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专家访谈
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首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市，其110万欧元（约合140万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。 据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。天价的Glybera则展现了单...
RNAi治疗新进展：有望治愈致命遗传病
近日，在TheNew England Journal of Medicine期刊上发表的一项研究报告显示，采用RNA干扰技术给甲状腺素运载蛋白淀粉样变性患者注射一种包被着脂质的siRNA，可以直接定位到肝脏并有效降低患者肝脏蛋白质水平，减轻患者症状。这一思路为RNAi药物治疗开启了一扇大门。 RNA干扰(RNAi)，基因沉默技...
Nature：细胞基因治疗再获重要突破
研究人员开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠，有一天这种方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的这种以及其他的人类肺病。 辛辛那提儿童医院医学中心的科学家们，在10月1日的《自然》（Nature）杂志上报告了他们的研究结果。在这项研究中，作者们利用巨噬细胞帮助收集并清除了所使用的分子以及来自身体的细胞碎片。...
CRISPR敲入型小鼠可开启快速基因编辑
哈佛-麻省理工博德研究所的研究者们创造了一种小鼠品系，这类小鼠可自然地表达用于CRISPR基因编辑过程的Cas9蛋白。这些小鼠事实上可用于任何基因敲除实验，使得研究者可在小鼠生命周期中的任何阶段都能简单快速地改变基因组中一个或多个区域的表达。 经过一个向导RNA分子的引导，Cas9蛋白可匹配到DNA链，将DNA直接从染色体上切下，这就是CRISPR方法的原理。此方法...
另一面：基因编辑型药物的风险有待探究
Feng Zhang，MIT的一名研究员，参与开发了一种改造DNA的强大新方法，这种方法被他比为一种“基因组的查找与替换功能”。 几家创业公司已经如雨后春笋般兴起，旨在将技术转化为新型的基因治疗药物，包括CRISPR Therapeutics and Editas Medicine，一家Zhang和投资4300万美金的风险投资商在去年共同成立的医药公司。 这些...
基因治疗：研究人员首次将基因组编辑技术纠正遗传缺陷
研究人员首次将基因组编辑技术 CRISPR 运用于人类细胞，距离现在还不到 1 年的时间。很快地这一技术便已星火燎原。现在来自上海生科院生物化学与细胞生物学研究所和荷兰 Hubrecht 研究所的两个独立研究小组证实，可以利用 CRISPR...
观点：基因检测已成趋势 基因治疗也不再遥远
2011年12月，《美国实验生物学会联合会期刊》发布的一篇新研究论文称，德国科学家已实现精确引导新的遗传物质插入到细胞DNA指定位点上，从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率，同时也降低潜在的副作用。 这种基因治疗实验方法代表着一次重大的突破，因为它向我们展示了如何将遗传物质精确地插入到所需的位点，而不是盲目地将其塞进细胞，期待最好的结果...
首个基因治疗药物Glybera获欧盟委员会批准
<p align="center"><img src="http://www.bioon.com/industry/UploadFiles/201211/2012110402023559.png" alt="" width="424" height="125" border=&qu...
基因治疗可消除癌症副作用
<div><a href="http://img.360zhyx.com/uploads/2012/11/22.jpg"><img class="aligncenter size-full wp-image-5579" title="22" src="http://img.360zhyx.com/u...
世界首个基因治疗药物Glybera获欧洲药管局（EMA）批准
欧洲药品管理局EMA批准了首例基因疗法药物：荷兰uniQure公司研发的Glybera药物，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )。EMA对Glybera的推荐上市建议对于基因治疗领域而言是个极大的进步，也是基因治疗领域的先河，这将有助于其他基因治疗方法的陆续面世。 据路透社媒体最新资讯，上周五时，欧洲药品管理局EMA推荐了一种基因疗法药物，G...
The scientist：癌症的基因治疗
与基因治疗其他疾病一样，该技术用于治疗癌症正在迎来高潮。靶向和摧毁肿瘤细胞的溶瘤病毒正与基因治疗技术结合，提供了工具来提高这些病毒载体携带更多有效的遗传负荷。现在Jennerex’s Kirn 说：“这一概念已经存在了几个世纪，事实即是病毒是必定能摧毁癌细胞的。除了复制和表达病毒基因，我们还可以表达治疗转基因和成像基因。” Jennerex公司正在开发一种称为JX-594的痘...
Nature：研究人员在人类细胞中测试新的基因治疗方法
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Nature：研究人员在人类细胞中测试新的基因治疗方法
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