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专家访谈
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资本追捧基因治疗 药企抢夺实验室“药品”
下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。 目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。中国科学院院士魏于全早前几天透露，包括中国医药（600056.SH）、上海医药（601607.SH）、众生药业（002317.SZ）等三十几家药企已与他的实验室达成合作，还有十几家企业在门外排队，包括“基...
投入超过640亿，发展“基因治疗”高端技术
昨日，《深圳国家自主创新示范区建设实施方案》（以下简称“《方案》”）在政府公报中亮相。109项具体“任务”，分别涉及到增强自主创新能力、打造创新型产业集群、优化综合创新生态体系、统筹规划空间布局和优化创新发展环境等六个方面，描绘了深圳以“创新驱动”建设现代化国际化创新型城市的美好愿景。 研发投入640亿元以上 去年5月13日，获国务院正式批复，深圳成为我国首个以...
Nature子刊：基因治疗可以做得更好
通过RNA干扰（RNAi）特异性沉默致病基因，是很有前景的一种治疗策略。这样的基因治疗主要通过反义寡核苷酸（ASO）和siRNA来实现，不过它们在活体内都面临着一些问题，往往不能有效实现组织递送和细胞摄取。为此，科学家们将两者结合起来建立了一种高效的杂合寡核苷酸。 ASO与细胞中的目标mRNA结合之后，内源RNase H1就会将这种mRNA降...
Cell子刊：基因治疗将如虎添翼
免疫系统是保护机体的重要机制，但有时这一机制也会带来一些麻烦，比如排斥输血、器官移植等治疗手段。正因如此，使用病毒载体的基因治疗也需要绕过宿主的免疫应答。 腺相关病毒（AAV）是一种比较安全的病毒载体，已经用于多种基因疗法并且进入了临床试验，涉及失明、血友病、心脏病、肌营养不良等疾病。问题在于...
卡伦·埃阿克：为给女儿治病投身生物技术的妈妈创业者
现年43岁的卡伦·埃阿克（Karen Aiach）是Lysogene公司的创始人兼CEO。这家生物技术公司致力于研发针对罕见中枢神经系统疾病的基因疗法。 令人称奇的是，这位土生土长的法国人并没有科学或医药行业的背景，更不用说尖端基因治疗领域的经验了。埃阿克曾是安达信（Arthur Andersen）的一名审计专家，后于2001...
病毒将在基因治疗中大显身手
大框眼镜，利落的短发，简单的衣着。北京市政协委员、北京亦庄生物医药产业园副总经理，50岁的吴小兵博士打扮简单随性，学者气息很浓，跟记者聊起她对精准医疗的研究和看法时也是那样自然随性。 大数据，精准医疗大规模推广的根基 医疗大数据对于精准医疗真正实现大规模推广的根基性作用，已在业内形成共识。伴随着精准医...
Science转化医学：基因治疗再获重要突破
哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员通过基因治疗，成功使遗传性耳聋的小鼠恢复了听力。这一成果发表在七月八日的Science Translational Medicine杂志上，为治疗基因突变引起的听力损失奠定了基础。 “我们的基因治疗还需要进一步优化，相信在不久的将来它就能用于临床试验，”哈佛医学院的副教授Jeffrey Ho...
个性化医疗：基因治疗上演“私人定制”，“量体裁药”指日可待
近年来，我国每年有多达250万人因药物不良反应而接受住院治疗，其中50万人为严重反应，而约19.2万人更因此而丧生！而所谓的“药物不良反应”，即包括用药错误和不良相互作用，是目前导致人类死亡的第六大原因。特别对于癌症患者们而言，通常要接受化疗，恶心、脱发、甚至出血、感染等药物不良反应更是时有发生。 有研究显示，同一药物在不同个体内的效果差异可高达...
里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市
葛兰素史克 (GSK) 成为首家提交基因治疗药物上市申请的制药巨头，该公司向 EMA 提交了一款用于罕见免疫缺陷疾病的治疗药物。这款治疗药物由 GSK 与意大利的研究人员合作开发，其旨在纠正腺苷脱氨酶 (ADA) 缺陷疾病患者的基因缺陷，这种疾病可导致严重联合免疫缺陷综合症(SC...
里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市
2015年5月5日，葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法（代号：GSK2696273）的上市申请。这一基因治疗方法首先提取患者自身离体（ex vivo）造血干细胞，并在体外培养。然后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入自体造血干细胞。最后将改造后...
