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专家访谈
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Juno牵手Editas引入基因编辑技术推动CAR-T疗法开发
随着生物医药产业对肿瘤免疫疗法研究的不断推进，越来越多的医药厂商在进入该领域的同时还将目光放在了多技术平台结合的方向。最近，CAR-T疗法的先驱Juno公司就在这一方面再向前迈进一步。公司表示已经和基因编辑技术开拓者Editas公司签订了一项为期三年的合作协议。这项协议包括了4700万美元预付款和6亿9千万美元的里程碑奖金。 根据双方披露的消息，Juno公司将借助E...
CRISPR只是基因编辑？你已经OUT了
很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统，自从人们发现了Cas9的应用潜力，这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在本期Molecular Cell杂志上发表文章，全面探讨了CRISPR-Cas9在各方面的应用。Doudna是...
基因编辑、噬菌体疗法与抗生素耐药性
以瞄准病原细菌的定制病毒为基础的噬菌体疗法可能帮助应对抗生素耐药性的激增，但是这种策略也受到一些缺点的影响，尤其是向受感染组织提供噬菌体的困难，以及耐噬菌体基因在细菌之间的频繁转移。UdiQimron及其同事使用λ噬菌体，把一个CRISPR-Cas基因编辑系统转移到了抗生素耐药性细菌的基因组中，这个编辑系统的程序被编为寻找和破坏为β内酰胺酶编码的基因，因为这一编码过程会造成对作为最后的救命手...
美国国家科学院(NAS)和国家医学院(NAM)为人类基因组编辑制定指导准则
5月18日，《自然》（Nature）网站发布了一条爆炸性新闻（breaking news）称，美国国家科学院(NAS)和国家医学院(NAM)宣布，将推出重大的举措为人类基因组编辑制定指导准则。 此前，在今年的4月来自中山大学的研究人员报告称，他们利用称作为CRISPR-Cas9的基因编辑系统除去了人类胚胎中的一个突变基因。这项研究工作采用了...
中国：“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙？
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究――用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)和《科学》(Science)投此篇文章，被拒稿。他认为，部...
基因编辑技术驱动肿瘤T细胞疗法的研发
在过去的一年中，医药行业的主要参与者已经形成了一个联盟，希望获得基因编辑专家的帮助，来研发抗原受体（CAR）T细胞。这些免疫系统衍生的细胞杀手，通过基因改造使其表达受体，从而能够识别和消除癌细胞。 “在过去几年中，一些用CAR-T细胞的实验取得了良好的临床效果，这是其他药物所没有取的过的成功，特别是在血液癌中，”强生生物研究所主任Robert Friesen这样说道。“这种疗法用来治疗各...
聚焦：一触即发的CRISPR专利大战
基于CRISPR-Cas9的基因组编辑技术正在给整个学术界和工业界带来革命性地变化。一场围绕CRISPR-Cas9的专利大战也随之打响了，两个团队分别号称自己最先发明了这项技术，双方各执一词，整个生物界莫衷一是。我们不妨梳理一下历史上的专利战和专利法的方方面面来告诉读者有可能解决这场纷争的最好办法。 1.CRISP...
科学家利用CRISPR/Cas9基因编辑技术来治疗淋巴瘤
近日，一项刊登于国际著名杂志Cell Reports上的研究论文中，来自沃尔特和伊莱扎霍尔医学研究所的研究人员通过研究开发了一种新型基因组编辑技术，其或许可以高效靶向作用并杀灭血癌细胞。利用这种新型技术研究者就可以通过定位及剔除癌细胞生存的必要基因，来轻松杀灭人类的淋巴瘤细胞。 研究者Brandon Aubrey说...
Nature子刊：新数据表明，miRNA的基因编辑与黑色素瘤的生长转移有关
尽管研究结果仅仅限于黑色素瘤，但是参与该研究的人就人员认为，这种机制也有可能在其他类型的癌症中发现。这些出现在《Nature Cell Biology》上的数据，也可能成为治疗癌症的新的靶点。 A-I编辑是RNA编辑中最常见的一种形式，其是由作用于RNA（ADAR）的腺苷脱氨酸酶的活性介导的。此类RNA编辑发生在例如miRNAs等调节RNAs中，在2013年Wistar研究所的一个团队报...
Nature子刊：光诱导CRISPR/Cas9系统可精细控制基因表达
发表于国际杂志Nature Chemical Biology上的一篇研究论文中，来自杜克大学的研究人员开发了一种新方法，其可以利用一种特殊的光学开关在任何特殊的位点或者任何模式下实现对基因的激活，这种光学开关在细菌的病毒防御系统中及花对阳光的反应系统中都存在。 研究者Lauren Polstein教授表示，这种新型技...
Cell子刊：用小分子化合物提高CRISPR效率
能够精确地编辑细胞的基因组，CRISPR技术成为了近年来最令人兴奋的科学进展之一。然而，尽管这一方法具有惊人的潜力，其效率却极其低下。幸运的是，来自Gladstone研究所和斯坦福大学的科学家们已经找到了一种方法，通过导入几个关键的化合物提高了CRISPR的效率。这一重要研究成果发表在2月5日的《细胞干细胞》（Cell stem cell）杂志上。 &em...
