用户登录转化医学是什么？
新浪登录
腾讯登录推荐活动
专家访谈
找到约88条结果 (用时0.1656秒)
告别帕金森！纳米技术联合基因疗法清除关键蛋白！｜Nature子刊
世界范围内的帕金森患者数量日益增加，而根治这种疾病的治疗手段却没有得到根本性的发展。帕金森综合征有其独特的病理学和病理生理学改变，这为各国科研人员提供了研究治疗该病的目标蛋白和靶向基因。近日，由Jeffrey Kordower领导的一个世界性研究团队开发出一种新的治疗方法，这种治疗方法通过将纳米技术和基因疗法相结合的方式，可清除帕金森患者脑细胞中的一种关键蛋白...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
NEJM：人类基因疗法监督的下个阶段是什么？NIH主任和FDA局长给你答案！
作者：Michael,Zoe 导 读 近几年，基因疗法领域发展迅猛，从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷，这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品管理局（FDA）的监...
罕见病基因疗法的机遇及挑战
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。 随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在进行临床试验，值得一提的是，基因疗法现已超越抗体成为现在第二大在...
重型β地中海贫血的基因疗法LentiGlobin，获欧洲药品管理局评审加速上市！
bluebird bio近期宣布，其研究的输血依赖型β地中海贫血的LentiGlobin基因疗法，被欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）授予加速评估，或可提早上市。LentiGlobin基因疗法研究结果表明，大部分患者在接受两年以上治疗后无需输血。 bluebird bio首席医疗官、医学博士David Da...
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一...
速递 | FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森病基因疗法有望提前获得审评，加速来到患者身边。 帕金森病是...
新型基因疗法治愈2型糖尿病和肥胖症小鼠,基因疗法与糖尿病能否擦出火花?丨医麦猛爆料
2018年7月15日/医麦客 eMedClub/--在全球范围内，糖尿病患病率或现有病例总数呈上升趋势。根据国际糖尿病联合会（IDF）最近的估计，2017年有超过4.2亿人患有糖尿病，而到2045年将会新增48%的糖尿病患者，即高达6.2亿的患者数。另外，新诊断病例中的儿童和青少年的比例有急剧上升的趋势。 国际糖尿病联合会（IDF）发布的全球糖尿病分布图（图...
全力推进基因疗法，FDA发布6大新指南
近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发，并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中，药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。 基因疗法曾经只是一种理论，现在对于患者来说已经成为一种治疗现实。基因疗法具有治疗和治愈一些难治性的疾病的潜力。FDA为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架，将有助于为这...
速递 | B轮融资1.1亿美元!这家基因疗法公司有哪些亮点?
日前，Precision BioSciences公司宣布完成数额为1.1亿美元的B轮融资。本轮融资由ArrowMark Partners领投。Precision BioSciences公司致力于开发新一代基因组编辑技术平台，本轮融资获得的资金将用于进一步开发基于该公司ARCUS基因组编辑平台的创新产品。 提到基因编辑，人们最先想到的可能是CRISPR/...
期待！罕见遗传疾病或将成为基因疗法下一攻破领域！
全世界估计有超过3.5亿人患有罕见病，目前确定的有约7,000种罕见疾病，其中80％是由遗传变异引起的，约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病，30%的罕见病患者会在5岁之前去世，病情常进展迅速，死亡率高。另一方面，除了通过孕前筛查、产前筛查、产前诊断排除的一部分疾病之外，其余罕见病的诊断过程很漫长，平均需要5～8年时间才能确诊，而且目前具有有效治疗方法或药物的罕见病种类...
速递 | FDA放行,DMD基因疗法重启临床
Solid Biosciences宣布，美国FDA已经允许其继续IGNITE DMD临床试验，评估基因疗法SGT-001在杜氏肌营养不良症（DMD）中的治疗效果。 SGT-001是Solid Biosciences的领先在研新药，能通过创新AAV9载体，将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体...
