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专家访谈
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基因编辑行业分析：闻“基”起舞，改写生命源代码
摘 要 新技术突破孕育巨大市场空间。基因编辑技术飞跃发展，操作简便性、通用性不断提升，使用成本持续下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因编辑技术的大规模普及，为基因编辑技术的商业化奠定了基础。从免疫细胞治疗（CAR-T/TCR－T）到遗传缺陷修复，基因编辑技术的下游应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径...
快速便宜的CRISPR/Cas9突变体筛选方法
新的基因组编辑工具——如ZFNs、TALENs以及最近的CRISPR/Cas9系统，已经大大提高了在不同动物模型中敲除基因的能力，包括斑马鱼。然而，对数量庞大的动物进行筛选，所需的时间和成本，仍然是一个瓶颈。 最近，意大利多恩动物研究所（Stazione zoologica Anton Dohrn）的研究人员，提出了一种快速的、...
张锋Science重大突破：攻克CRISPR-Cas9基因组编辑的主要障碍
来自麻省理工学院-哈佛医学院Broad研究所和麻省理工学院McGovern脑研究所的研究人员，设计改造了革命性的CRISPR-Cas9基因编辑系统，大大减少了“脱靶”编辑错误。这一完善的技术解决了使用基因组编辑时面对的一个主要技术问题。 CRISPR-Cas9系统是通过对细胞的DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用。借助于与靶位点序...
遗传学大牛再发重要突破：双功能CRISPR-Cas9
CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化过程中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA（gRNA）的指示，靶标并降解入侵者的遗传物质。现在，CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具，帮助世界各地的研究者们解决实际问题。近年来，这一技术在多个领域中展现了自己强大的实力，催生了大量的重要成果。 日前，...
著名华裔院士：CRISPR/Cas9介导的荧光原位杂交
加州大学伯克利分校生物化学与分子生物学系钱泽南（Robert Tjian）教授是美国著名华裔生物化学家，其以研究真核生物细胞遗传信息转录闻名，担任国际顶级生物学期刊《Cell》杂志的编委，1991年当选美国国家科学院院士，2009年担任美国霍华德?休斯医学研究所（HIMI）主席。科学界将其与著名的华裔诺贝尔奖获得者钱永健以及美国华裔神经生物学家钱永佑并称...
清华大学Nature子刊：利用Cas9实现基因克隆
来自清华大学、中科院微生物研究所的研究人员报告称，他们开发出了一种新技术，通过Cas9辅助靶向染色体片段（CATCH），可一步靶向克隆出大基因簇。这一重要的研究成果发布在9月1日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 清华大学的朱听（Ting Zhu）研究员、特拉维夫大学的Yuval Ebenste...
CRISPR/Cas9技术，路在何方？
CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道，有科学家担心，这一新工具是否会导致父母预定“设计婴儿”？在...
四川大学国际期刊发表CRISPR文章
工程重组核酸酶的进展，为基因组编辑提供了简便可靠的方法。特别是CRISPR/Cas9系统的发展，科学家们已经发现了各种版本的Cas9蛋白和传递载体，可将所需的突变导入基因组，以校正疾病相关的突变，或激活/抑制感兴趣的基因。表观遗传调控因子在癌细胞中经常受到干扰，对于正常细胞到癌细胞的转化是至关重要的。肿瘤相关的表观遗传学改变或表观遗传学因子突变，在致癌...
天生一对：CRISPR/Cas9与AAV
CRISPR/Cas9已经成为体外基因组编辑的最流行系统，但体内的基因编辑方法仍然受到Cas9导入问题的限制。腺相关病毒载体（AAV）因免疫原性低而常常用于基因的体内导入。不过，化脓链球菌（spCas9）和嵌合sgRNA（总共~4.2 kb）要包装到AAV载体中还蛮有挑战性的，因为AAV只能容纳~4.5 kb。尽管这种方法已被证明是可行的，但留给其他调...
清华汪小我等人开发CRISPR sgRNA设计工具
CRISPR/Cas9系统，是最近开发的一种强大而灵活的靶向基因组工程技术，包括基因组编辑和基因调控。这些应用需要设计高效、特异的单向导RNA（sgRNA）。然而，这仍然是具有挑战性的，因为它需要考虑许多标准。已有研究开发出了一些sgRNA设计工具用于基因编辑，但是目前还没有设计出用于基因调控的sgRNA设计工具。 七月二十三日，清华大学...
