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专家访谈
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基因编辑治癌进入临床试验阶段
不久前，川大华西医院卢铀团队将进行世界首个人类CRISPR基因编辑临床试验的消息让基因编辑技术再度成为公众关注的焦点。基因编辑是什么？基因编辑给人类带来了什么？我国基因编辑技术处于怎样的地位？记者近日采访了业内专家，试图揭开基因编辑的神秘面纱。 神奇“剪刀”将改写生命剧本 “基因编辑技术是一把人类剪切基因的‘剪刀’。”中组部首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院教授松阳洲介绍说...
初探“基因编辑技术”
“基因编辑技术是一把人类剪切基因的‘剪刀’。”中组部首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院教授松阳洲介绍说。而在不久前，川大华西医院卢铀团队将进行首个人类CRISRP基因编辑临床试验的消息让基因编辑技术再度成为公众关注的焦点。 基因编辑到底是什么呢？所谓基因编辑，是指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等的一种技术。 CRIS...
周琪院士谈我国基因编辑研究的进展与挑战
近日，一些科学家在《科学》杂志上宣布，将在今年内筹资1亿美元启动“人类基因组编写计划”，目标包括合成一个完整的人类基因组。一直以来公众对基因编辑技术临床应用的技术和伦理问题还有诸多担心。本期，我们邀请中国科学院院士周琪谈谈我国基因编辑研究的进展与挑战，并提出政策建议。 1.下一代生物技术的核心 我们现在已经知道，生命体的各种性状，包括生长、发育、生殖、衰老等大都由基...
Editas与Adverum联合开发基因组编辑眼部疗法
Editas medicine将其基因编辑技术与Adverum生物技术公司的新一代腺相关病毒载体（AAV）结合，开发新的疗法用于治疗高达五种眼部疾病。 通过与Editas基因组编辑医学合作，Adverum至少能得到100万美元的预付款和数百万美元的潜在的进度费，期权费以及特许权使用费。 Editas并没有详细说明哪些眼部疾病会成为他们新的治疗靶点，只是...
NgAgo基因编辑技术之初体验
在CRISPR/Cas9之后，DNA指导的核酸内切酶NgAgo又登上基因组编辑的舞台。几个月来，NgAgo经历了大起大落，一开始备受瞩目，最近又备受质疑。英国医学研究理事会（MRC）再生医学中心的Pooran Dewari近日调查了NgAgo技术的使用情况。他认为，这种技术还需要更多时间的优化和发展，才能真正与CRISPR正面交锋。 &em...
“生命解码”到“基因编辑”：完美人类会诞生吗？
健康、聪明、美丽……这些人人向往的优良品质，能够完美集成在一个人身上吗？在生命之初的胚胎阶段，基因编辑技术的运用，能够完善基因的表达和功能，减少先天性疾病、显现优质性状，甚至“完美人类”的诞生都有可能。 一些先锋科学家希望通过研究，在未来１０年内合成一个完整的人类基因组。当然，涉及人类基因的研究必须经历严格的伦理审视。基因编辑技术目前不能逾越红线，用来制造“完美人类”。 ...
美国调查：用基因编辑、人造血、大脑芯片打造超级人类？
你愿意通过基因编辑，降低婴儿罹患严重疾病的风险吗？ 你愿意把大脑芯片植入到健康个体，增强大脑处理信息的能力吗？ 你愿意输入人造血液，以提高人体机能吗？ 对于这三个问题，美国人的回答很保守。相比利用这些新技术来进一步提升人类的各项机能，打造“超级人类”，他们更倾向于仅以此来改善现...
Yale：一次靶向多重基因的基因组编辑“工具盒”！
近日，耶鲁大学研究团队设计出了一个可以在基因组中同时修饰、编辑多重基因的编辑系统，并且在操作的过程中将可能的意外影响最小化。研究人员认为，这个基因编辑“工具盒”的操作对于用户而言十分友好，科学家可以在癌症和其他疾病的研究中使用该工具。7月26日，相关的研究发表于《Nucleic Acids Research》上。 随着现代基因工程技术的迅猛发展，研究人员能使用诸如CRISPR等手段在实验室内...
我国临床医师运用基因编辑技术攻克地中海贫血缺陷基因病
近日，广州医科大学附属第三医院团队通过基因编辑技术修复β-地中海贫血缺陷基因，使其诱导分化出正常的造血干细胞，为患者提供新的自体移植治疗选择。 在地中海贫血患者中，β-地中海贫血是东南亚人群中常见的一类，广东、香港和台湾等地区发病率较高。进行造血干细胞移植是目前临床上唯一根治地贫的方法，但找到相匹配的脊髓的异体捐赠者几率有限，而且所需费用昂贵，地贫患者往往只能靠不断地输血以维持生命。 ...
中国基因编辑研究且快且急 专家建议尽快完善相关法律规避伦理风险和社会争议
从修改植物基因，到改变蝴蝶翅膀的图案，再到修改人类细胞……以CRISPR为代表的基因编辑技术风靡生命科学领域。 日前，在香山科学会议第564次学术讨论会上，专家指出，我国基因编辑研究工作正在向源头创新转移，现阶段应大力推动该领域的研究及应用，并及时制定严格有效的监管措施和伦理规范，保证基因编辑下游应用快速健康有序发展。 向源头创新转移 今年5月，河北科技大学生...
