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专家访谈
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张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统...
Nat Commun：科学家有望开发出新型个体化肺癌疗法
肺癌如今依然是全球癌症死亡相关的主要原因，相比其它类型肿瘤而言，肺部肿瘤往往会表现出大量的基因组变化，这或许是暴露于烟草烟雾中致癌物的结果，而烟草依然是引发肺癌的主要原因，大约10%的肺部肿瘤都会携带一种名为ATM的基因突变，然而目前在临床中并没有可用药物来治疗ATM突变的肺癌。 近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来...
Cell：对抗癌“神药”PD-1有耐药性的患者，有救啦！
肿瘤免疫治疗被认为是近几年来癌症治疗领域最成功的方法之一。美国前总统吉米·卡特接受一种免疫检查点抑制剂药物缓解了自身的黑素瘤症状后，免疫检查点抑制剂受到专业界和全社会更多的关注，一度被誉为“神药”。但是很多人对PD-1和CTLA4等抑制剂有耐药性。悲了个催！ 现在这个悲催的问题可以解决了 2016年12月1日Cell上的一篇研究文章揭示一种现存的被称作J...
想治疗慢性淋巴细胞白血病？来点靶向CD19的CAR T
Fred Hutch的研究人员近日在美国血液学会年会及圣地亚哥的展览会上以口头报告的形式介绍了他们的研究结果。 尽管使用了新批准的药物ibrutinib进行治疗，这项研究中的所有24名患者病情都在不断恶化，这对患者的生存而言是一个不祥的指标。大多数患者在其白血病细胞中都有让他们处于高风险的染色体标记物。“这对大多数标准治疗而言是疗效不佳的征兆”，Fred Hutch临床研究部血液...
CAR-T临床真的要来了，Kite和Novartis争第一
12月3日-6日，由美国血液学会（ASH，American Society of Hematology）主办的第58届美国血液学会年会在美国圣地亚哥盛大召开。会议才举办了两天，就一扫CAR-T细胞免疫治疗领域的阴霾。如果一切进展顺利，在2017年我们至少会见证一个CAR-T疗法走上临床。 Novartis即将向FDA递交申请 2015年4月份，由于CAR-T细胞免疫疗法CTL01...
Cell发表重要研究成果：癌症免疫疗法的关键结点
检验点抑制剂是一种被寄予厚望的癌症免疫疗法，靶标 PD1、CTLA-4等受体。这些受体就像T细胞上的“刹车”，阻止T细胞攻击其他细胞。检验点抑制剂能松开这些“刹车”抑制相应通路，让免疫系统对肿瘤展开攻击。不过，有不少患者能抵抗检验点抑制剂的作用。 宾夕法尼亚大学的研究人员发现，JAK抑制剂可以帮助癌症患者克服对检验点抑制剂的抗性。他们在Cell杂志上发表文章指出，...
《Scientific Reports》伯豪客户发现HCC转移新机制
原发性肝细胞癌（HCC）肝内外转移是导致临床手术后病人预后较差的重要原因之一。由于目前临床上尚缺乏有效的靶向治疗肝癌的化疗药物，寻找治疗HCC转移的有效靶点一直是科学家关注的重点。来自东方肝胆外科医院周伟平教授，第二军医大学微生物教研室任浩教授，上海同仁医院马俐君教授的研究团队通过临床样本，细胞系功能实验的研究，发现TMED3的异常表达与肝细胞癌转移和病人生存率相关，且通过调控IL-11/S...
Nat Commun:I型糖尿病发病机制或与表观遗传变化有关
11月29日，自然旗下子刊《Nature Communication》杂志在线发表了一篇题为“Increased DNA methylation variability in type 1 diabetes across three immune effector cell types”的文章，研究揭示了表观遗传变化等环境因素或与1型糖尿病的发病机制有关。伦敦大学学院Dir...
多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗现状
多发性骨髓瘤（MM）是骨髓恶性浆细胞克隆增殖性疾病，导致骨髓造血受抑和溶骨性疾病。尽管应用传统化疗和造血干细胞移植以及靶向性药物治疗骨髓瘤，MM仍然不能完全治愈。其中一个重要原因就是随着疾病进展而出现的免疫缺陷和免疫耐受。天然免疫系统中，MM患者NK细胞的细胞毒性和免疫调节功能都受到削弱，肿瘤相关性巨噬细胞被激活并分泌炎性因子如TNF-α、IL-6等促进MM细胞生长。MM...
Cell重大突破：“诺奖得主”青蒿素或可治疗糖尿病！
Immunofluorescence image of sectioned human islets treated with 10 mM artemether co-stained for nuclei (blue), ARX (white), glucagon (red) and C-peptide (green). Credit: Cell Press/Stefan...
全球首发！CRISPR编辑技术成功治愈血友病
CRISPR/CAS9，强大的基因编辑工具，能够有效纠正疾病相关的突变基因。美国宾夕法尼亚大学医学院的研究人员首次利用此基因编辑工具开发了一种基因治疗方法，用于治疗老鼠的乙型血友病。乙型血友病也被称为凝血因子 IX 缺乏症，是一种凝血因子IX基因缺陷引起的X染色体连锁的出血性疾病。根据疾病控制预防中心所提供的数据，血友病的发病率大约为1/5000，美国现有2万血友病患者。 这项研究成果将...
