形态对特定靶组织发挥着不同的作用。HMW 脂联素是一种主要的生物活性形态,具有胰岛素增敏活性。它的循环水平...
你的DNA让你患上癌症吗?
乍一看,你可能不会认为我和好莱坞一线明星安吉莉娜朱莉有什么共同之处。但你错了。我们都携带BRCA基因突变,这使我们很有可能患上与我们的母亲和外祖母相同的癌症。 “我的母亲,外祖母和姨祖母都在40多岁的时候被诊出患有乳腺癌。我的母亲在59岁时死于胰腺癌。”安吉丽娜朱莉家族中至少八名成员被诊断为患有癌症,而且可能与BRCA1基因突变有关,其中包括她的母亲、祖母和阿姨。 但这种预防性手术...
重磅肺癌新药Tagrisso诞生记:两年半从临床到获批的传奇
“我相信这款抗癌新药从首个人体试验到最终获批所经历的时间,是有史以来最短的。” 阿斯利康执行医学部主任Mireille Cantarini博士指的是Tagrisso(osimertinib),一款能靶向治疗EGFR T790M阳性肺癌的创新药。它在2013年3月开始了首个人体试验,并于2015年11月获批。和常规化疗相比,它能显着延长患者的无进展生存期,客观缓解率和疾病控制率也有显着改善。它...
9月份,这63个IVD产品被CFDA批准上市(三类60个,二类3个)
2016年9月,国家食品药品监督管理总局共批准注册IVD产品63个。其中,境内第三类IVD产品53个,进口第三类IVD产品7个,进口第二类IVD产品3个。 (转化医学网360zhyx.com) ...
CFDA:关于《胎儿染色体非整倍体(T21、T18、T13)检测试剂盒(高通量测序法)指导原则》(征求意见稿)
关于《胎儿染色体非整倍体(T21、T18、T13)检测试剂盒(高通量测序法)指导原则》(征求意见稿)公开征求意见的通知 国家食品药品监督管理总局(CFDA)近日发布了关于《胎儿染色体非整倍体(T21、T18、T13)检测试剂盒(高通量测序法)指导原则》(征求意见稿)公开征求意见的通知。 根据CFDA2016年度医疗器械技术审查指导...
美国FDA加速审批首个软组织肉瘤新药--拉特沃(Lartruvo)
40年前美国FDA批准了治疗软组织肉瘤的多柔比星,2016年10月19日美国FDA加快批准了拉特沃(Lartruvo)结合多柔比星治疗某些类型的软组织肉瘤的新疗法,拉特沃给患者提供了一种新的治疗选择。 拉特沃是血小板衍生生长因子(PDGF)受体-α阻断抗体。受到刺激时,PDGF受体会引起肿瘤生长。拉特沃通过阻断这些受体,从而减缓和阻止肿瘤生长。 拉特沃在...
Alkermes抗抑郁药物ALKS5461三期临床一胜两负,美国FDA或将再次面临考验
今天爱尔兰生物制药公司Alkermes宣布其抗抑郁药物ALKS5461在一个叫做FORWARD-5的临床试验中达到一级临床实验终点。该临床试验有407位对标准疗法应答不佳的受试者,按照Montgomery-?sberg抑郁评定量表和安慰剂相比患者的抑郁严重程度获得明显改善,但没有报道具体评分,据说副作用一般不是很严重。Alkermes公司的CEO Richard Pops披...
Nucleic Acid Research发布第一个人类自身抗原数据库
自身抗体是一类由B细胞免疫系统分泌,可识别自身蛋白(自身抗原)的抗体分子。它对于维持生物体自身平衡、区分正常与异常增殖细胞以及免疫系统紊乱中均扮演着关键的角色。鉴于其重要的生理功能,发现这些自身抗体的靶标抗原并阐明它们在临床肿瘤和自身免疫病诊断和治疗中的价值则显示出重要的科学意义。例如,2012年美国FDA批准了一组由七个肿瘤自身抗原(p53、NY-ESO-1、 CAGE、...
