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基因疗法走向临床:十六载沉浮,遇绝境而重生
基因疗法也许终于可以实现最初的美好愿景了。在过去7年中,将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法已经成功使40名患者重见光明。同时,临床医生们也在超过120名各类血液癌症患者身上看到了基因疗法取得的空前疗效,部分患者甚至在治疗结束3年后,仍然保持着无癌状态。运用基因疗法,研究人员还帮助了一些血友病患者(血友病是一类致命的出血性疾病),通过降低患者发生意外的可能性,或...
基因编辑技术驱动肿瘤T细胞疗法的研发
在过去的一年中,医药行业的主要参与者已经形成了一个联盟,希望获得基因编辑专家的帮助,来研发抗原受体(CAR)T细胞。这些免疫系统衍生的细胞杀手,通过基因改造使其表达受体,从而能够识别和消除癌细胞。 “在过去几年中,一些用CAR-T细胞的实验取得了良好的临床效果,这是其他药物所没有取的过的成功,特别是在血液癌中,”强生生物研究所主任Robert Friesen这样说道。“这种疗法用来治疗各...
Nature Reviews Cancer:联合免疫疗法:对肿瘤的三重打击
尽管单一的免疫检验点抑制剂作为肿瘤免疫治疗,显示出了的好的前景和希望。然而,最近有数据显示,将这些抑制剂联合使用,可能再加上其他的治疗方法,例如,放疗,将可以取得更大的成功。Nature杂志上报道,Minn和其同事们发现,联合抗体(分别靶向细胞程序性死亡蛋白1(PD1)配体1(PDL1)介导的和细胞毒性T淋巴细胞抗原4(CTLA4)介导的免疫检验点)和放疗,可以通过不同的,...
基因激活疗法可抑制小鼠肝损伤
洛杉矶加利福尼亚大学的化学家Hsian-Rong Tseng 说:“这是一项非常令人兴奋的工作,这将使转录因子传输到另一个不同的领域。” 我们的细胞产生超过一千个独特的转录因子,它们每一个都会结合到DNA的一个特定区域来提示基因的转录:从DNA创建 RNA模板来合成新的蛋白质。改变这些因子的活性将会增加...
两种技术被提出来切断卵子和胚胎的致病突变
南阿拉巴马大学的分子生物学家Mikhail Alexeyev说:“虽然研究人员还没有对人类胚胎做过测试,但该项研究工作还是前所未有的,这是第一次在一个胚胎中完成的。” 线粒体产生使细胞充满力量的能量。细胞器携带自己的DNA,从包含大部分细胞基因的核DNA中分离出来。那不是她们唯一的怪...
Brain:基于干细胞的疗法或可有效治疗多种脑转移性癌症
近日,刊登在国际杂志Brain上的一篇研究论文中,来自麻省总医院和哈佛干细胞研究所的研究人员通过研究开发出了一种脑转移性乳腺癌的可成像小鼠模型,并且揭示了基于干细胞的疗法可以有效消除脑部的转移性癌细胞,从而有效延长生存期,相关研究同时为开发新型策略来抑制干细胞疗法所引起的副作用提供了思路。 研究者Khalid Shah表示,来自肺部、乳腺以及皮肤癌的转移性脑部肿瘤是大...
PLoS Med:新型基因组学工具或可帮助预测癌症患者对疗法的耐受性
近日,刊登在国际杂志PLoS Medicine上的一篇研究论文中,来自俄亥俄州大学癌症研究中的科学家通过研究开发了一种新方法,其可以测定肿瘤内部的遗传改变,这或许可以帮助医生们鉴别那些对疗法容易产生耐受性的恶性癌症患者。 文章中,研究者利用他们开发的名为MATH(mutant-allele tumor heterogeneity,突变体等位基因肿瘤异质性)的新型评分方...
GEN:盘点16家癌症免疫疗法企业巨头及研发产品线
近几年来,肿瘤免疫治疗方法已经作为研究人员、公司、投资机构,尤其是患者眼中的“甜蜜点”(最佳机会)出现。“到2023年,这一领域将为生物制药行业带来超过350亿美元的潜在收益机会,”花旗银行医疗保健领域全球主管Andrew S Baum在2013年如此预测。“我们相信10年后,肿瘤免疫治疗将成为所有发达国家肿瘤管理中的中坚力量,占据60%的份额,在引起患者共鸣的生存率总体改善的模式转换...
Cell热议:癌症免疫疗法的“中心法则”与“两大挑战”
2013年Science杂志评选出的年度十大科学突破中,癌症免疫疗法登榜首,这一年癌症免疫疗法在酝酿了数十年后终于确立了它的潜力:由于其临床试验出现了令人鼓舞的结果,因此科学家们欣喜不已。 时隔两年癌症免疫疗法步步稳健,走出了令人侧目的一条道路,但其中还是存在不少问题,最新一期(4月10日)Cell杂志特邀了几位著名的癌症研究专家,探讨这一研究领域的进展。 坚定支持者 来自约...
科学家揭示开发癌症新型疗法的新靶点—“大力水手蛋白”
近日,来自阿伯丁大学(University of Aberdeen)大学的研究人员通过研究鉴别出了治疗特殊类型癌症新型疗法的潜在靶点,相关研究或为开发新型靶向药物来治疗个体癌症提供了新的思路。 研究者首次调查了名为“大力水手结构域蛋白”1、2和3('Popeye domain containing proteins,Popdc1,2,3)在癌症扩散中所扮演的角色,St...