医疗巨头强生计划200亿美元收购瑞士Actelion公司
强生公司近日表示正在与瑞士制药公司Actelion接洽，商谈收购事宜。Actelion公司为欧洲最大的生物科技公司，估值近200亿美元。这笔收购可能有助于扩大产品线，研发多样化药品。Actelion确认了强生公司的收购意愿，但称并非一定会就此达成交易。 强生公司总部位于美国新泽西州不伦瑞克市，强生旗下的主要产品Remicade即将面临着来自辉瑞公司更廉价药品的竞争。Rem...
前沿 | Science子刊：MIT科学家发明超长期缓释药丸
目前，口服药物的药效一般在身体中有效的时间不会超过一天。这是因为它们很快会从消化道中排出，并且需要面对胃部和肠道的恶劣环境。能够实现超长期药物释放的药物胶囊需要能够长时间驻留在胃部缓慢释放药物，并且耐受胃酸的侵蚀。同时又需要在药物释放完毕之后，能够被分解并且安全地从消化道中排出。这些条件对药物胶囊的设计提出了很大的挑战。 ▲海星形的缓释药丸（图片来源：medicalxpres...
【前沿】CRISPR升级：可应用于任何细胞！任何时期！
在这项发表在《发育》杂志上的新研究中，来自维尔康姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员描述了这个系统在机体每一个细胞的每一个发展时期的应用，他们认为这个系统很可能给发育生物学、组织工程及肿瘤研究带来翻天覆地的变化。 事实上，他们开发出了两种互补的系统：sOPTiKO和sOPTiKD；sOPTiKO是一种基因敲除系统，可以通过扰乱基因序列而关闭基因的表达；sOPTiKD则是一种基因...
PNAS新文章关注无创胚胎染色体筛查技术（NICS），掀起生殖新革命
近日，由南京军区总医院、无锡市妇幼保健院、北京大学和亿康基因组成的团队联合在《Proceedings of the National Academy of Sciences》上发表了题为《Noninvasive chromosome screening of human embryos by genome sequencing of embryo culture medium...
【倒计时18天】P4 China 2016（北京）国际精准医疗大会演讲嘉宾重磅来袭
与精准医疗前沿齐头并进 我国精准医疗的发展，主要由分子诊断、基因测序等顶尖技术，免疫治疗，药物开发等前沿探索构成。对现有的诊断、治疗模式进行创新改变，这无疑将是医学发展的一场变革。 在此大环境下，中国生物工程学会、中国研究型医院学会和上海商图信息咨询有限公司联合打造了P4 China 2016（北京）国际精准医疗大会。大会将在12月16日-18日，北京万豪酒店聚集50多位海内外精英代表...
Science重要发现：你相信吗？富人穷人的免疫细胞不同
美国最富有和最贫穷的人群预期寿命相差要超过十年。这种触目惊心的健康不平等性通常是由于医疗护理，吸烟，体育锻炼和饮食等习惯差异造成的。但是在猕猴研究中，科学家们发现生活在最低阶层的动物会改变它们的免疫系统。 这项研究证实了之前的动物实验，即社会地位会影响免疫细胞中基因开启和关闭的方式，这一研究成果公布在11月25日的Science杂志上，而且研究人员还发现这种影响是可逆的。 ...
Cell，Nature接连两篇文章再辩：癌症“坏运气”vs.环境因素
关于致癌的外在因素和内在因素影响，一直都存在争议，这些因素影响力了个体器官癌症发病率，以及年龄相关的癌症易感性，其中一种重要的内在因素就是任意突变随着时间的积累而导致癌症发生。 近期，Nature杂志发表论文：Tissue-specific mutation accumulation in human adult stem cells during life。来自欧洲...
利用CRISPR研究基因组“暗物质
CRISPR筛选将会揭示基因组中重要的非编码调控元件的功能。 超过98%的人类基因组由非编码基因组成。这些非编码基因被称为基因组的“暗物质”，它们能调控编码基因的表达，从而影响人类健康和疾病进程。自从人类基因组序列被公开发表以来，科学家们努力解析基因中的功能元件，包括非编码调节区——参与转录调节的顺式调节区和非编码RNA（ncRNA）。转录因子在整个基因组中可能有数百至数千个结合位点，...
Science：一种能将癌细胞转化为癌症干细胞的蛋白
由多国研究人员组成的一个国际研究小组发现了癌细胞生存的一种新机制，这也解释了为何肿瘤在治疗后会发生复发的一个根本原因。这一研究成果公布在Science杂志上。 领导这一研究的是Crick研究所的Eran Meshorer教授，他表示，“许多化疗药物都会遗留下少量的癌症干细胞，这导致了患者在几年后发生癌症复发。因此找到肿瘤中的癌症干细胞，并区分...