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专家访谈
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“基因疗法将改变未来” ——诺奖得主大卫·巴尔的摩纵论崛起中的生命科学
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。 受主办方中国科协邀请，巴尔的摩以联合主席的名义，出席了今天在北京举行的中国科协生命科学学会联合体承办...
PNAS：科学家或成功实现利用基因疗法来治疗阿尔兹海默氏症
日前，来自帝国理工学院的研究人员通过利用病毒将特殊的基因片段运输到小鼠大脑中，从而成功抑制小鼠患阿尔兹海默氏症，相关研究刊登于国际杂志PNAS上，该研究或为后期开发治疗诸如阿尔兹海默氏症等神经性疾病的新型疗法提供思路。此前研究中，研究者在实验室发现，名为PGC1-α的基因能够抑制细胞中β淀粉样蛋白的形成，β淀粉样蛋白是大脑中淀粉样斑块的主要成分，而阿尔兹海默氏症患者大脑中能...
PNAS：基因疗法新突破，阻止小鼠老年痴呆
最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。 这些早期发现是由英国帝国理工学院的科学家带领完成，为这种疾病的潜在新疗法，开辟了一条新的道路。在这项研究中，研究小组使用了一种改进的病毒，将一个基因——称为...
PNAS：基因疗法新突破 阻止小鼠老年痴呆
最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。 这些早期发现是由英国帝国理工学院的科学家带领完成，为这种疾病的潜在新疗法，开辟了一条新的道路。在这项研究中，研究小组使用了一种改进的病毒，将一个基因——称为...
新技术 | 基因疗法有望治疗阿尔茨海默病
英国研究人员10月10日说，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过，专家们强调，这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。 这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦帝国理工学院的玛格达莱娜·萨斯特说，他们利用经过改造的慢病毒载体把一种叫ＰＧＣ１－α的基因注射入小鼠大脑的记忆区域，这些小鼠刚开始出现阿尔茨海默病的早期症状。结果显...
诺华关闭细胞与基因疗法部门，裁员120人
诺华8月31日对外界报道予以确认，称确实在对公司的细胞与基因疗法部门（Cell & Gene Therapies Unit ）进行调整。该部门共有400名员工，大约280人会被整合进诺华的肿瘤业务部门，另外120人将被裁员。 诺华认为没必要继续维持一个分工如此精细的部门的运营，此次调整主要是把细胞与基因疗法部门的研发工作同公司整体的研发活动进行大的整合。尽管按照制...
MIT科技评论：神奇的基因疗法 30年实现突破
基因疗法生成“多巴胺”这为原本治疗无望的帕金森病人提供了一种新的方法。 服用levodopa（左旋多巴）或L-Dopa的帕金森病人肯定失望。首先，在一个“蜜月”时期内，他们的症状（包括震颤以及平衡问题）得到控制。但随着时间的推移，药物开始变得无效。他们可能还需要服用更高剂量，有些人在一天内有几个小时处于一种近乎瘫痪的状态。 Sergio Mem...
基因疗法：有光明缺“钱”途— 经济学家、投资者和保险公司为药费发愁
镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象。 通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。 不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论...
西方首个基因疗法4年仅出售一支
据报道西方首个基因疗法，荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。一位43岁病人使用Glybera后成功控制了脂代谢异常，但只有这一位客户显然无法支持这个产品。UniQure已把该产品转卖给一家意大利药厂。UniQure的名字意指基因疗法一劳永逸，但现在成治疗一例就没有销售了。 ...
基因疗法的热点和亟待解决问题，你get到了么？
基因治疗是指将具有正常功能的基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入靶细胞，以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。经过近30年的发展，基因治疗已经由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病的治疗。截止到2014年7月，全球共批准2076项基因治疗方案进入临床试验阶段，其中针对各种...
