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专家访谈
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Cell子刊：生殖干细胞高效基因组编辑
精原干细胞（SSC）是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能，又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰，能将外源基因稳定遗传到后代基因组，不过这一过程还存在一定的技术困难。 日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Ogawa带领研究团队，用TALEN...
Nature：工程化的CRISPR-Cas9核酸酶突变体或可提高基因编辑的效率
发表于国际杂志Nature上的一篇研究论文中，来自MIT的研究人员发现了一种新方法，该方法可以扩展基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶的精确性及用途，文章中研究者阐明了切割DNA的Cas9酶类突变体相比常见的Cas9酶类可以更加有效地识别一系列不同的核酸序列。 研究者Benjamin Kleinstiver博士指出，这项研究中我们对此前不能被野生型Ca...
生物学新利器是把双刃剑—全新基因编辑技术引发研究领域巨变
美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病，但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时，很难知道哪个序列对疾病来说很重要，哪些只是背景噪音。同时，将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。 2012年，他通过阅读了解到一项最新发表的、被称为CRISPR的技术。它能使研究人员快速改变几乎...
汤富酬乔杰科研成果登上Cell封面文章：人类原始生殖细胞研究获重要成果
封面设计源于中国古代象征生殖的图腾——玄武，寓意哺乳动物通过有性生殖（蛇与龟）来维持完整的生命周期（圆环），而中心处...
Nature：基于CRISPR的表观基因组编辑
目前关于表观遗传标记（如组蛋白甲基化和乙酰化）调控功能的研究结论，很大程度上都是基于基因表达有关的统计数据，要想了解单个标记在基因调控中所扮演的角色并不容易。 Nature出版社旗下的两份期刊近期公布了两项研究报告，利用目前热门的CRISPR系统，解析了特殊位点上的组蛋白目标修饰。其中一个研究组用融合了组蛋白去甲基化酶的Cas9系统（dCas9），失活增强子进行研...
赵惠民教授Nature子刊：基因组编辑蛋白的寻靶机制
在整个基因组中搜寻一段特异的序列，就像试图从有着十亿拼图块的盒子中找出特殊的一块一样。利用先进的成像技术，伊利诺伊大学的研究人员发现了一组基因组编辑蛋白是如何找到它的特异靶标的，这有可能帮助设计出更好的基因疗法来治疗疾病。他们的研究工作发布在6月1日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 伊利诺伊大学的化学和生...
Juno牵手Editas引入基因编辑技术推动CAR-T疗法开发
随着生物医药产业对肿瘤免疫疗法研究的不断推进，越来越多的医药厂商在进入该领域的同时还将目光放在了多技术平台结合的方向。最近，CAR-T疗法的先驱Juno公司就在这一方面再向前迈进一步。公司表示已经和基因编辑技术开拓者Editas公司签订了一项为期三年的合作协议。这项协议包括了4700万美元预付款和6亿9千万美元的里程碑奖金。 根据双方披露的消息，Juno公司将借助E...
CRISPR只是基因编辑？你已经OUT了
很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统，自从人们发现了Cas9的应用潜力，这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在本期Molecular Cell杂志上发表文章，全面探讨了CRISPR-Cas9在各方面的应用。Doudna是...
基因编辑、噬菌体疗法与抗生素耐药性
以瞄准病原细菌的定制病毒为基础的噬菌体疗法可能帮助应对抗生素耐药性的激增，但是这种策略也受到一些缺点的影响，尤其是向受感染组织提供噬菌体的困难，以及耐噬菌体基因在细菌之间的频繁转移。UdiQimron及其同事使用λ噬菌体，把一个CRISPR-Cas基因编辑系统转移到了抗生素耐药性细菌的基因组中，这个编辑系统的程序被编为寻找和破坏为β内酰胺酶编码的基因，因为这一编码过程会造成对作为最后的救命手...
美国国家科学院(NAS)和国家医学院(NAM)为人类基因组编辑制定指导准则
5月18日，《自然》（Nature）网站发布了一条爆炸性新闻（breaking news）称，美国国家科学院(NAS)和国家医学院(NAM)宣布，将推出重大的举措为人类基因组编辑制定指导准则。 此前，在今年的4月来自中山大学的研究人员报告称，他们利用称作为CRISPR-Cas9的基因编辑系统除去了人类胚胎中的一个突变基因。这项研究工作采用了...