重编程技术可使肿瘤细胞自我毁灭
Norris Cotton 癌症研究中心和Geisel医学院的研究员发现，插入特定的细菌片段到具有攻击性的卵巢癌微环境中，可将肿瘤细胞的活性从抑制性转变为免疫刺激性。这一发现发表在《肿瘤免疫学》杂志上,文章表明免疫治疗的新方法可以应用于各种各样的癌症类型中。 “通过引入一种具有弱毒性和安全性的细菌（单核细胞增多性李斯特氏菌(Lm)），通过与Aduro生...
科学家称新DNA技术令“设计婴儿”具有可行性
【环球科技综合报道】据英国广播公司1月19日报道，一些科学家表示，基因学的突飞猛进让“设计婴儿”的可能性大大提高，而社会需要就此做好准备。 来自英国巴斯大学的托尼·佩里博士是克隆方面的先驱。他表示，精确的DNA编辑现在只在老鼠身上试验过。过去两年的巨大突破表明“设计婴儿”不在是赫伯特·乔治·威尔斯(HG Wells)的领域。 ...
Nature子刊：精确检测CRISPR脱靶效应的新方法
CRISPR和TALENs作为新兴的基因组编辑技术，虽然优势多多，但是仍然被脱靶效应所困扰。美国希望之城贝克曼研究所和浙江大学第一附属医院的研究人员开发出一种新策略，有望帮助人们检测这种意想不到的结果。这项成果于本周在线发表于《Nature Biotechnology》杂志上。 CRISPR和TALENs技术目前被广泛应用于研究中，而将来更有望用于临床，但脱靶效...
【重大突破】CRISPR可启动任何基因
麻省理工的科学家们对目前最热门的基因编辑系统CRISPR/Cas9进行了改造，这一成果发表在十二月十日的Nature杂志上。现在，人们可以用这一技术在活细胞中有效启动任何基因。 这个系统可以让科学家们更简便地研究不同基因的功能，领导这项研究的CRISPR技术先驱张锋（Feng Zhang）说。 改造后的CRISPR技术，可以快速对整个基因组进行功能筛选，帮助人们鉴定涉...
CRISPR技术良好前景引产权拆分
近期,Editas医学在宣传中表示，它已取得了基因组编辑技术CRISPR-Cas9的知识产权，该基因组编辑技术对于多种疾病的治疗有着潜在的影响。如果DNA拼接编辑技术能够像预期一样引领整个基因治疗行业，那么该领域内的这些公司正在做的工作都将引领基因治疗技术的重大突破。 但是Editas公司所拥有的时机有所不同，占有该项技术的知识产权对于去年刚刚成立...
爱迪塔斯签署三项基因编辑技术授权协议
爱迪塔斯医药在本月1日发表声明,该公司已经与麻省总医院就CRISPR/Cas9 和TALEN基因编辑技术签署知识产权的授权协议,协议内容包含了基因编辑技术在人类疾病,动物以及农业等方面的应用。 除此之外，Editas 还与杜克大学，哈佛大学签署了关于CRISPR/Cas9 和TALEN编辑技术在人类疾病治...
ZFN，TALEN和CRISPR/Cas基因编辑系统比较
在目前人类应用的基因编辑工具中，主要有三种：ZFN，TALEN和CRISPR/Cas。全部三种基因编辑工具（ZFN，TALEN和CRISPR/Cas系统）都能够用于哺乳动物细胞和各种真核生物进行基因敲除，基因修复和基因插入。现在我们在我们的工具箱中有全部的基因编辑工具，究竟哪一个才是最好的选择呢？这可能主要取决于使用者的需要。 ...
Cell子刊：用CRISPR技术靶向人类干细胞
来自哈佛干细胞研究所(HSCI)、麻省总医院(MGH)和波士顿儿童医院(BCH)的研究人员，第一次利用一种相对较新的基因编辑技术，构建出了一种能够阻断HIV侵袭和破坏患者免疫系统的有效治疗方法。 这是首次报道，一个研究小组利用CRISPR Cas技术有效及精确地编辑删除了直接从患者处采集的细胞——人类造血干细胞和T细胞中的临床相关基因。 尽管研究人员相信，在五年内这种新...
Nature：CRISPR技术在癌症领域大放异彩
测序肿瘤细胞基因组揭示出了成千上万与癌症相关的基因突变。然而，要对这样海量的信息进行筛查从中找出真正驱动癌症生长的突变，已被证明是一个繁琐且费时的过程。 来自麻省理工学院（MIT）的研究人员，现在开发了一种方法在小鼠体内模拟这些基因突变的效应。他们的方法是基于一种叫做CRISPR的基因组编辑技术，其速度比要求构建出携带致癌突变遗传工程小鼠的现有方法速度要快得多。相关研究论文“C...