“分子剪刀”风涌云起——基因编辑行业动态盘点
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“ 编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。今年5月，韩春雨团队发明了一种新的基因编辑技术（NgAgo-gDNA），适合在人类细胞中基因组编辑，不同于已有最时兴的技术（CRISPR-Cas...
基因编辑公司CRISPR Therapeutics完成3800万美元B轮融资
6月27日，瑞士基因编辑初创公司CRISPR Therapeutics宣布完成B轮融资。迄今为止该公司总融资额已达1.4亿美元。 该轮融资前期由Vertex Pharmaceuticals 和 Bayer Global Investments作为公司战略合作伙伴进行投资， 随后有机构投资者和一些医疗基金的加入，包括Franklin Templeton Investment...
6月最新行业动态：癌症合作升温，基因编辑获批投入人体试验
Kailos Genetics, Huntsman癌症研究所：获NIH240万美元资助开发ctDNA测试 Kailos Genetics昨日宣布其已荣获NIH240万美元资助，用于与犹他州立大学Huntsman癌症研究所合作开发临床ctDNA测试技术。这笔资金将投入于两家机构关于乳腺癌的微创ctDNA测试研发。 &e...
基因编辑：“改写”生命
与其说是河北科技大学副教授韩春雨的蹿红让基因编辑成为了“热话题”，不如说是基因编辑大潮来势汹涌，将韩春雨置身于风口浪尖之上。 2016年刚刚过半，基因编辑技术的“大爆炸”就已迭代上演。 韩春雨的Ng-ago技术问世还未足月，《科学》杂志再次宣布基因编辑又一新工具出炉。6月2日，哈佛――麻省理工博德研究所...
投资者开始蜂拥的CRISPR基因编辑，并没有那么美好
日前，科学家齐聚华盛顿哥伦比亚特区，进行一年一度的基因治疗学术研讨——一个长期处于困境的技术，近年来因一连串在小型临床试验中有前景的结果而获得学术界的关注。现在，许多人认为强大的新基因编辑技术CRISPR将成为基因治疗的新势力。但是，CRISPR真的准备好开启基因编辑的黄金年代了吗？《科学》杂志对其优势与风险做了一次探讨。 ...
MIT：NIH确认CRISPR基因编辑首次应用人体计划提出
根据NIH消息，联邦安全委员会下周将会考虑基因编辑技术CRISPR在人体上的首次运用。 提议的处理方案是一种免疫疗法，具体是病人抽取外周血后，用技术将血细胞进行改造，一类分子”剪刀手们”能够精确地剪切DNA。据NIH消息称，宾夕法尼亚大学研究开发的肿瘤治疗方法是设计了靶向治疗骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。 CRISPR基因编辑技术被发...
Cell Stem Cell：癌症与基因编辑系统狼狈为奸
癌症干细胞就像杀不死的僵尸，它们拥有恐怖的再生能力，不断生成新的癌症干细胞和肿瘤。加州大学的研究人员在Cell Stem Cell杂志上发表文章指出，癌症干细胞利用基因编辑系统来克隆自己。这一机制使白血病前期的白细胞前体变成了白血病干细胞。 如果说DNA是细胞的建筑蓝图，那么RNA就是对这份蓝图的解读。ADAR1是一种能够编辑m...
基因编辑从实验室到临床的突破，一场与时间的赛跑
这几天有家名叫Editas Medicine的公司频频见诸中外各大医疗、财经媒体，它是CRISPR基因编辑领域全球首家IPO公司。Editas于近日宣布，将于2017年将CRISPR应用于治疗莱伯先天性黑盲病（LCA）的临床试验，这在基因编辑领域属全球首次。Editas的联合创始人是美国MIT神经学家张峰，他因为在CRISPR技术的贡献而被评选为《自然》2013年度十大科学人物。 ...
CRISPR最新研究进展：突破神经元研究技术屏障
马克斯·普朗克佛罗里达理工学院(MPFI)神经科学部主任Ryohei Yasuda博士和他的同事们目前正在研究人脑细胞各种代谢与信号指标在我们学习与记忆形成过程中的变化。该科研究团队的一个主要研究目标是探究人脑中不同蛋白质的行为以及这些蛋白行为对单个细胞结构和功能的影响。目前，由于目的DNA结构可视化进程进度缓慢，Yasuda团队在遗传领域的研究受到...
韩春雨：与NgAgo的相遇，就像一部“无厘头”的喜剧
韩春雨在实验室 韩春雨（右一）向记者介绍他的科研成果 中国青年报·中青在线记者 樊江涛/摄 事后回想起来，韩春雨觉得，自己和NgAgo的首次相遇，就像一部“无厘头”的喜剧。 那是一个深夜，他已经苦寻一种全新的基因编辑工具多日。但就在这个可能名垂人类生物技术研究历史的关键时刻，实验室的显微镜却不给力，“耍大牌”的NgAgo迟迟不肯...