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专家访谈
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CRISPR应用于癌症研究，发现更多药物靶点
本周一，美国癌症研究协会年度大会如期在新奥尔良举行。在本年的大会上，几位知名科学家就CRISPR基因编辑技术在癌症研究与疗法开发中的应用做了具体发言。 David Sabatini·怀特黑德研究所首席研究员 在大会上，Sabatini对其实验室应用CRISPR技术筛选癌细胞研究性靶向基因与确定细胞癌变途径等...
抗阿尔茨海默氏症新药进入临床试验
日前，由中科院广州生物医药与健康研究院胡文辉课题组设计与合成、由华南新药创制中心主导临床前研究的抗阿尔茨海默氏症1.1类新药-GIBH130及其片剂，获得国家食品药品监督管理总局颁发的“药物临床试验批件”。 阿尔茨海默氏症是一种中枢神经系统退行性疾病。不同于任何现有的阿尔茨海默氏症药物，GIBH130属于新机制、全新结构的神经炎...
DNA编码分子库为药物发明提供便利
图片来源：KTSDESIGN 随着DNA编码分子库持续扩大以及新的筛选方法不断开拓未知生物学领域，DNA编码分子库将成为制药行业研发新药的支柱之一。 在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆市一座混凝土建筑的二楼，一台普通实验室冰箱的塑料盒子里放着一根透明试管，里面则含有天文数字尺度的混合物。这个分子库里冷冻的是由...
免疫细胞弯曲导致核破裂 促进癌症药物研发
细胞能够完成的一些运动是你在瑜珈班上做不到的。当免疫细胞侦察到入侵的微生物时，他们能够把自己变形以穿过细胞间狭窄的缝隙。但他们可能付出代价，两项新的研究揭示，这种变形的能力可能使包裹细胞核的核膜破裂，并破坏DNA。其结果将促使研究人员设计出防止癌症细胞迁移到新的部位的药物。 “这是一个惊奇的发现”，德国埃朗根-纽伦堡大学的生物...
河南24名患儿被注射过期药物 医院员工被罚
近日，林州市民投诉，称孩子在林州市中医院住院期间，注射的氯化钠药物过期长达半年，该院有24名孩子被注射同批次药物。昨日，大河报记者来到医院进行调查，院方承认过失并愿承担责任。林州市主要领导高度重视并批示。涉事的护士长被免职，其余4名责任护士被停职停薪，并接受有关部门调查。 【调查】患儿在医院被注射过期药物 昨日下午，记者来到林州市中医院，在7楼儿科病房见到了几名患者家...
Nature：用二维码构建“DNA编码库”，DNA标签成药物研发支柱
麻省沃尔瑟姆市（Waltham, Massachusetts）的一座钢筋混泥土建筑的二楼，一个实验室冰箱里的塑料盒中，包含着无数种化学分子。这些分子是葛兰素史克制药公司（Glaxo Smith Kline，GSK）合成的带DNA标签的分子，数目达到万亿种——这是银河系恒星数目的10倍。 各大制药公司和生物工程公司都在采用这种DNA编码分子库来迅速筛选能与疾病相关蛋...
罗氏豪掷10亿美元，与Blueprint达成5个肿瘤免疫药物研发合作
罗氏近日与Blueprint制药达成一项高达10亿美元的研发合作，收购该公司旗下5个肿瘤靶向药物，以扩充自身的肿瘤免疫业务资产。 根据协议，Blueprint制药将会获得4500万美元的预付款，罗氏还将根据研发进展支付9.65亿美元的附加费用和里程金。这五个肿瘤靶向药只要在I期临床试验中获得概念性验证，罗氏就可以进行收购。Blu...
复旦大学抗肿瘤药物专利6500万美元“天价”卖给美国公司
签约仪式现场 3月15日，复旦大学与美国HUYA（沪亚）公司在上海达成协议，复旦大学生命科学学院教授杨青将具有自主知识产权的用于肿瘤免疫治疗的IDO抑制剂有偿许可给美国HUYA公司。此次许可转让将至多为复旦大学和杨青教授带来6500万美元的收益。 据了解，IDO抑制剂作为具有新药靶、新机制...
英科学家称新药物或将治愈晚期乳腺癌
据英国《每日邮报》3月14日报道，英国科学家通过实验数据显示，声称已发现新药物将可能治愈晚期乳腺癌，或将延续女性患者寿命长达24年，亦或永久性治愈。 乳腺癌是发生在乳腺腺上皮组织的恶性肿瘤，乳腺并不是维持人体生命活动的重要器官，因此原位乳腺癌并不致命；但由于乳腺癌细胞丧失了正常细胞的特性，细胞之间连接松散，容易脱落。癌细胞一...