Science专刊:聚焦“癌症免疫疗法”,数篇论文汇总突破进展
最新一期(4月3日)Science杂志推出了癌症免疫疗法专刊,介绍了近期癌症免疫疗法方面的各种进展,尤其指出一种改变游戏规则的癌症免疫疗法也许能用于治疗某些患有特定癌症类型的患者。 在这一专刊中, 有5篇文章提出了目前这一研究领域保持进展所需的要素,Ton Schumacher等人探讨了在同期Science杂志上发表的一项最新成果:来自华盛顿大学等处的研究人员证明了可用...
施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场
【新闻事件】:今天施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议,开始进军基因疗法。施贵宝首付1亿美元,核心在研产品S100A1可获2.54亿美元里程金,其它三个产品可获2.17美元里程金。施贵宝将负责所有研发花费,并会支付一定销售提成。S100A1是无害病毒递送钙结合蛋白,可缓解充血性心脏衰竭的症状。UniQure股票因此飞涨近50%。 【药源解析】:Un...
Science:线粒体替代疗法治不孕引发争议
线粒体疗法或可通过体外受精帮助不孕不育夫妇制造出人类胚胎。图片来源:Zephyr 线粒体衍生自细菌,是人体细胞的能量生成动力室。现在,美国马萨诸塞州的一家公司认为,这些微小的“圆筒”还对生育胎儿至关重要,该公司还说服国外几个医疗团队通过不孕症妇女对这一有争议的前提条件进行检测。超过10名女性已经通过该公司拥有专利的体外受精(IVF)方法怀孕,该方法是把一名女性自...
线粒体替代疗法治不孕引发争议
线粒体衍生自细菌,是人体细胞的能量生成动力室。现在,美国马萨诸塞州的一家公司认为,这些微小的“圆筒”还对生育胎儿至关重要,该公司还说服国外几个医疗团队通过不孕症妇女对这一有争议的前提条件进行检测。超过10名女性已经通过该公司拥有专利的体外受精(IVF)方法怀孕,该方法是把一名女性自身的一块线粒体填入她本人成熟的卵子中。 与此同时,美...
科学家或开发出基于免疫疗法的抗癌新药
近日,一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究论文中,来自斯隆凯特林癌症纪念中心等处的研究人员通过研究描述了用于治疗多种类型癌症的免疫疗法药物的最新研究进展。 很多年以来治疗癌症的传统方法都主要集中于化疗、放疗及外科手术,但近年来研究者将目光转移到了一项新的研究领域,即通...
JID:新型纳米疗法或可促进伤口愈合
近日,一项发表于国际杂志Journal of Investigative Dermatology上的研究论文中,来自叶史瓦大学的研究人员通过研究开发了一种实验性疗法,其可以花费较短的时间促进机体伤口的愈合,目前这种疗法在小鼠机体中已经进行了成功地检测。 研究者David J. Sharp博士表示,我们开发的这种纳米颗...
Science:潜在化合物或可成为治疗白血病的疗法“新范式”
近期,一篇发表在国际杂志Science上的研究论文中,来自弗吉尼亚大学医学院的研究人员通过研究开发了一种新型化合物,其可以帮助延缓小鼠白血病并且可以有效杀灭人类组织样本中的白血病细胞,该研究或为开发新型药物来改善白血病患者的症状提供一定的细胞,也为白血病新型新型范式疗法的开发带来了希望。 这种化合物可以通过使诱发急性髓性白血病...
阿斯利康与哈佛联合开展糖尿病细胞疗法
阿斯利康将开展为期五年的研究项目,利用美国哈佛大学干细胞技术发现新的糖尿病治疗手段。 合作双方打算开发适合将干细胞转化为人类β细胞的细胞治疗技术,β细胞是胰腺的胰岛素生产细胞,可以作为用于治疗糖尿病的新型药物。 阿斯利康公司在声明中表示,哈佛大学的相关工作克服了现阶段学界糖尿病研究的一个关键性瓶颈,人类β细胞水平与糖尿病有着极大的相关性。 阿斯利康公司已经毫不掩饰其在糖尿病领...
BJC:特殊免疫标志物或可帮助预测卵巢癌患者对疗法的反应
发表在国际杂志British Journal of Cancer上的一篇研究论文中,来自加拿大皇后大学的研究人员通过研究发现了一种生物标志物或许可以帮助较好地预测卵巢癌患者对化疗的反应,相关研究或为开发新型个体化疗法来治疗卵巢癌提供帮助。 生物标志物是一种处于生物性状态的指示子,研究者Koti表示,近来有研究成功抑制了免疫系统来抵御癌症,这就表明癌症患者免疫系统在...
Nature:治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的新疗法
B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)是引发儿童及成年人的一种常见的白血病,当未成熟B细胞中的信号通路失调后就会引发该疾病;近日一项发表于国际著名杂志Nature上的研究论文中,来自加利福尼亚大学等处的研究人员通过研究开发了一种治疗B-ALL的新型疗法,该研究或可改变我们通常所认为的治疗白血病的临床疗法,其对于后期更多疗法的开发非常关键。 B细胞是一种可以产生抗体抵御...