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专家访谈
找到约75条结果 (用时0.1656秒)
【Nature】CRISPR-Cas9设计新药靶向难以治疗的肿瘤，显示出抑制肿瘤生长的巨大前景
Sinai Health和多伦多大学的科学家表示，一种旨在阻断某些癌细胞生存所必需的酶的新药显示出遏制肿瘤生长的希望。 这一临床前研究结果“CCNE1 amplification is synthetic lethal with PKMYT1 kinase inhibition”发表在《Nature》杂志上，描述了在分子遗传学教授Daniel Durocher的实验室中用CRIS...
【Nature子刊】大改进！新Cas9模型定位DNA切割位置，预测脱靶概率——朝着更高精度的基因编辑前行！
来自代尔夫特理工大学（TU Delft）的研究人员提出了一个基于物理学的模型，建立了用CRISPR-Cas9进行基因编辑如何工作的定量框架，并允许预测在哪里、有多大概率以及为什么会发生靶向错误（脱靶）。这项已经发表在《Nature Communications》上的研究，题为“A kinetic model predicts SpCas9 activity, improves off-tar...
【Nature】重新设计Cas9蛋白，降低上千倍脱靶概率，基因编辑变得更加安全！
现在，德克萨斯大学奥斯汀分校的科学家们重新设计了一种被广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具的一个关键成分，称为Cas9，它靶向错误的DNA片段的可能性要低上千倍，同时保持与原始版本一样的效率，使其潜在地安全得多。这项工作在近期发表在《Nature》杂志上的一篇论文“Structural basis for mismatch surveillance by CRISPR–Cas9”中进行了...
【Cell子刊】具有里程碑意义的研究：病毒递送的CRISPR-Cas9感染肠道微生物证明了微生物组基因编辑的潜力!
加州大学旧金山分校的研究人员已经成功地使用了DNA编辑系统CRISPR来改变哺乳动物肠道内细菌的基因组，这一发展将促进我们对微生物组的理解，并最终为治疗肠道相关疾病铺平道路。 在本月发表在《 Cell Reports》杂志上的这项具有里程碑意义的研究中，研究人员能够从生活在小鼠肠道的大肠杆菌中去除大量基因，并改变遍布其消化系统的细菌群落的整体构成。研究人员...
【Cell重磅】DNA修复的新研究促进了CRISPR-Cas9基因编辑技术，以及基因编辑大牛刘如谦团队开发的先导编辑技术的发展
通过改变活细胞内的DNA序列来编辑基因组的能力对于研究来说是强有力的，并且在疾病治疗方面具有巨大的前景。然而，现有的基因组编辑技术经常导致不必要的突变，或者根本无法引入任何变化。这些问题使该领域无法充分发挥其潜力。 10月20日，研究人员在《Cell》发表了一篇题为“Mapping the genetic landscape of DNA double-strand...
CRISPR-Cas9奋战血红蛋白病：造血干细胞富集
血红蛋白病是由遗传因素导致的血红蛋白肽链合成障碍或分子结构异常引起的疾病。原位修复患者体内的基因突变，是从根本上治愈血红蛋白病的手段。但是受制于修复效率和安全性，这种方法通常较难实现。与之相比，在患者体内添加正常的珠蛋白基因拷贝或者上调胎儿型血红蛋白的表达，是相对容易实现的策略，能够在不同程度上缓解患者的症状。以CRISPR为代表的基因编辑技术的兴起，为血红蛋白病的治疗带来了新...
Cas9和AAV一相逢,便创造出许多奇迹,华人科学家高光坪在基因治疗领域取得重大突破
BioWorld： CRISPR/Cas9基因编辑在治疗遗传病上有着巨大的应用前景，腺相关病毒（AAV）由于其高安全性以及稳定长效表达，被视为最有前景的基因治疗载体。基于CRISPR/Cas9的AAV载体无疑是体内基因治疗最理想、最具前景的方式。 金风玉露一相逢，便胜却人间无数。 8月14日，麻省大学医学院高光坪教授团队在Nature Biotechnology杂志发...
CRISPR/Cas9 的那些事
Part.1 CRISPR/Cas9技术到底是什么？ CRISPR/Cas9最初是在细菌体内发现，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。CRISPR全称为成簇的规律间隔的短回文重复序列，由众多短而保守的重复序列区(repeat)和间隔区（spacer）组成，下图展示了完整的CRISPR序列位点结构。 图片来源 网络 ...
利用CRISPR-CAS9在酵母中构建和分析DNA序列变异文库
High-throughput creation and functional profiling of DNA sequence variant libraries using CRISPR–Cas9 in yeast Construction and characterization of large genetic variant ...
长文 | 一文带你看遍当今的基因治疗(CAR-T、CRISPR/CAS9等争雄)
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你快速浏览当下全球的基因治疗现状。 ...