Nature子刊：基因组编辑终结贫血
澳大利亚新南威尔士大学的研究人员发现，改变红细胞中DNA的单个碱基，可提高它们生产携氧血红蛋白的能力。这项成果于5月14日在线发表在《Nature Communications》上，有望带来镰状细胞贫血及其他血液疾病的治疗。 研究人员利用TALENs基因组编辑技术，将一个有益的、天然存在的遗传突变引入细胞中，从而打开了一个睡眠基因。对于大...
中国：“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙？
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究――用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)和《科学》(Science)投此篇文章，被拒稿。他认为，部...
GenomeBiol：改进版CRISPR/Cas系统可对基因组进行高效编辑
利用CRISPR/Cas系统进行基因组编辑可以对小鼠受精卵中的小鼠基因组进行直接地修饰，从而开发出高效、快速、一步法产生，且不携带胚胎干细胞的基因敲除小鼠，相比有针对性地进行靶向基因剔除，即进行靶向基因插入的技术而言，这种利用CRISPR/Cas系统介导的基因组编辑技术目前而言仍然是一项比较艰巨的任务。 近日，来自东京医科牙科大学的研究人员在国际杂志Genome ...
基因编辑技术驱动肿瘤T细胞疗法的研发
在过去的一年中，医药行业的主要参与者已经形成了一个联盟，希望获得基因编辑专家的帮助，来研发抗原受体（CAR）T细胞。这些免疫系统衍生的细胞杀手，通过基因改造使其表达受体，从而能够识别和消除癌细胞。 “在过去几年中，一些用CAR-T细胞的实验取得了良好的临床效果，这是其他药物所没有取的过的成功，特别是在血液癌中，”强生生物研究所主任Robert Friesen这样说道。“这种疗法用来治疗各...
Nature：人类胚胎DNA编辑，NIH重申禁令了
4月22日Nature新闻首次报道，来自中国的科学家们使用CRISPR基因编辑技术将人类胚胎的致病基因移除。这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注，并引发了支持者和反对者激烈的辩论，该研究成果发表在4月18日的《Protein & Cell》杂志上。 NIH关注的是该技术的安全性，及改变的基因将被传递到人类后代的...
聚焦：一触即发的CRISPR专利大战
基于CRISPR-Cas9的基因组编辑技术正在给整个学术界和工业界带来革命性地变化。一场围绕CRISPR-Cas9的专利大战也随之打响了，两个团队分别号称自己最先发明了这项技术，双方各执一词，整个生物界莫衷一是。我们不妨梳理一下历史上的专利战和专利法的方方面面来告诉读者有可能解决这场纷争的最好办法。 1.CRISP...
科学家利用CRISPR/Cas9基因编辑技术来治疗淋巴瘤
近日，一项刊登于国际著名杂志Cell Reports上的研究论文中，来自沃尔特和伊莱扎霍尔医学研究所的研究人员通过研究开发了一种新型基因组编辑技术，其或许可以高效靶向作用并杀灭血癌细胞。利用这种新型技术研究者就可以通过定位及剔除癌细胞生存的必要基因，来轻松杀灭人类的淋巴瘤细胞。 研究者Brandon Aubrey说...
Nature子刊：新数据表明，miRNA的基因编辑与黑色素瘤的生长转移有关
尽管研究结果仅仅限于黑色素瘤，但是参与该研究的人就人员认为，这种机制也有可能在其他类型的癌症中发现。这些出现在《Nature Cell Biology》上的数据，也可能成为治疗癌症的新的靶点。 A-I编辑是RNA编辑中最常见的一种形式，其是由作用于RNA（ADAR）的腺苷脱氨酸酶的活性介导的。此类RNA编辑发生在例如miRNAs等调节RNAs中，在2013年Wistar研究所的一个团队报...
Nature子刊：光诱导CRISPR/Cas9系统可精细控制基因表达
发表于国际杂志Nature Chemical Biology上的一篇研究论文中，来自杜克大学的研究人员开发了一种新方法，其可以利用一种特殊的光学开关在任何特殊的位点或者任何模式下实现对基因的激活，这种光学开关在细菌的病毒防御系统中及花对阳光的反应系统中都存在。 研究者Lauren Polstein教授表示，这种新型技...
Cell子刊：用小分子化合物提高CRISPR效率
能够精确地编辑细胞的基因组，CRISPR技术成为了近年来最令人兴奋的科学进展之一。然而，尽管这一方法具有惊人的潜力，其效率却极其低下。幸运的是，来自Gladstone研究所和斯坦福大学的科学家们已经找到了一种方法，通过导入几个关键的化合物提高了CRISPR的效率。这一重要研究成果发表在2月5日的《细胞干细胞》（Cell stem cell）杂志上。 &em...