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专家访谈
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美国女性通过基因治疗重回20岁
此前科学家在哥伦比亚进行了一项风险非常大的实验,实验的目的是帮助人体组织恢复年轻。BioViva公司的专家是这项创新型研究的发起人,他们在美国45岁的女性伊丽莎白·帕里什的身上进行实验。这名女性也因此成为世界首位接受这种药物测试的志愿者。 著名的端粒——染色体末端,它的作用是执行防护功能。每次周期分裂之后,端粒就会变短一些,这种现象最终会导致生物体的老化。因此随着年龄...
基因治疗发神威,既抑制肿瘤转移,还治疗眼盲
1、基因治疗抑制乳腺癌转移 该技术对应的论文发表于今天出版的Nature Communications杂志。在这项研究中,科学家应用microRNA完成了目的基因的表达调控,进而限制了乳腺肿瘤的恶化与扩散。根据他们的论文,该技术可以作为早期乳腺癌化疗的辅助疗法。“如果乳腺癌能够被尽早诊断,除了用特定的化疗药物进行治疗之外我们还可以...
超声基因治疗:治疗心脏病和癌症的新方法
近期,美国国家科学院院刊刊登文章指出,结合超声能量和超声微泡在细胞上打孔可能成为与心血管疾病和癌症作斗争的新工具。匹兹堡大学的研究人员称这种基因治疗方法为声孔效应疗法。 简单的来,我们将超声触发细胞膜破裂的生物物理机制称为声孔效应。关于声控效应的研究主要与超声微泡振动物理刺激和由此产生的细胞膜渗透性相关。通过研究已经证明,存在一个微...
基因编辑与基因治疗,你真的知道吗?
随着生命科学与技术的飞速发展,以及人类对疾病认识的不断深入,越来越多的证据表明,许多疾病都与基因的结构或功能改变有关,因而,萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。基因治疗是指通过操作遗传物质(无论是人类本身的或外源的)来干预疾病的发生、发展和进程,包括替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱、杀灭病变的细胞或增强机体清除病变细胞的能力等。基因治疗能从根本上治愈一些现有的常规疗法所...
《柳叶刀》真实案例:基因治疗攻克罕见病,然而却不能拯救所有此疾病的孩子
一次基因治疗,在给一个家庭带来欢乐的同时又会带来多少悲伤。 Amy Price,一位普通的美国母亲,在2011年做了没有任何母亲愿意做的事情--将生病的女儿留在公寓给人照看,自己则带着刚出生的儿子寻求能够救命的治疗。 Price的小儿子Giovanni如今已经6岁了,而她的大女儿Liviana的生命却...
基因治疗治愈血友病
今年春天,Bill Maurits在费城准备静脉注射一万亿病毒。他说,让我们开始吧,我已经等不及了。 Maurits患有血友病B,这意味着他的身体不会产生IX因子,即血液凝集的蛋白质。如果他受伤,他会血流不止,他的关节就像瘀伤分支。他自从10岁开始就依赖于“贵得离谱”替代蛋白注射。最近,他的左脚踝已经在侵袭他的生命。 在四月份,Maurits作为太阳能安装公司的一名工程师,加入了一...
Science:用CRISPR治病尚需时日
在利用CRISPR修复病人体内的基因之前,研究人员仍有很长的路要走。图片来源:iStock 近日,科学家在美国华盛顿聚集,参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域,最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今,很多人相信,一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术,将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不...
西方首个基因疗法4年仅出售一支
据报道西方首个基因疗法,荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。一位43岁病人使用Glybera后成功控制了脂代谢异常,但只有这一位客户显然无法支持这个产品。UniQure已把该产品转卖给一家意大利药厂。UniQure的名字意指基因疗法一劳永逸,但现在成治疗一例就没有销售了。 ...
基因疗法的热点和亟待解决问题,你get到了么?
基因治疗是指将具有正常功能的基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入靶细胞,以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。经过近30年的发展,基因治疗已经由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病的治疗。截止到2014年7月,全球共批准2076项基因治疗方案进入临床试验阶段,其中针对各种...
世界首例抗衰老基因治疗引争议
去年,西雅图生物技术公司——BioViva的首席执行官Elizabeth Parrish搭乘飞机奔赴哥伦比亚,在那里她通过多次注射,接受了她公司开发的两种实验性基因疗法。一种疗法旨在延长染色体的末端(称为端粒),而另一种疗法则旨在增加肌肉质量。Parrish告诉The Scientist杂志,他们的想法是,这些疗法将“压缩死亡率”,通过避免衰老相关的疾病...