遗传性疾病疼痛的个性化基因疗法新进展
耶鲁大学医学院和康奈迪克州健康系统的研究人员已经成功地将量身定做的止痛疗法应用到遗传性红斑疼痛患者身上。 遗传性红斑疼痛是由基因突变引起的，会导致身体的疼痛感知系统阈值降低，导致疼痛的爆发和接触温热物体或中等强度锻炼时就会产生灼热感。 研究人员根据每个患者染色体中基因突变的具体位置，采用了分子模型和...
基因疗法让失明人士重见光明
光遗传学——或者说配合光动力治疗的混合基因疗法，目前得到了适当的临床试验：医生给一个德克萨斯州的女子首次运用了基于光遗传学的治疗，以期恢复部分视网膜因退行性疾病丧失的视力。 据介绍，治疗过程中，医生向患者眼部注入携带光敏藻类DNA的病毒，让它们在接收到光线时就通过发电的方式模仿肉眼的视杆和视锥。不过，即使该疗法很完满，病人的视力...
GSK携手美天旎展开细胞和基因治疗研发合作
日前，英国制药巨头葛兰素史克与德国美天旎达成一项重要的战略合作，二者将共同致力于个体化基因治疗的研发和商业化。 目前葛兰素史克正在构建一个细胞和基因治疗的研发平台，用来支撑肿瘤和罕见病创新疗法的开发，这充分反映了葛兰素史克在基因治疗领域的重视，希望将基因治疗发展成为肿瘤等严重疾病的有效治疗手段。 根...
基因疗法的问题及对策
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之一个世纪以来基因疗法的进展十分艰难。 ...
Cell：肌萎缩症基因疗法获重要突破
最近，巴西圣保罗大学生物科学学院（IB-USP）和美国哈佛大学等处的研究人员发现，一个叫Jagged1（简称JAG1）的基因，可能是开发杜氏肌营养不良症（DMD）疗法的一个靶标，DMD是一种遗传性疾病，特征是渐进性肌肉退化。相关研究结果发表在十一月十二日的《Cell》杂志。 这项研究是在人类基因组和干细胞研究中心（HUG-CELL）完成的，由圣保罗研究基金（FAPESP）...
基因疗法减体重或可同时避免骨质疏松
美国研究人员发现，借助基因疗法生成特定激素，作用于大脑并产生减轻体重效果，可以避免与减重相伴的骨质疏松副作用。 俄勒冈州立大学研究人员与佛罗里达大学同行联手，在实验小鼠的丘脑下部植入特定基因，生成名为“瘦素”的激素，即一种由脂肪组织分泌的激素，随后观察实验鼠的体重和骨骼密度。 在最新一期英国《内分泌学杂志》中...
中英科学家共同发现杜氏肌营养不良症基因疗法
杜氏肌营养不良症（DMD），一种迄今无有效疗法，可致年轻男性严重残疾和死亡的遗传病。近日发表在国际知名医学杂志PLoS Medicine上的一篇论文研究结果称，中英两国科学家多年努力，找到了一种基于可治疗DMD的重要靶标—P2RX7嘌呤受体的潜在治疗方法，即通过敲除P2RX7基因，可使DMD动物模型的系列症状得到缓解，这为彻底治疗DMD提供了可能，也是人类攻克DMD这种...
拿自己做人体实验！美生物技术公司CEO用基因疗法“逆转”衰老
使用基因疗法对一个人的DNA进行永久修饰能减缓衰老吗？一名西雅图的女性称，她已经开始尝试这件事情了。据MIT Technology Review网站报道，一名美国生物技术公司的CEO宣称，她将成为全球首个接受基因治疗“逆转”衰老的人。 Elizabeth Parrish，BioViva公司的CEO，44岁。据称，上个月，她在一个...
科学家检测了新的用于治疗线粒体疾病的基因疗法
“这项研究对于LHON标志着一个重要的贡献，因为其正在努力研发一个有效的疗法。但是影响更大的是，研究人员可以使用这种方法来帮助其他大量线粒体疾病的疗法的研究，”项目负责人，NIH的国家眼科研究所的合作临床研究项目负责人Maryann Redford博士这样说。 像现代的生产设备一样，线粒体十分复杂，其可以专业的将营养和氧...