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专家访谈
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博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。 图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
重型β地中海贫血的基因疗法LentiGlobin，获欧洲药品管理局评审加速上市！
bluebird bio近期宣布，其研究的输血依赖型β地中海贫血的LentiGlobin基因疗法，被欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）授予加速评估，或可提早上市。LentiGlobin基因疗法研究结果表明，大部分患者在接受两年以上治疗后无需输血。 bluebird bio首席医疗官、医学博士David Da...
【干货】地中海贫血基因检测案例分享三则
地中海贫血 地中海贫血是由于先天性的基因缺陷导致的慢性遗传性贫血。之前的文章（一读秒懂地中海贫血基因检测）已带大家详细了解了地贫的前因后果，今天小编将通过安诺优达地中海贫血基因检测的三个真实案例进一步带大家认识地中海贫血及其检测的重要性： 案例1 孙某，女，23岁，福建人，自幼贫血，未做地贫基因检测。到医院检查，血液学参数为：Hb 104...
我国临床医师运用基因编辑技术攻克地中海贫血缺陷基因病
近日，广州医科大学附属第三医院团队通过基因编辑技术修复β-地中海贫血缺陷基因，使其诱导分化出正常的造血干细胞，为患者提供新的自体移植治疗选择。 在地中海贫血患者中，β-地中海贫血是东南亚人群中常见的一类，广东、香港和台湾等地区发病率较高。进行造血干细胞移植是目前临床上唯一根治地贫的方法，但找到相匹配的脊髓的异体捐赠者几率有限，而且所需费用昂贵，地贫患者往往只能靠不断地输血以维持生命。 ...
穗团队全球首次修复地中海贫血缺陷基因 有望实现自体移植根治地贫
地中海贫血是一种在广东地区高发的遗传病，要根治只能进行造血干细胞移植。但由于配型困难，地贫患者往往只能不断输血以维持生命。近日，广州医科大学附属第三医院（简称广医三院）教授孙筱放带领的团队，在全球首次通过最先进的基因编辑技术成功纠正了β型地贫的诱导多能干细胞中的一种基因突变，使之能分化出正常的造血干细胞，这也意味着，β型地...
【聚焦两会】全国政协委员、林达集团董事局主席李晓林：将地中海贫血病纳入大病救助范围
“宝贝‘加油’了吗？多久加一次‘油’？”这是地中海贫血患儿家长间最真诚也最心酸的问候。 地中海贫血是一种遗传性血液疾病。据不完全统计，目前我国共有重型和中间型地中海贫血患者30万人，地中海贫血基因携带者高达3000万人。这种疾病的治疗有两种选择，一种是输血替代治疗，也就是家长们常说的“加油”，年均治疗费用高达10万元；另一种...
Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎
来自中国的科学家们报告他们编辑了人类胚胎的基因组，这可以说是世界首次。这些在线发表在《Protein & Cell》杂志上的研究结果证实了广为流传的谣言：已经有人在开展这类的实验——在上个月这些传闻引发了科学界对于这类工作伦理影响的激烈争论。 这项研究也引起了国际顶级期刊...
FDA授予“地中海贫血的基因治疗“突破性疗法认定资格
2015年2月2日，BLUEBIRD宣布，他们的LentiGlobin®BB305今天被FDA授予突破性疗法认定：治疗地中海贫血病的基因治疗。 过去几个月，FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格（Breakthrough Therapy Designation），现在是一个靶点对应一种罕见病，几千种罕见病在逐个评价，会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技...
广东：每年120万对新婚夫妇 约20万对携带地贫基因
据现阶段资料统计，广东省户籍不同类型地贫基因携带率为16.83%。9月12日是第9个“中国预防出生缺陷日”，今年的主题是“预防出生缺陷，从孕前开始”。广东省地中海贫血与出生缺陷防控研讨会在韶关召开，肇庆、清远和韶关市妇幼保健院分享了地中海贫血防控工作经验。 据现阶段资料统计，广东省户籍不同类型地贫基因携带率为16.83%。全省...
郴州市市一医院正式开展地中海贫血基因检测
日前，郴州市第一人民医院产前诊断中心正式开展地中海贫血基因检测，该项目的开展填补了郴州市基因诊断的空白，对贫血、优生优育的诊断具有重要价值，标志着市产前诊断中心技术水平迈上新台阶。 地中海贫血又称海洋性贫血，是一种遗传性疾病。因遗传基因...
地中海贫血
<div class="hdwiki_tmml">疾病名称：地中海贫血</div><p align="left"> <br/>相关基因：HBB（HBA1,HBA2） <br/>染色体位置：11p15.5（16pter-p13.3，16pter-p13.3） <br/>遗传方式：AR &l...
β地中海贫血,显性包涵体型
<div class="hdwiki_tmml">疾病名称：β地中海贫血,显性包涵体型</div><p align="left"> <br/>相关基因：HBB <br/>染色体位置：11p15.5 <br/>遗传方式：AD <br/>OMIM编号：603902 <br/...
地中海贫血
<div class="hdwiki_tmml">疾病名称：地中海贫血</div><p align="left"> <br/>相关基因：HBA1（HBA2,HBB） <br/>染色体位置：16pter-p13.3（16pter-p13.3，11p15.5） <br/>遗传方式： <...
伴α地中海贫血X连锁智力低下综合征（ATR-X综合征）
<div class="hdwiki_tmml">疾病名称：伴α地中海贫血X连锁智力低下综合征（ATR-X综合征）</div><p align="left"> <br/>相关基因：ATRX <br/>染色体位置：Xq13 <br/>遗传方式：XR <br/>OMIM编号：30...
α-地中海贫血伴骨髓增生异常综合征（获得性血红蛋白H病）
<div class="hdwiki_tmml">疾病名称：α-地中海贫血伴骨髓增生异常综合征（获得性血红蛋白H病）</div><p align="left"> <br/>相关基因：ATRX <br/>染色体位置：Xq13 <br/>遗传方式：XR <br/>OMIM编号：3...