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专家访谈
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Nature Biotechnology发表基因组编辑新成果
南加州大学和Sangamo公司的研究团队在Nature Biotechnology杂志上发表文章，描述了对造血干/祖细胞（HSPC）进行基因组编辑的更有效方法。文章的第一作者是南加州大学的Colin M. Exline博士和Sangamo BioSciences公司的Jianbin Wang博士。 “使用造血干/祖细胞的基因疗法在治疗血液疾病和免疫系统疾病（比如HIV）中...
基因编辑，从ZFN，TALEN到CRISPR
基因编辑，顾名思义，就是人们利用分子工具，在围观水平上对生物的基因组进行修饰的过程。包括基因缺失，敲除，插入等等，从而达到定点改造基因的目的。在过去，基因编辑技术，主要利用同源打靶重组的原理进行，即转入具有同源臂的外源基因，利用同源重组作用，实现基因编辑。但是这样的传统方法面临着三大问题，即周期长，效率低和作用窄。 进入21世纪后，随着生物技术的发展，科学家们...
基因编辑立功啦，成功治疗白血病，全球首例
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街儿童医院免疫学家Waseem Qasim主持该治...
克利夫兰诊所发布2016十大医疗创新，远程监测成功登榜
每年，在医疗创新峰会快要结束的时候，克利夫兰诊所都会公布下一年可能会影响世界的医疗创新名单。 今年是这项传统的第10年了，早在上周末2015年医疗创新大会就已经在克利夫兰会议厅开幕了。克利夫兰诊所所孕育的创新文化每年都在催生新的“游戏改变者”，那里的医疗人员和研究人员也一直在讨论什么样的医疗创新技术能够改变国家整体健康状况。 而...
基因编辑技术：生物黑客的“魔盒”
CRISPR以其简便和用途广泛为人称道，采用它科学家能更轻松地对基因序列进行特定的修改。然而，这把为基因编辑技术带来革命的“剪刀”，被业余生物爱好者拿在手里会发生什么事情？ 虽然约翰·苏沙（Johan Sosa）完全没有接受过正规的科研训练，但这并没有妨碍他掌握数十年来最强有力的分子生物学工具。 苏沙已...
看看他们怎么看待基因编辑所引发的伦理学问题
对于生物学上最热门的工具，科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力：消灭某些携带疟疾的蚊子，治疗遗传性疾病（如镰状细胞），防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说，但是，基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此，引发了一场关于其界限的争论：为了对抗疾病，什么是安全的，什么是人道的。 是否需要用人类胚胎实验进行证明？中国的研究人员已经开展了相关实验。我们应该...
盘点：基因编辑技术的最新应用
2014年10月29日，Nature杂志上发布了一篇“Promoterless gene targeting without nucleases ameliorates haemophilia B in mice”的研究论文，文章中提到一种CRISPR的基因组编辑新技术。自此，CRISPR/Cas9基因编辑技术以“风暴”般的速度席卷了整个生物医学研究领域，并揭开了基...
诺奖热门：CRISPR基因编辑系统亮点研究小盘点
今年的诺贝尔奖已经进入了目前的倒计时阶段，很多研究机构也陆续推出了自己的预测名单，其中不乏近几年红得发紫的技术：CRISPR基因编辑技术，那么CRISPR真的能上榜吗？ 首先按照诺贝尔奖评选方法惯例，一般来说获奖成果需要经过多年的效验验证，但也有人用事实反驳了这一观点——RNA干扰技术（RNAi）就是在其被出版公布后未到十年的时间里获奖的，还有细胞重编程技...
国际研究组织称胚胎基因编辑研究合乎情理
人类胚胎基因编辑“有着巨大的价值”，可以帮助解决重要科学问题，尽管临床上使用该技术仍存在一些顾虑，但应当推进相关研究，一个颇具影响力的生物组织近日在声明中称。这个名为欣克斯顿小组的组织包括来自8个国家的成员，该组织呼吁进行更多公共讨论和更审慎的政策，管理在胚胎研究中利用基因编辑技术，但该组织总结认为，类似研究的发现可以深入洞察人类早期发育和疾病，因此在伦理上合乎情理。 ...