Science医学:临床基因治疗再获重要突破
在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)开发的新型基因疗法治疗后,罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。这项研究的结果发布在今天的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。 这项研究涉及了罹患严重联合免疫缺陷病(SCID-X1),也称...
Nature子刊:新改良让基因治疗更有效
“睡美人”转座子被人们广泛用于基因组改造,在白血病和淋巴瘤的临床试验中表现出很大的潜力。EMBL的科学家们最近解析了“睡美人”转座子的关键结构,并在此基础上进行改良,大大提升了该转座子插入基因的效率。这项研究发表在3月31日的Nature Communications杂志上。 在白血病和淋巴瘤治疗中,“睡美人”转座子被用来给患...
新桥医院招募肿瘤患者参与细胞基因治疗
免疫治疗被认为是目前最有希望攻克癌症的方法之一。23日,重庆晨报记者从新桥医院肿瘤科获悉,即日起,新桥医院面向社会招募20名肿瘤患者,参与细胞基因研究,接受免费治疗。同时,肿瘤科相关专家就什么是细胞基因治疗进行了介绍。 招募:符合条件者可享免费治疗 新桥医院肿瘤科相关负责人介绍,这...
打造“基因治疗”产业合肥拟引资30亿元
由安徽省政府和全国工商联共同主办的“安徽省与全国知名民营企业加快长江经济带发展推进会”将于5月召开,各市计划引资的项目已相继出炉。 合肥正谋划“基因治疗”产业 合肥正在谋划一个全新的产业热点——基因治疗。 今年5月,由安徽省政府和全国工商联共同主办的“安徽省与全国知名民营企业加...
GSK携手美天旎展开细胞和基因治疗研发合作
日前,英国制药巨头葛兰素史克与德国美天旎达成一项重要的战略合作,二者将共同致力于个体化基因治疗的研发和商业化。 目前葛兰素史克正在构建一个细胞和基因治疗的研发平台,用来支撑肿瘤和罕见病创新疗法的开发,这充分反映了葛兰素史克在基因治疗领域的重视,希望将基因治疗发展成为肿瘤等严重疾病的有效治疗手段。 根...
基因、细胞大爆发 英国设定150亿美元的基因和细胞治疗产业目标
关键问题:这是天上掉馅饼还是严肃命题? 据Stephen Ward博士说,英国已经定下产值高达100亿英镑(150亿美元)的细胞和基因治疗产业目标。 Ward博士, Cell Therapy Catapult的首席执行官,在他在近期召开的bioProcessUK会上发表了讲话。Cell Therapy Catapult是一个助...
基因治疗在临床上或将成为现实
ORLANDO,Florida ―在第57届美国血液病学会(ASH)年度会议上,对遗传性血液疾病的基因治疗的最新成果,受到了极大的关注。关于基因治疗的摘要选自“美国血液病学会精选”的内容,并且是这次会议的重要内容。 “我对这些成果感到非常兴奋,看上去,基因治疗将在临床上成为现实。”Marcela评论道,她是马萨诸塞州综合医院癌症...
开能环保与明码生物科技展开医疗战略合作
开能环保(300272)12月21日早间发布公告,公司控股子公司原能细胞科技集团有限公司(简称“原能集团”)于12 月17 日与明码(上海)生物科技有限公司(简称“明码生物科技”)签订了战略合作协议,双方将在基因检测、免疫抗衰老、细胞治疗及相关药物研究方面建立合作机制。 具体来说,双方将在三方面开展合作。包括建立原能细胞-明码个人基因...
自杀式基因治疗:让前列腺癌细胞“自杀”!
休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验,发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术,通过对前列腺癌细胞的基因进行修饰,使患者的免疫系统可以识别并攻击癌细胞。 该研究在线发表于12月12日的Journal of Radiation Oncology上。 &ems...
浅谈|基因行业现状以及基因+互联网联动效应
我们生活在一个时刻拼速度、拼效率的社会中,常常出现疲惫,出现亚健康状态,从而健康成为人们尤为关注的话题。而基因作为解密人体健康的钥匙,她所蕴含的神奇奥秘激励着越来越多的科研人员不断的探索。但,问及如何解开基因蕴含的神奇奥秘呢?基因检测技术无非是唯一的有效途径。随着生物信息技术、互联网技术以及大数据技术的不断发展与被重视,针对基因的大数据发掘与解读也在不断开展,并取得了不错的成果。...