《Science》：神奇！基因疗法竟然可以降血脂！
心血管疾病影响着全球数以百万的患者，这其中又以血脂异常引起动脉粥样硬化最为严重。因此，世界各个研究机构和医药公司都在想方设法的研究调节血脂的药物。一个来自中国的研究团队或者为此开辟新的研究道路，他们最新的研究成果发表于最新的《Science》杂志社上。 “好”胆固醇和“坏”胆固醇 正常人体存在多种胆...
FDA计划加速审批某些特定基因疗法,首将惠及血友病
FDA 将宣布放宽对特定基因疗法的审批要求，药监局局长 Scott Gottlieb 说到。 尤其是对治疗血友病（一种因缺少某些特定蛋白而无法正常凝血的罕见病）的基因疗法，FDA 会根据该疗法能否提高这些蛋白质在血液中的含量来评估，而不论这个疗法是否真正改善了患者的出血情况。 这是一个很有发...
测序周报 · 资讯篇 | 25款基因疗法大有前途!肿瘤治疗扎堆,诺华、GSK、蓝鸟······
基因疗法的出现改变了传统的治疗方式，使得很多严重疾病有了治愈的希望。据再生医学联盟（ARM）的数据、美国NIH临床试验登记注册网站以及各公司公告称，截至2018年第一季度25个基因治疗候选药物“即将来临”，它们已经达到III期和/或注册试验。 近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma ...
基因疗法又添新用途！有望治疗糖尿病！
治疗1型糖尿病的成功策略需要恢复被免疫系统破坏的胰腺β细胞的功能，并克服胰岛素产生细胞的进一步破坏。研究人员注入了携带伴随Pdx1和MafA表达的腺病毒，通过胰管将α细胞重编程为功能性β细胞，并在β细胞 - 毒素诱导的糖尿病小鼠和自身免疫性非肥胖糖尿病（NOD）小鼠中恢复了他们的血糖水平。在重建自身免疫性糖尿病之前，毒素诱导的糖尿病小鼠和新胰岛素+细胞中的血糖正常持续存在于自身免疫NOD小鼠...
基因治疗的里程碑：FDA咨询委员会认可遗传眼盲基因疗法
美国食品和药物管理局（FDA）顾问为该机构首次批准的基因疗法铺平了道路。 10月12日，FDA外部专家小组一致投票表示，遗传性盲症的基因治疗效果超过其风险。 虽然FDA并不需要完全遵循其顾问的指导，但历史上FDA的政策变革往往正是根据顾问的指导而制定。这种称为voretigene neparvovec（Luxturna）的遗传性盲症基因疗法预计将在明年1月12日之前得到FDA的正式认证。 ...
热点背后——细胞和基因疗法或面临“第二个死亡之谷”！
近日，新疗法CAR-T可谓是吸足了眼球。 先是，吉利德Gilead吉利德将以119亿美元收购Kite，巨资出手拿下了CAR-T三巨头之一；接着诺华（Novartis）CAR-T疗法上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）。 这些无疑为细胞和基因疗法的研究注入了一针强心剂。 然而似乎问题才刚刚开始，面向临床，业内人士表示细胞和基因疗法的商业化进程仍...
基因疗法各家冲刺，群雄逐鹿谁是最后赢家？
在CAR-T疗法中，患者的T细胞在实验室中经过重新编程，转变为遗传编码修饰过的T细胞，能识别和对抗患者的肿瘤细胞。 近日，CTL019获得了FDA肿瘤学药物专家委员会（ODAC）一致推荐批准，用于复发性或难治性（R/R）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和成人患者的治疗。可以预计，在这种新的癌症治疗方法的影响下，未来的几个月内肿瘤的治疗将开启一个崭新的篇章。 &nbs...
eLife：TCR基因疗法或可有效改善癌症免疫疗法安全性
人类机体能够产生T细胞来识别并且抵御疾病，每个T细胞在其表面都有着特殊的T细胞受体（TCR），这些受体能够实时监视来自别的细胞呈递的蛋白质小片段，当检测到癌症或感染时，一类T细胞就会同疾病细胞结合并且促进这些细胞被清除，当肿瘤和感染不能够被自然消除时，研究者们就会采用免疫疗法来增强免疫系统的效力。 通过将编码肿瘤特异性TCR的基因插入到患者机体的T细胞中，研究者就开...