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专家访谈
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【Science子刊】要有光！AAV基因治疗一只眼睛，竟能拯救双眼视力！
如果一个基因发生突变并导致某种遗传疾病，那么就用一个新的、正确的拷贝来取代或是补充它，理论上这样的策略可以治愈无数的人类遗传病。过去，这似乎只能在科幻作品里见到，但生命科学的飞速发展正一步步使之成为现实。 2020年12月9日，由剑桥大学的Patrick Yu-Wai-Man博士和匹兹堡大学和巴黎视觉研究所的J...
【Science】又一个两面派！想返老还童？阻断这种蛋白质或许可以，但还需警惕患癌风险！
近日，斯坦福大学医学院的一项研究表明，将小鼠体内一种特定蛋白质的活性降低一个月，就可以恢复萎缩肌肉的质量和力量，并可使它们在跑步机上跑更长的时间。相反，在小鼠中增加这种蛋白质的表达，则会导致它们的肌肉萎缩和衰弱。 该研究于12月10日发表在《Science》杂志，题为“Inhibition of prostag...
【Science子刊】真·工具人！这种病毒既能用于开发新冠疫苗，又能对抗转移性肺肿瘤！
这项工作由埃默里大学和凯斯西储大学的科学家进行，并于11月25日发表在《科学转化医学》杂志，题为“Systemic cancer therapy with engineered adenovirus that evades innate immunity”。 腺病毒，本身是一种会感染脊椎动物的病毒（包括人...
【Science/Cell Sys】背靠多组学大数据 科学家设计更加“智能”的细胞疗法
在9月23日发表于的《Cell System》的论文中，研究人员利用机器学习算法，分析了癌细胞和正常细胞中数千种蛋白质的庞大数据库。然后，他们对其中数百万种可能的蛋白质组合进行了梳理，建立了一个组合目录，这些组合可以精确定位癌细胞，而不影响正常细胞。 他们在另一篇于11月27日发表在《Science...
【Science子刊】厉害了！胞外囊泡可作为抗原特异性细胞疗法治疗多发性硬化症
现有的多发性硬化疗法可系统地调节免疫系统，以减弱其对神经细胞周围保护性髓鞘的错误攻击，但是这种方法会提高患者感染的风险。近日，托马斯·杰斐逊大学的科学家找到了一种训练免疫系统以耐受自身抗原的方法，同时保持免疫系统的其余部分不变，大大降低患者的感染风险。 这项新的研究由于...
【Science子刊】约翰·霍普金斯大学创造灰尘大小设备，可协助药物在胃肠道停留24小时之久!
胃肠道给药比注射给药具有更好的治疗效果。胃肠道给药可以有效吸收到体循环中，因为胃肠道粘膜具有巨大的肠表面积和丰富的血管。 在儿童以及与无意识的患者中，通常会用到直肠给药。虽然口服给药在所有给药方式里是效果好的，但是反复口服给药或直肠给药通常面临药物在胃肠道停留时间过短问题，从而影响药效。因此，目前迫切需要解决这一问题。 &...
【Science子刊】高美基因孙德强团队重大应用发现：CSF-cfDNA甲基化标记物可用于儿童脑癌的早期诊断、复发预警和预后评估
该研究为开发基于CSF-cfDNA表观遗传标记的高效MB检测产品奠定了突破性的基础，从而有望改善MB患者的临床管理并提高患者生存率。该研究成果以“Reliable tumor detection by whole-genome methylation sequencing of cell-free DNA in cerebrospinal fluid...
【快讯】安斯泰来3.04亿美元收购Iota Biosciences 获超小型医疗植入物“神经尘埃”
安斯泰来表示，Iota的微型设备可以单独或与处方药一起治疗多种疾病。 这笔交易包括约1.275亿美元的首付款，涵盖了安斯泰来作为Iota 2018年A轮融资中未收购的所有股权。安斯泰来还签署了1.765亿美元...
【Science子刊】还在熬夜吗？科学家发现昼夜节律紊乱，将重塑肿瘤免疫微环境，加快癌细胞增殖！
2017年诺贝尔生理学或医学奖授予Jeffrey C. Hall, Michael Rosbash 和 Michael W. Young，以彰他们在昼夜节律的分子机制方面的发现。 研究昼夜节律，在医学上有着十分重要的意义，并对生物学的基础理论研究起着促进作用。最近有一项新研究表明，慢性时差（chr...
【Science子刊】微流控芯片再升级！科学家首次通过微米级3D打印技术，开发用于医学检验的多功能曲面微流控芯片
转化医学网早前报道，明尼苏达大学的研究人员3D打印出了能够正常运转的厘米级人类心脏泵（相关阅读：【新发现】首次！美国明尼苏达大学：3D打印厘米级人类心脏泵，能够正常运转），以及能够模拟患者真实感受的心脏瓣膜模型（相关阅读：【Science子刊】明尼苏达大学完成3D打印心脏瓣膜模型，模拟患者真实感受）。 而近期，在一项新研究中，明...
