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专家访谈
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银河生物CAR-T等新药研发获重要进展丨医麦优企秀
2018年5月7日/医麦客 eMedClub/--近日银河生物公布的年报等公告称，2017年银河生物积极夯实生物医药产业基础，继续完善产业布局，并在CAR-T等新药研发方面取得积极成果。 在CAR-T药物方面，公司全资子公司成都银河、参股公司北京马力喏以及四川大学联合提交的CAR-T药物已被国家食品药品...
生物学将是下一代计算平台:DNA是代码,CRISPR是编程语言
每一个行业都在向Crispr投入大量的资金——制药、农业、能源、材料制造。甚至连那些大麻贩子都想砸钱进去。日前，《连线》杂志发表了一篇文章，详细地报道了在这样的趋势下诞生的创业公司。生物技术公司的高管们宣称，生物学将是下一个伟大的计算平台，DNA是代码，Crispr是编程语言。 某些方面，Synthego 看起来和硅谷的其他创业公司没什么两样。在其距F...
Nature:“再回首”帕金森病模型
传统意义上的帕金森病模型已经众所周知，但真正如何解决模型中运动功能性发生的障碍仍然是个谜题，在本期的nature期刊中，“再回首”帕金森病模型有助于我们对帕金森病的进一步认识，也为治疗帕金森病提供了新的思路。 “再回首”帕金森病模型的研究发展 众所周知，基底神经节有重要的运动调节功能，而帕金森病的主...
Science:非编码DNA变异也会增加自闭症风险
近年来，科学家们已明确指出首次出现的基因突变（即新生突变）导致大约三分之一的自闭症谱系障碍（autism spectrum disorder, ASD）病例。在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校等研究机构的研究人员发现了一类新的罪魁祸首：非编码DNA区域中发生的罕见的遗传性变异，它们可能解释着余下风险因素（即除新生突变之外的风险因素）中的一些。相关研究结果发表在2018年4...
速递 | Keytruda联合疗法有望收获第三个肺癌适应症
今日，默沙东（MSD）公司宣布美国FDA已经接受其重磅免疫疗法KEYTRUDA®（pembrolizumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA），与培美曲塞（ALIMTA®）和铂类化疗（卡铂或顺铂）联合用于转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。FDA同时授予该sBLA优先审评资格，预计会在今年9月23日前进行回应。 ...
CFDA发布《慢性乙型肝炎抗病毒治疗药物临床试验技术指导原则》
一、概述 慢性乙型肝炎是我国最常见的慢性传染性疾病之一，发病率较高、具有传染性、预后差、治愈困难，其长期并发症包括肝硬化、肝功能衰竭和肝细胞癌等，已成为一个重要的公共卫生问题。根据我国2015年新版《慢性乙型肝炎防治指南》，慢性乙肝临床治疗目标为：最大限度地长期抑制乙型肝炎病毒（HBV）复制，减轻肝细胞炎性坏死及肝纤维化，延缓和减少肝功...
快讯|2018年5月8日药明康德在A股成功上市
今天，热烈祝贺药明康德在A股成功上市。 18年前，中国，上海，外高桥。李革博士为实现“让天下没有难做的药，难治的病”的梦想，创办了研发生产传统小分子化合物药的初创企业-药明康德，一手搭建起本土新药研发CRO（医药研发外包）业态，同时在CMO（医药定制生产）/CDMO(医药定制研发生产)进行了全产业链覆盖。今天，这家以研究...
Science长文丨David Sabatini组关于核糖体自噬的关键发现——林圣彩教授短评
自噬（Autophagy）领域虽然已经发了诺奖，但是很多人觉得这个奖发早了，其实该领域还有很多重要问题需要解决，可能正因为奖发早了从而使得很多研究人员赶紧开始换研究方向了，事实上这未必是正确的选择。 根据底物运送的方式区别，自噬一般可以分为大自噬（macroautophagy）、小自噬（microautophagy）和分子伴侣介导的自噬（chape...
曹雪涛团队发现调控免疫功能的全新RNA分子,在遗传物质“认知黑洞“中领航
在人类基因组中95%的基因并不编码蛋白质，其他物种也有大量的非编码基因。这些DNA不会被编码成蛋白质，却又会转录出非编码RNA，它们对生命活动起什么作用？是进化的冗余还是神秘的缓存？ 《细胞》杂志近日刊登中国工程院院士曹雪涛团队的研究论文，他们发现一种全新非编码RNA分子。该分子能够调控免疫系统的“进”与“退”，这是此前学术界从未认识和证明的。 ...
《Cell》2017年度论文:全面解读CRISPR-Cas技术系统
入选的文章当中，有两篇由张锋等人撰写的文章详细介绍了CRISPR-Cas技术系统，并且通过图片言简意赅的说明了第一类和第二类CRISPR-Cas基因组编辑系统的特点。 Cell杂志创刊于1976年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。近期Cell杂志公布了2017年年度论文，共包括七篇Sna...