CFDA：儿科人群药物临床试验技术指导原则
总局关于发布儿科人群药物临床试验技术指导原则的通告（2016年第48号） 为进一步规范和指导我国儿科人群药物临床试验，国家食品药品监督管理总局组织制定了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》（见附件），现予发布。 特此通告。 食品药品监管总局 2016年3月1日 附件：儿科人群药物临...
刘昌孝：精准医疗+科学监管助推药物创新发展
2015年，“精准医学”成为全球医学界关注的热点。精准医学的短期目标是为癌症找到更多、更好的治疗手段，其长期目标是为实现多种疾病的个体化治疗提供有价值的信息。 以基因组学为背景的大数据是发展精准医学的基础；以个体化治疗为中心、整合不同数据层的生物学数据库，以及高度关联的知识网络则是迈向精确医学的必要条件。 &e...
7 种癌肿，28种靶向药物用法和不良反应
分子靶向药物，包括小分子激酶抑制剂、抗体药物。临床医生需要了解这些靶向药物的适应症、毒副作用，来指导临床的工作，本文分病种对激酶抑制剂做了简单总结。 首先说下靶向药物的一般不良反应，普遍有 3 种： 1. 全身反应：乏力虚弱、发热寒战、关节肌肉痛。 2. 胃肠道反应：腹泻很...
肺癌靶向药物及适应症汇总
吉非替尼片（易瑞沙®） 生产企业：英国阿斯利康公司 英文名：Gefitinib Tablet (Iressa®) 、ZD1839（注：印度版英文名为Geftinat） 适应症：适用于治疗既往接受化学治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，既往化学治疗主要是指铂剂或多西他赛治...
【重磅】乙肝即将被治愈 FDA批准功能性治愈乙肝药物研究
在医学界流行着这样的一句话，自有人类以来，还没有谁能够解救了全球几亿病患者（乙肝患者）；因此谁发明了治愈乙肝的药，谁就应得诺贝尔奖和中国最高科技奖或人类文明进步特等奖。 2014年8月，总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。2015年...
清华大学与盖茨基金会合建药物研发中心
清华大学与比尔及梅琳达·盖茨基金会22日在瑞士达沃斯签署合作备忘录，决定在北京联合成立“全球健康药物研发中心（北京）”，打造高精尖的医药转化创新平台。 双方表示，“全球健康药物研发中心（北京）”旨在建立一个高效运营、功能完善、拥有杰出医药研究和转化能力的全球公共卫生和医药创新机构。成立后，该中心将针对包括中国在内的发展中国家面临...
重磅！FDA冲刺精准医疗 15年批准新药中个性化药物占28%
最近，Personalized Medicine Coalition (PMC)发表了一份分析报告，报告称FDA批准的个性化药物数量呈上升趋势，在2015年批准的新药中，个性化药物的比例超过1/4。 这份分析文件的全称为：2015 Progress Report: Personalized Medicine at FDA。文件中列举了2015年F...
肠道菌：药物研发新战场
最近几年的科学发现证实了一些严重的健康状况可以通过向人体消化系统中加入“好”细菌来得到治愈。现今，有好几家公司正在致力于开发多种药物来起到与肠道中益生菌相类似的效果。 人体消化系统犹如热带雨林，大量的微生物种群、免疫细胞以及胃肠组织上皮细胞交流和交换着无数的化学和物理信号。使这一复杂生态系统失去稳...
拜耳投资3亿美元 利用CRISPR技术进行药物研发
强大的基因编辑工具CRISPR能够帮助治疗疾病吗？制药公司正在努力寻找答案。 近期，德国拜耳宣布投资3亿美金与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗，这也仅仅只是制药公司渴求通过CRISPR技术开发新药的最初迹象。最近，业内的关注度正聚焦在如何通过开发新型基因编...
乳腺癌研究发现数十种药物新用途 可为其他癌症新药开发提供帮助
据最新一期《细胞》杂志报道，加美两国联合团队开展的迄今为止最大规模的乳腺癌细胞功能调查分析，发现了数十种现有药物的新用途、药物开发新靶标及新药物组合。此项研究成果也可用来开发其他癌症的候选新药及阐明癌细胞的抗药机制。 多伦多玛格丽特公主癌症中心和纽约大学朗格尼医学中心组成的联合研究小组，发现了乳腺癌细胞中的遗传学改变干扰对生长和...
大数据库助力癌症药物的开发
近日，来自英国癌症研究所的研究人员通过研究表示，通过加入错误蛋白的3D结构，以及绘制癌症交流的图谱，就会为世界上最大的癌症药物数据库带来革命性的突破；最近更新的canSAR数据库或将为英国及全球的科学家们提供机会来设计出更加高效的癌症疗法，相关研究刊登于国际杂志Nucleic Acid Research上。 英国癌症研究中心于2011...