干货：光大证券最全美国基因治疗投资分析报告
当前美国生物技术领域投资的热点是癌症免疫疗法、基因测序和基因治疗。其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍，但基因治疗行业动态却鲜有跟踪。本报告简单介绍基因治疗行业在海外的进展。 基因治疗技术基本成熟。自2006年以来，基因治疗在科研领域取得很多进展，重要成果均发表在国际顶级期刊上，该技术逐渐成熟并受到学术界的认可。从临床实验的统计来看，基因治疗的安全性和有效性...
基因治疗失明随着时间的推移效果消失？
来自波特兰俄勒冈健康与科学大学的眼睛疾病研究员Mark Pennesi进行一个类似的试验，他认为治疗效果可能不会持续，这不是一个巨大的惊喜。他还说：“这些都是复杂的疾病，所做的一切都是第一代排序，事实上，有生物活性的都是一个里程碑。” 目前的问题是一种罕见...
剪掉HIV病毒基因 根治艾滋病
艾滋病病毒是一种高效且多变的逆转录病毒。一旦病毒将其DNA插入宿主细胞的基因组，它即拥有很长的潜伏期，可以保持休眠和隐匿状态达数年之久。 虽然医生可以通过多种不同的抗逆转录病毒药物搭配使用的鸡尾酒疗法来控制病毒，但若停止治疗，病毒即可恢复活力。 为了使潜伏中的艾滋病病毒失活，马萨诸塞大学医学院(Un...
人造病毒突破基因治疗瓶颈
最近，西班牙巴塞罗那自治大学（UAB）生物技术和生物医学研究所纳米生物学部门的研究人员，在Antonio Villaverde的指导下，成功地制备了一种人造病毒——能够自组装并形成纳米颗粒的蛋白质，能够包围DNA片段，穿透细胞，以一种非常不同的方式到达细胞核，然后在那里释放治疗性DNA片段。这一成果是基因治疗所用病毒载体的一种替代物，没有生物学风险。相...
Cell：染色体破碎竟治愈妇女免疫系统疾病
这可以叫做科学怪论，或者是医学奇迹。一名长大后患有严重的遗传免疫疾病的妇女，在她三十多岁的时候，一条染色体破碎成片段并重组，这竟使她彻底痊愈。科学家们对这一妇女进行研究，发现她痊愈的原因应该是其血液干细胞将这种含不规则DNA的基因清除了，而这一现象直到最近才被确认和癌症的发生相关。 这名妇女生活在俄亥俄州辛辛那提市，当还是一个孩子的...
专家称“一父两母”基因治疗技术不存在伦理问题
回放： 2月3日，英国下议院以382票赞成、128票反对的结果通过了一项基因治疗技术，即所谓线粒体替代或“一父两母”的人工受精技术。该技术有助于减少下一代患某些严重遗传疾病的风险。由于技术涉及到伦理道德，该事件引发了巨大争议。 质疑： 这项技术是否可行？它是否会将捐赠者的基因遗传给被捐赠者的下一代？又是否存在公众担忧的伦理问题？ ...
FDA授予“地中海贫血的基因治疗“突破性疗法认定资格
2015年2月2日，BLUEBIRD宣布，他们的LentiGlobin®BB305今天被FDA授予突破性疗法认定：治疗地中海贫血病的基因治疗。 过去几个月，FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格（Breakthrough Therapy Designation），现在是一个靶点对应一种罕见病，几千种罕见病在逐个评价，会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技...
NIH：解决基因治疗面临的棘手问题
NIH的美国国家人类基因组研究所（NHGRI）的研究人员最近发现了一个与基因治疗相关的癌症风险关键因子。研究成果1月20日在线发表于《Journal of Clinical Investigation》杂志。 “安全且有效的基因治疗可以扭转儿童所遭受的生命威胁，”NHGRI科学部主任Dan Kastner这样说。“这项研究对于基...
治疗失明不是梦！基因治疗已取得成功
加州大学的Isacoff教授通过研究，发出科研声明：“我们通过对于动物视网膜的研究，对于人的失明治疗在今年取得令人兴奋的突破。狗的视网膜结构有部分和人类非常相似，以狗和老鼠视网膜结构为模型，研究视网膜问题。我们发现导盲搜救犬对于自然光的和闪光灯不同的感应区分，并且治疗失明老鼠，让其和正常老鼠一样穿越迷宫。通过这两部分的研究，观察到基因改变和感光敏感细胞，人工制作一个‘光控开关’。效果很好...
首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市，其110万欧元（约合140万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。 据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。天价的Glybera则展现了单...