【Science子刊】让“冷”肿瘤变“热”！新型免疫肿瘤学组合成功治疗恶性脑瘤
众所周知，胶质母细胞瘤是一种极其难治的恶性脑瘤。近年来，很多科学家已尝试使用免疫增强疗法药物来治疗这种肿瘤，但它们都未能达到预期的效果。在这项新的研究中，研究人员尝试了另一种方法——将细胞因子与抗体融合，以对抗肿瘤。研究显示，这种疗法能够共同激发免疫系统更强烈地攻击肿瘤，甚至完全消除肿瘤。 ...
【Science子刊】安全又有效！外泌体治疗可显著改善心脏恢复
近期，有一项新的研究表明，使用由心肌细胞、内皮细胞和平滑肌细胞混合物自然产生的外泌体可增强心脏的恢复，其再生益处相当于注射人诱导多能干细胞，而不会增加心律失常等并发症的风险，同时也避免了致瘤风险以及免疫排斥。 该研究由阿拉巴马大学伯明翰分...
【Science子刊】让帕金森病不再可“怕”的新方法——干细胞治疗
目前尚无有效的预防措施阻止疾病的发生和进展。当患者出现临床症状时黑质多巴胺能神经元死亡至少在50%以上，纹状体多巴胺(DA)含量减少在80%以上。因此，早期发现临床前患者，并采取有效的预防措施阻止多巴胺能神经元的变性死亡，才能阻止疾病的发生与进展。最近，有项研究发现：干细胞治疗，为帕金森治疗提供了一个全新的攻击点。 该研究于9月1...
【Science子刊】新发现：大脑回路中的神经元控制着压力下的失眠状态
短暂接触压力源会在大脑上留下持久的印记。失眠是最常见的与压力有关的反应之一，澄清压力诱发失眠的机制对于开发有效的治疗方法至关重要。之前积累的证据表明，促进清醒的大脑区域参与了神经对压力的反应。此外，适应性和不适应性免疫反应的变化也与压力暴露有关。然而，整合行为（如失眠）和生理（如免疫抑制）效应的外显神经回路仍不清楚。 &nb...
【Science子刊】封面文章：溶瘤病毒+CAR T疗法成功根除实体瘤
近日，在一项新的研究中，美国希望之城国家医疗中心的科学家结合了两种免疫疗法——溶瘤病毒和嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，克服了肿瘤微环境的影响，成功靶向且根除了原本难以仅用CAR T疗法治疗的实体瘤。这项研究将有助于推进难治性实体瘤的临床前研究。 该研究于9月2日发表在《科学转化医学》（Science Translational ...
【Science子刊】比二甲双胍还厉害！一种肝脏蛋白质可有效控制血糖！
近日，墨尔本大学研究发现，肝脏自然产生的SMOC1蛋白可以降低血糖水平，与目前的一线药物二甲双胍相比，这种蛋白质似乎更加出色，因此，工程形式的SMOC1或许可以用来治疗2型糖尿病。研究人员希望，基于SMOC1的新型治疗方法能更加持久更加有效。 这是世界上首次发现：在肝脏中起作用的蛋白质有助于开发更有效的2型糖尿病药物。 ...
【Science子刊】明尼苏达大学完成3D打印心脏瓣膜模型，模拟患者真实感受
经导管主动脉瓣置换术（TAVR）是一种用于治疗主动脉瓣狭窄的微创手术，旨在通过导管输送系统将生物修复瓣膜植入患病的天然瓣膜来治疗该疾病。近日，美国明尼苏达大学的研究人员在美敦力公司的支持下，开发了一种突破性的工艺，将心脏主动脉瓣和周围结构的逼真模型进行多材质3D打印，模拟患者的真实外观和感受，有助于改善患者的预后。 该研究于8月28日发表在《科学进展》（Science A...
【Science】人工蛋白质成功修复神经连接，改善记忆，有望治疗神经退行性疾病！
突触是神经回路中的基本结构和功能单元，它们决定了神经元之间的连通性并提供了交流的途径。在分子水平上，突触是高度动态的，它们的重塑对于脑生理的各个方面都是必不可少的。人脑在庞大的神经元网络中包含数万亿个突触。突触重塑对于确保有效接收和整合外部刺激以及存储和检索信息至关重要。 对此，来自德国神经退行性疾病中心（DZNE），英国和日本的研...
【Science子刊】哈佛大学利用细胞疗法+CRISPR技术成功对抗肥胖！
肥胖是导致2型糖尿病和相关慢性疾病的主要原因，据统计，肥胖今年在全球死亡人数将超过COVID-19。近日，乔斯林糖尿病中心（Joslin Diabetes Center）和哈佛大学的科学家们已经证明了一种细胞疗法和CRISPR基因编辑技术的结合可以对抗肥胖。 该研究在8月26日发表在《科学转化医学》杂志上，题为“CRISPR-eng...
【快讯】Science37与ERT合作，从虚拟试验中获取高质量数据
加州无地点试验专家Science37与试验数据收集器ERT联手，在虚拟模型中获取与在传统模型中相同的高质量数据。 Science37平台是该行业第一个也是唯一一个为支持虚拟试验的系统、工作流程和流程而专门建立的综合、集成平台。ERT是全球领先的临床终点数据收集公司。 8月25日，Science37...