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专家访谈
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基因编辑，从ZFN，TALEN到CRISPR
基因编辑，顾名思义，就是人们利用分子工具，在围观水平上对生物的基因组进行修饰的过程。包括基因缺失，敲除，插入等等，从而达到定点改造基因的目的。在过去，基因编辑技术，主要利用同源打靶重组的原理进行，即转入具有同源臂的外源基因，利用同源重组作用，实现基因编辑。但是这样的传统方法面临着三大问题，即周期长，效率低和作用窄。 进入21世纪后，随着生物技术的发展，科学家们...
基因编辑立功啦，成功治疗白血病，全球首例
科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑，一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。 Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功，第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。 NHS信托伦敦大奥蒙德街儿童医院免疫学家Waseem Qasim主持该治...
克利夫兰诊所发布2016十大医疗创新，远程监测成功登榜
每年，在医疗创新峰会快要结束的时候，克利夫兰诊所都会公布下一年可能会影响世界的医疗创新名单。 今年是这项传统的第10年了，早在上周末2015年医疗创新大会就已经在克利夫兰会议厅开幕了。克利夫兰诊所所孕育的创新文化每年都在催生新的“游戏改变者”，那里的医疗人员和研究人员也一直在讨论什么样的医疗创新技术能够改变国家整体健康状况。 而...
基因编辑技术：生物黑客的“魔盒”
CRISPR以其简便和用途广泛为人称道，采用它科学家能更轻松地对基因序列进行特定的修改。然而，这把为基因编辑技术带来革命的“剪刀”，被业余生物爱好者拿在手里会发生什么事情？ 虽然约翰·苏沙（Johan Sosa）完全没有接受过正规的科研训练，但这并没有妨碍他掌握数十年来最强有力的分子生物学工具。 苏沙已...
RNA编辑技术治疗严重罕见病
肌肉萎缩症目前还没有治愈的方法，患有这种疾病的儿童在早年失去了重要的肌肉力量。根据来自美国西北大学医学院和芝加哥大学的一项最新研究，一种被称为“外显子跳跃（exon skipping）”的RNA编辑技术，在治疗一种罕见而严重形式的肌肉萎缩症的过程中，已经取得初步成效。相关研究结果发表在十月十二日的《Journal of Clinical Investi...
看看他们怎么看待基因编辑所引发的伦理学问题
对于生物学上最热门的工具，科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力：消灭某些携带疟疾的蚊子，治疗遗传性疾病（如镰状细胞），防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说，但是，基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此，引发了一场关于其界限的争论：为了对抗疾病，什么是安全的，什么是人道的。 是否需要用人类胚胎实验进行证明？中国的研究人员已经开展了相关实验。我们应该...
盘点：基因编辑技术的最新应用
2014年10月29日，Nature杂志上发布了一篇“Promoterless gene targeting without nucleases ameliorates haemophilia B in mice”的研究论文，文章中提到一种CRISPR的基因组编辑新技术。自此，CRISPR/Cas9基因编辑技术以“风暴”般的速度席卷了整个生物医学研究领域，并揭开了基...
诺奖热门：CRISPR基因编辑系统亮点研究小盘点
今年的诺贝尔奖已经进入了目前的倒计时阶段，很多研究机构也陆续推出了自己的预测名单，其中不乏近几年红得发紫的技术：CRISPR基因编辑技术，那么CRISPR真的能上榜吗？ 首先按照诺贝尔奖评选方法惯例，一般来说获奖成果需要经过多年的效验验证，但也有人用事实反驳了这一观点——RNA干扰技术（RNAi）就是在其被出版公布后未到十年的时间里获奖的，还有细胞重编程技...
张锋Cell：新一代CRISPR基因组编辑系统
在发表于《细胞》（Cell）杂志上的一项研究中，哈佛-麻省理工Broad研究的张锋（Feng Zhang）及其同事们报告称发现了一种不同的CRISPR系统，其有潜力实现更简单、更精确的基因组工程操作。他们描述了这一新系统一些出乎意外的生物学特征，证实可以操控它来编辑人类细胞基因组。 人类基因组计划的主要领导者之一、Broad研究...