在自己家做实验：生物黑客试水基因编辑技术
虽然没有经过系统的正规科学研究训练，Johan Sosa仍对一个发展了十多年的功能强大的分子生物学工具十分着迷。 Sosa已经能使用基因编辑工具CRISPR——这个工具面世刚3年，从而在试管实验中对目标DNA进行编辑。他希望用这个技术对酵母基因进行编辑，随后再继续对模式植物拟南芥进行基因改造。 鉴于CR...
Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：如果基因工程果蝇从实验室中逃出，突变有可能会在整个野生种群中迅速传播...
Nature methods：新技术可显著提高基因编辑准确性
近日，来自美国哈佛大学的研究人员在国际学术期刊nature methods发表了一项最新研究进展，他们开发了一种新技术能够大大推动基因组工程领域的发展，应用这一方法可以显著提高科学家们靶向特定错误基因，对其进行"编辑"，用健康DNA替换损伤遗传密码的能力。 基因组工程主要包括对基因进行靶向和特定修饰，这一过程类似于程序员编辑计算机代码，或许有...
基因编辑公司Editas融资1.2亿美元 盖茨、谷歌领投
据彭博社报道，基因编辑公司Editas融资1.2亿美元，开发能精准地编辑基因以及治疗致命性遗传病的技术，本轮融资投资者包括微软联合创始人比尔·盖茨(Bill Gates)和谷歌。 Editas这轮融资的领投投资方是盖茨的前科学和技术首席顾问鲍利斯·尼科里克(Boris Nikolic)。据Editas首席执行官卡特琳·博斯利(K...
Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：如果基因工程果蝇从实...
深圳医生尝试基因编辑治艾滋 获1289万国家经费
深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日，深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动，该项目获得了国家1289万元的课题经费，也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉，付雪梅的课题将尝试用基因编辑的方式，切断HIV病毒通道来攻克艾滋病治疗这一世界难题。 ...
Cell子刊：让CRISPR-Cas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。 此外，还可以调整这一技术，借助于一种...
CRISPR基因编辑技术会不会威胁人类自身？科学家说的不算数！
今年一些顶级科学家警告世人，CRISPR基因编辑技术具有对人类和其他物种基因组进行改造的能力。这可能对后代产生不可预测的影响，甚至影响人类与自然的关系。考虑到对人工智能的担心，物理学家斯蒂芬・霍金去年宣称，人工智能可能毁灭人类。2013年，前皇家学会主席Martin Rees联合剑桥大学风险研究中心对人工智能的威胁开展了研究。 今年晚些时候，美国科学院将召集科学家...
Nature：工程化的CRISPR-Cas9核酸酶突变体或可提高基因编辑的效率
发表于国际杂志Nature上的一篇研究论文中，来自MIT的研究人员发现了一种新方法，该方法可以扩展基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶的精确性及用途，文章中研究者阐明了切割DNA的Cas9酶类突变体相比常见的Cas9酶类可以更加有效地识别一系列不同的核酸序列。 研究者Benjamin Kleinstiver博士指出，这项研究中我们对此前不能被野生型Ca...
生物学新利器是把双刃剑—全新基因编辑技术引发研究领域巨变
美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病，但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时，很难知道哪个序列对疾病来说很重要，哪些只是背景噪音。同时，将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。 2012年，他通过阅读了解到一项最新发表的、被称为CRISPR的技术。它能使研究人员快速改变几乎...
汤富酬乔杰科研成果登上Cell封面文章：人类原始生殖细胞研究获重要成果
封面设计源于中国古代象征生殖的图腾——玄武，寓意哺乳动物通过有性生殖（蛇与龟）来维持完整的生命周期（圆环），而中心处...