亚洲棉科研成果Nature Genetics在线发表
棉花是世界上最重要的经济作物之一，在2018年5月8日中国农业科学院棉花研究所所长李付广研究员、武汉大学朱玉贤院士、中国农业科学院棉花研究所杜雄明研究员、中国农业科学院农业基因组研究所所长黄三文研究员、林涛博士与北京百迈客生物科技有限公司关于亚洲棉的合作成果发表在Nature Genetics上，论文题目为“Sequencing of 243 diploid cotton ac...
长文 | 一文带你看遍当今的基因治疗(CAR-T、CRISPR/CAS9等争雄)
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你快速浏览当下全球的基因治疗现状。 ...
FDA首次批准质谱方法鉴定新型致病菌耳念珠菌
近日美国食品及药物管理局（FDA）发布重要新闻，批准首个鉴定新型致病菌耳念珠菌 (C. auris) 新方法—— Bruker MALDI BiotyperCA系统。 耳念珠菌 (C. auris) 是一种近年来新出现的致病性真菌，可引起侵袭性感染，往往导致严重的院内感染，如血流感染、心包炎、泌尿道感染和肺炎等。耳念珠菌容易...
CFDA发布《药物临床试验的生物统计学指导原则》及Clindata重磅解读
自2016年6月3日，CFDA发布93号公告《药物临床试验的生物统计学指导原则》以来，临床试验统计分析工作内容和方法发生了很多变化，为了更好地指导我们临床试验工作，Clindata特对《药物临床试验的生物统计学指导原则》进行了解读并列出了原文，希望对从事临床试验的专业人员有所指导，以下是详细内容，如果有解读不妥之处，也请一起留言讨论。 ...
阿尔茨海默病治疗迎来新曙光,华中科技大学等Nature子刊发文,揭示其发病新机制
iNature：2018年5月3日，华中科技大学王建枝课题组与同济大学叶克强课题组等人在Nature Communications上在线发表了题为“C/EBPβ regulates delta-secretase expression and mediates pathogenesis in mouse models of Alzheimer’s disease”的研究论文，研究人员...
CRISPR/Cas9成功抑制艾滋病病毒HIV-1的多个感染步骤
据世界卫生组织（WHO）数据，，截止到2017年11月，全球范围内有3500万人感染艾滋病病毒，目前，高活性抗逆转录病毒疗法（HAART）能够将HIV感染抑制在低于可检测水平。然而，HAART的成本高，且存在副作用和耐药性等限制。最重要的是它不能治愈HIV感染。因此，需要不断开发更有效的HIV感染治疗策略。 近日，中国医学科学院/北京协和医学院病原生物学研究所郭斐课题组在基因治疗领域著名期刊 H...
【听周报】FDA批准首个侵袭性甲状腺癌疗法,14万中国人基因大数据研究成果发表
导读： ①科研：减缓视网膜变性疗法、靶向治疗或治愈早衰病、红外线扫描辅助乳腺癌诊断；②政策：北京大学健康医疗大数据国家研究院成立、国家健康医疗大数据北方中心于济南启动、美国启动全民健康研究；③产业：BMS 携手 Flatiron Health、Cellectis 与哈佛合作、诺华制药携手美年健康、Foundation Medicine Q1收入 $ 5280万；...
对话Illumina:NovaSeq并非终极武器,而是测序新时代的开始
4月24日，上海刚刚结束了一场大雨。也许是雨过后的天气让人神清气爽，也许是上一次会议讨论的结果令人满意，尽管正是下午1点容易打盹的时候。Illumina总部一行人依旧神采奕奕。 图片由Illumina公司提供 或许是这种生活节奏已经习以为常，尽管此次行程匆忙，这次见面会依然有条不紊。负责公共关系的高级经理Melinda Hut...
Nature子刊:最强抗癌!斯坦福大学:新型癌症免疫疗法一次注射消灭几乎所有肿瘤!
近日，一组来自斯坦福大学的研究人员在《科学》杂志旗下著名学术期刊《科学-转化医学》发表一篇重磅研究文章，研究者们将微量两种免疫刺激剂直接注射到90只小鼠的实体瘤中，有效的消除了87只小鼠体内所有的癌症痕迹，为肿瘤免疫治疗带来了新的动力。 许多肿瘤免疫治疗方法从实验已经进入临床，而且，如今免疫治疗明星方案抗PD1/PDL1抗体、CART细胞疗法早已成为肿瘤治疗的药物。 ...
美国科学家开发出通用型CART系统治疗癌症
近日，来自MIT和波士顿大学的科学家们开发出了一种通用型CAR T细胞系统，相关研究发表在《Cell》上 ，文章题目为“Universal Chimeric Antigen Receptors for Multiplexed and Logical Control of T Cell Responses”。 图片来源：Cell ...