用户登录转化医学是什么？
新浪登录
腾讯登录推荐活动
专家访谈
找到约37条结果 (用时0.1656秒)
历史性时刻！全球首款CRISPR基因编辑疗法获批
导读 01 近日，CRISPR 领域迎来历史性时刻，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依...
【Nature子刊】引发癌症——CRISPR基因编辑的潜在危险！
使用CRISPR / Cas9基因编辑的基因疗法目前存在于世界各地的各种疾病的临床试验中。波士顿儿童医院6月27日发表在《Nature Communications》上的一份报告警告说，CRISPR基因编辑存在一种潜在的、以前未被发现的危险。 https://www.nature.com/articles/s41467-022-31322-3 CRISP...
【Nature子刊】评估CRISPR基因编辑的所有潜在结果——改善肺癌治疗！
ChristianaCare的基因编辑研究所科学家的一项新研究正在通过演示如何识别和评估基因编辑对靶向组织的广泛生物学影响，推进在患者治疗中使用CRISPR基因编辑的安全性和有效性，其中编辑被设计为完全禁用或“基因敲除”特定的遗传密码序列。这项工作发表在《Gene Therapy》上，题为“Exon skipping induced by CRISPR-directed gene editi...
【Bioactive Materials】新方法将CRISPR基因编辑工具永久性整合到细胞基因组中，并提高工具的寿命和效率！
干细胞由于其多能性，或产生任何类型细胞的能力，可用于研究疾病对众多组织类型的影响。但根据生物医学工程副教授Xiaojun（Lance）Lian的说法，在干细胞中使用基因编辑工具可能具有挑战性，因为将基因编辑工具递送到干细胞可能效率低下、耗时或成本高昂。 宾夕法尼亚州领导的跨学科研究团队开发了一种方法，在将CRISPR基因编辑工具递送到干细胞后，提高了其寿命和效率。他们的研究结果在...
【NEJM】重磅！CRISPR基因编辑新突破：可治疗罕见遗传病
德国马克斯·普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因发现了CRISPR / Cas9基因剪刀而获得2020年诺贝尔化学奖。正如人们所说的那样，这一革命性的发现为整个生物技术领域提供了无限可能。 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞的疾病突变。但是使用 CRIS...
【Cell】CRISPR基因编辑升级版：一个不改变DNA序列的可逆可遗传高特异性的技术
在过去的十年中，CRISPR-Cas9基因编辑技术彻底改变了基因工程领域。科学家可以使用基因编辑技术对生物体的DNA进行进行修剪、切断、替换或添加，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna 两大科学家也因CRISPR基因编辑荣获诺贝尔化学奖。 尽管基因编辑技术在基因研究、疾病防治和遗传改良...
NEJM：锋芒尽显，CRISPR基因编辑人类临床试验，治愈两种遗传性贫血症
地中海贫血症和镰刀状细胞贫血症，是由于珠蛋白单基因突变而引起血红蛋白生成障碍。骨髓移植是根治这两种遗传疾病的方法，然而，骨髓移植费用巨大、配型极其困难，因此，绝大多数患者只能依赖频繁输血维持生命，不仅给家庭带来极大经济负担，患者的生活质量也很低。 地中海贫血症是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病...
总是被忽视的sgRNA，才是CRISPR基因编辑实验成功的关键！
瑞典当地时间10月7日，2020年诺贝尔化学奖授予了法国科学家Emmanuelle Charpentier和美国科学家Jennifer A. Doudna，以表彰其“开发了一种基因组编辑的方法”，阐述和发展了CRISPR基因编辑技术。 CRISPR/Cas9（Cluster...
张锋赢得专利、憾失诺奖，细数CRISPR基因编辑三巨头之间的爱恨情仇
2015年，科学界最壕奖，也是诺奖风向标之一的科学突破奖授予了詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶，此后每年CRISPR获得诺奖的呼声都很高。 大家一致认为，如果CRISPR获诺奖，詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶必然获奖，为CRISPR发展、应用和推广做出最大贡献的张锋同样被认为是热门获奖人选。 实际上...
【综述】英美最新研究警示：人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱
基因编辑（gene editing）是一种能比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴基因工程技术。CRISPR技术是在20世纪90年代初发现的，并迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。 最近这些研究在本月发表在预印本bioRxiv。研究发现，人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱，标准...
恢复肌肉力量！CRISPR基因编辑在治疗遗传性肌营养不良中接连取得重要突破
无需基因突变，治疗先天性肌营养不良1A型 先天性肌营养不良1A型（MDC1A），是肌营养不良症的一种，属于遗传性消耗疾病，因编码层黏连蛋白α2的 LAMA2 基因发生突变导致，之前的研究表明，增加编码层黏连蛋白α1（LAMA1）的表达，可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状，但由于LAMA1基因较大，递送LAMA1基因的常规基因治疗方法难以实现。 2019年7...
科学家将开发基于CRISPR基因编辑技术的永久性心脏病预防针
根据最新《卫报》报道，美国科学家 Sekar Kathiresan的Verve Therapeutics公司宣布研发永久性心脏病预防针，使用CRISPR基因编辑技术修改肝脏中的“坏胆固醇基因”，以达到永久预防心脏病的效果。 当心脏病专家Sekar Kathiresan博士对与冠状动脉疾病相关的基因进行编目时，他发现近60种可以预防或治疗心脏病的基因：一些可以降低血...
盘点|CRISPR基因编辑技术研究进展
作者：Carrie CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除...
光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法,科学家们怎么看?
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑技术，完善的一种新方法将改变CAR-T疗法现有技术——为CAR-T细胞的构...
Nature:无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕见的遗传性疾病）的疗法。相关研究结果于2...
解答CRISPR基因编辑疑惑:为何有时无效?
生物化学家发现了CRISPR系统基因组编辑失败的原因，这一研究揭示了Cas9最常用的靶标。 伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效，以及如何能帮助这一过程更为有效。 CRISPR是一种大热的基因编辑工具，它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质，有时还可以添加上所需的序列。CRISPR...
《科学》!麻省理工张锋被超越,取代CRISPR基因编辑新方法!以色列打开寻找新的基因编辑工具大门
在微生物面前，人类还是一个自以为是的小孩子！ 细菌在几十亿年之前就已经在地球上面生存，几十亿年的进化让细菌在地球上大获成功，如今，细菌无处不在，空气、水、土壤、动植物身上都有细菌的身影！ 细菌在地球上持续攻占了山川河流、植物、低等生物、甚至恐龙、哺乳动物，最后攻占了人类的肚子！ 是的，人类从出生那一刻开始就注定和细菌携手一辈子！（见本公众号原创文章Na...
MIT新科院士张锋最担心的事又发生了,斯坦福最新发现,CRISPR基因编辑技术或遭遇免疫大山,能不能越过大山?
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体...