CRISPR/Cas9成功抑制艾滋病病毒HIV-1的多个感染步骤
据世界卫生组织（WHO）数据，，截止到2017年11月，全球范围内有3500万人感染艾滋病病毒，目前，高活性抗逆转录病毒疗法（HAART）能够将HIV感染抑制在低于可检测水平。然而，HAART的成本高，且存在副作用和耐药性等限制。最重要的是它不能治愈HIV感染。因此，需要不断开发更有效的HIV感染治疗策略。 近日，中国医学科学院/北京协和医学院病原生物学研究所郭斐课题组在基因治疗领域著名期刊 H...
惊喜连连！继港大研发HIV疫苗后，中国团队基于CRISPR/Cas9基因编辑阻断HIV多个关键节点！
研究人员利用这种基因编辑系统，通过靶向切除病毒长末端重复和基因编码序列来抑制HIV-1感染。如果该研究与昨日港大最新的HIV疫苗强强联手，那么攻克HIV这一世界难题也就不远了。 全球范围内仍有3500万人感染艾滋病病毒。目前，最有效的抗逆转录病毒疗法（HAART）能够将HIV感染抑制...
重大突破！上海研究团队升级dCas9单碱基基因编辑技术！
基因编辑技术自问世以来，受到各国顶尖科研人员争相研究，特别是在哈佛大学David Liu的科研团队开发出基于基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术的单碱基编辑技术（Base Editing）后，更是引发了全球的研究热潮。在3月19日的Nature Biotechnology杂志上来自上海科技大学的黄兴许、陈佳以及中科院计算研究所的杨力三支科研团队发表了这一领域最新的研究...
Nature重磅！CRISPR再迎技术革新！xCas9可有效提高CRISPR效用！
哈佛大学的化学生物学家David Liu领导的研究团队设计出一种称为xCas9新酶，可更多更有效地修改基因组中的位点，进而提高CRISPR-Cas9的效用，同时还可降低脱靶风险。这项研究结果以《Evolved Cas9 variants with broad PAM compatibility and high DNA specificity》为题发表在2月28日的《Nature》上。 ...
《Cell》子刊：优化Cas9特异性新思路！
研究者应用单分子FRET（smFRET）来直接表征个别化脓链球菌Cas9的构象动力学。研究表明，Cas9自发波动于三个构象状态之间，其伴随着显着的催化HNH域的运动。此外，研究者通过引入sgRNA与靶DNA链之间的错配，靶与非靶DNA链之间的错配以及Cas9残基上的突变来检查Cas9的动态如何受到影响。 研究结果表明，Cas9通过PAM-远端与其催化HNH结构域之间...
张锋连发两篇Nature子刊文章 细述可能超越CRISPR-Cas9的新编辑技术
CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并且已经被应用到了临床上且证明了其威力。但CRISPR-Cas9有其局限性：上个月末Nature Methods上的一篇“Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo”就指出了在全基因组测序研究中，CRISPR-Cas9编辑会令小鼠产生了上千个非目标基因突变，...
“CRISPR-Cas9魔剪”失灵了？谷峰：三大操作问题或为脱靶“元凶”
近日，Nature Methods刊登一篇论文，来自哥伦比亚大学、斯坦福大学、艾奥瓦大学的研究人员通过WGS全基因组测序技术，检测到使用CRISPR技术治疗的小鼠产生上千个意外的基因突变，发生大量基因脱靶现象。该爆炸性文章立即引起业界高度关注和热烈讨论，也让备受推崇的CRISPR技术陷入短暂的“滑铁卢”。为此，贝壳社邀请了国家重点研发计划和国家自然科学基金项目评审专家，国内...
专利之战燃至欧洲！加州大学伯克利分校等在欧洲获得CRISPR/Cas9专利权
2012年，一种名为“CRISPR/Cas9”的DNA编辑技术横空出世。从那时开始，CRISPR/Cas9被用于很多生物系统中进行基因组编辑，在各大顶级期刊上发表了大量文章，可算是赚足了眼球。随着CRISPR/Cas9基因编辑系统逐渐进化，并趋于成熟，从学术界的共享走向专利申请以及商业化的道路也逐渐清晰起来。然而科学家们还面临着很多问题，比如，CRISPR/Cas9的专利...
突破！科学家使用CRISPR/Cas9鉴定出120余个抗癌新靶点！
引起癌症的基因突变往往也是癌症的弱点，这也就为科学家们创造了机会--可以开发能够选择性杀伤癌细胞的药物，而对正常细胞无影响。这个概念叫做合成致死，因为这些药物仅仅对突变细胞是致命的。来自美国加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院和雅各布工程学院的研究人员近日就开发了一种筛选合成致死基因组合的新方法，这项技术发表在Nature Methods上，揭示了120个开发抗癌药物的新靶点。...
科学家利用CRISPR/Cas9系统拯救了失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突...