国际研究组织称胚胎基因编辑研究合乎情理
人类胚胎基因编辑“有着巨大的价值”，可以帮助解决重要科学问题，尽管临床上使用该技术仍存在一些顾虑，但应当推进相关研究，一个颇具影响力的生物组织近日在声明中称。这个名为欣克斯顿小组的组织包括来自8个国家的成员，该组织呼吁进行更多公共讨论和更审慎的政策，管理在胚胎研究中利用基因编辑技术，但该组织总结认为，类似研究的发现可以深入洞察人类早期发育和疾病，因此在伦理上合乎情理。 ...
在自己家做实验：生物黑客试水基因编辑技术
虽然没有经过系统的正规科学研究训练，Johan Sosa仍对一个发展了十多年的功能强大的分子生物学工具十分着迷。 Sosa已经能使用基因编辑工具CRISPR——这个工具面世刚3年，从而在试管实验中对目标DNA进行编辑。他希望用这个技术对酵母基因进行编辑，随后再继续对模式植物拟南芥进行基因改造。 鉴于CR...
顶级医学期刊：CRISPR基因组编辑可以逆转肥胖
肥胖症是二十一世纪人类健康面临的最大挑战之一，会引发心血管疾病、二型糖尿病、癌症等致命疾病。 MIT和哈佛医学院的研究团队发现了一个控制人体代谢的重要通路，操纵这一通路可以改变脂肪细胞的功能。这项研究发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，为人们提供了一条预防和治愈肥胖的新途径。 “传统理论认为肥胖是食量与运动量失衡的结果，但这种观点忽视了遗传学因素对个体代谢的影...
Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：如果基因工程果蝇从实验室中逃出，突变有可能会在整个野生种群中迅速传播...
Nature methods：新技术可显著提高基因编辑准确性
近日，来自美国哈佛大学的研究人员在国际学术期刊nature methods发表了一项最新研究进展，他们开发了一种新技术能够大大推动基因组工程领域的发展，应用这一方法可以显著提高科学家们靶向特定错误基因，对其进行"编辑"，用健康DNA替换损伤遗传密码的能力。 基因组工程主要包括对基因进行靶向和特定修饰，这一过程类似于程序员编辑计算机代码，或许有...
基因编辑公司Editas融资1.2亿美元 盖茨、谷歌领投
据彭博社报道，基因编辑公司Editas融资1.2亿美元，开发能精准地编辑基因以及治疗致命性遗传病的技术，本轮融资投资者包括微软联合创始人比尔·盖茨(Bill Gates)和谷歌。 Editas这轮融资的领投投资方是盖茨的前科学和技术首席顾问鲍利斯·尼科里克(Boris Nikolic)。据Editas首席执行官卡特琳·博斯利(K...
Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：如果基因工程果蝇从实...
重大突破：科学家利用CRISPR/Cas9技术来成功编辑人类T细胞
近日，来自加州大学旧金山分校（UC San Francisco）的研究人员通过研究设计了一种新型策略，其可以利用名为CRISPR/Cas9的基因编辑系统来精确修饰人类机体的T细胞，相关研究发表于国际杂志PNAS上。由于机体免疫细胞在一系列疾病的发病过程中扮演着中重要的角色，因此提供一种多样化的新型工具来研究T细胞的功能对于开发基于CRISPR/Cas9的新型疗法来治疗多种...
深圳医生尝试基因编辑治艾滋 获1289万国家经费
深圳市医疗卫生科研水平又有了新的突破。25日，深圳市儿童医院新生儿科主任付雪梅的“863”计划课题“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目正式启动，该项目获得了国家1289万元的课题经费，也是深圳卫生系统首个以课题负责人立项的“863”计划课题。据悉，付雪梅的课题将尝试用基因编辑的方式，切断HIV病毒通道来攻克艾滋病治疗这一世界难题。 ...
Cell子刊：让CRISPR-Cas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。 此外，还可以调整这一技术，借助于一种...
美国国会出手阻止编辑人类胚胎
美国众议院正在涉入针对人类胚胎是否应当被修改以引入遗传变化的争论。其2016财政年度开支法案的美国食品药品监督管理局（FDA）部分将禁止该机构把钱用于评估关于此类产品的研究或临床申请。 这项日前公布的法案还将指导FDA创建一个包括宗教专家在内的委员会，以评审美国医学研究所（IOM）即将提交的一份报告。IOM的分析是由FDA委派的，旨在考查创造拥有3个遗传学意义上父...