Nature:突破!科学家开发出可治疗多种类型癌症的新型化合物
最近,一项刊登于国际杂志Nature上的研究报告中,来自澳大利亚沃尔特与伊丽莎-霍尔研究所(Walter and Eliza Hall Institute)的研究人员通过研究表明,一种特殊的化合物能够有效阻断一种关键蛋白的作用,而这种蛋白对于维持至少四分之一癌症的持续性发展非常关键,相关研究或可帮助研究人员开发新型方法来有效杀灭癌细胞,并且开发治疗诸如急性髓性白血病、淋巴瘤及其多种实体瘤(黑...
CFDA发文:辅助用药或大淘汰!
10月19日CFDA总局发布了《药品生产质量管理规范生化药品附录》(征求意见稿)(下称“生化药品GMP附录”)。这是继9月份通报三起生化药的飞行检查后、这也是自2008年发布《关于发布化学药品注射剂和多组分生化药注射剂基本技术要求的通知》时隔8年后,CFDA总局终于对于生化药的质量管理提出了新的要求。 生化药大多为“辅助用药”或“重点监控药品” 8年前的《关于发布化学药品注射剂和多组分...
发现隐藏在DNA折叠中的精神分裂症秘密
精神分裂症是一种众所周知的难以理解和治疗的疾病。使用3-D染色体作图的新研究帮助科学家获得关于这种破坏性疾病背后的遗传机制的新见识。 精神分裂症是一种以妄想,幻觉和其他显着认知困难为特征的致残性疾病。 影响全世界近1%的人口,估计有超过5000万人患有精神分裂症。 由于精神分裂症的具体原因并不是很清楚,所以目前的药物治疗只是帮助减轻症状,但不能治愈疾病。 ...
除了HbA1c,哪些指标可用于评估糖尿病预后?
HbA1c并非是评估糖尿病结局的一项足够好的指标。具体来讲,HbA1c并不能确切告知数值的由来。反映的是近几个月的血糖平均状态,而非具体血糖值。其他指标可能有助于糖尿病结局的评估,但需要更多的研究验证。 HbA1c的测量存在很多缺陷。伴有严重肾脏疾病、镰状细胞性贫血或各种血液疾病的患者测定的HbA1c值并不十分准确。研究已经显示,对于一些种族而言HbA1c也并不是一项准确测量值。但是就...
Nature:CRISPR实施全基因组筛选鉴定肠道病菌感染靶标
10月20日Nature上刊登的一项研究用CRISPR实施全基因组筛选,鉴定了新兴的威胁生命的胃肠道艰难梭菌(Clostridium difficile)感染的关键靶标。美国波士顿儿童医院的Min Dong博士和Liang Tao博士领导的研究小组的工作揭示了这种细菌最强效的毒素如何进入细胞,这是开发抵抗它的疗法的第一步。 艰难梭菌会导致严重腹泻和...
专访Mathias Uhlén:拯救“重现危机”,首篇抗体特异性验证指南出炉
抗体是生物学研究中的最常用的一种工具,广泛应用于与免疫检测相关的研究技术中,包括酶联免疫吸附检测、免疫印迹、免疫沉淀和免疫组化等。同时,抗体也是临床监控的重要工具,可用于相关的诊断和治疗。 然而,近年来,科学家们发现,抗体相关研究一直存在严重的“重现危机”。研究使用的抗体在质量和性能一致性方面存在巨大的差异,对生物医学研究的可重复性造成了显著的不良...
Nature子刊质疑阻止癌细胞扩散的经典方法
加拿大麦吉尔大学,美国癌症研究所等处的研究人员发现一些癌细胞能从已有成熟血管中获取血液,帮助它们扩散。这也就是说如果光阻止癌细胞的新生血管生成,无法达到完全阻止癌细胞扩散的效果。 这一研究成果公布在Nature Medicine杂志上,将有助于改善发生肝转移的结肠癌患者的预后,同时也为进一步了解癌症扩散背后的分子机制提供了新观点。 &...