重大突破：科学家利用CRISPR/Cas9技术来成功编辑人类T细胞
近日，来自加州大学旧金山分校（UC San Francisco）的研究人员通过研究设计了一种新型策略，其可以利用名为CRISPR/Cas9的基因编辑系统来精确修饰人类机体的T细胞，相关研究发表于国际杂志PNAS上。由于机体免疫细胞在一系列疾病的发病过程中扮演着中重要的角色，因此提供一种多样化的新型工具来研究T细胞的功能对于开发基于CRISPR/Cas9的新型疗法来治疗多种...
Cell：利用CRISPR-Cas9绘制广泛天然免疫网络图谱
来自哈佛-麻省理工Broad研究所的研究人员将CRISPR-Cas9筛查技术应用于小鼠骨髓源性树突状细胞，研究了PAMPs触发的免疫反应的调控机制。通过综合分析基因敲除结果及蛋白质和mRNA表达改变，他们利用CRISPR筛查以前所未有的分辨率剖析了免疫调控网络。这一重要的成果发布在7月16日的《细胞》（Cell）杂志上。 随后，研究人员基于它...
Cell子刊：让CRISPR-Cas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。 此外，还可以调整这一技术，借助于一种...
Developmental Cell:伯克利大学的科学家通过剪切基因组，构建了Cas9的筛选文库
该研究是由Andrew Lane和Rebecca Heald领导的，科学家们开发了一种从生物体本身的基因组中构建gRNAs的方法，而不是通过合成的方法。“我们推断，任何潜在的DNA序列都能够由酶加工成sgRNAs文库，并且其还可以用于标记染色体区域，”作者在近日发表在《Developmental Cell》上的文章这样写道。 gRNA是能够使CRISPR/Cas9如此灵活且强大的关键技术...
华人学者Cell子刊发表CRISPR新成果
西尼罗河病毒（WNV）是黄病毒科黄病毒属的重要成员，是一种通过蚊子传播的嗜神经病原体。西尼罗河病毒最早是1937年在乌干达一位发热妇女的血液中分离到。这种病毒在非洲、欧洲、中东、北美和西亚很常见，人类、马和其他哺乳动物都可能受到感染。人类感染西尼罗河病毒后会发展成严重甚至致命的神经系统疾病，比如无菌性脑膜炎、脑炎、急性弛缓性麻痹等。目前还没有针对WNV...
Nature：进化中的CRISPR技术又有新突破
来自哈佛医学院和麻省总医院的研究者们在最新一期Nature杂志上发表了他们新改进的CRISPR-Cas9技术，识别序列的范围更大，识别也更为精准。文章第一作者Benjamin Kleinstiver介绍说新技术里的Cas9变种可以识别那些野生型Cas9无法修饰的人类和斑马鱼基因的位点，这使得CRISPR技术在多变的基因组里识别范围大大增加。 CRISPR-Cas...
Nature：工程化的CRISPR-Cas9核酸酶突变体或可提高基因编辑的效率
发表于国际杂志Nature上的一篇研究论文中，来自MIT的研究人员发现了一种新方法，该方法可以扩展基因编辑工具CRISPR-Cas9 RNA引导核酸酶的精确性及用途，文章中研究者阐明了切割DNA的Cas9酶类突变体相比常见的Cas9酶类可以更加有效地识别一系列不同的核酸序列。 研究者Benjamin Kleinstiver博士指出，这项研究中我们对此前不能被野生型Ca...
Nature综述：如何用CRISPR进行癌症研究
CRISPR/Cas9系统可以很容易地改写多种生物的基因组，这一技术很快如风暴一般席卷了整个基因组工程领域。可想而知，以CRISPR/Cas9为基础的各种应用也将为癌症遗传学领域带来一场变革。麻省理工霍华德•休斯医学研究所的Tyler Jacks就是这方面的先行者，他去年连发两篇Nature文章向人们展示了CRISPR?Cas9快速建立癌症模型的强大实力。 ...
刘小乐、张锋CRISPR最新文章
最近，来自哈佛大学医学院Dana-Farber癌症研究院、哈佛大学统计系和麻省理工学院-哈佛大学布罗德研究所的研究人员，在国际基因组研究权威期刊《Genome Research》发表题为“Sequence determinants of improved CRISPR sgRNA design”的学术论文。在这项研究中，该研究小组系统地评估了提高CRI...
王皓毅博士：提高CRISPR/Cas9效率和通量的新策略
来自中科院、Jackson实验室的研究人员证实，利用电流来传送CRISPR/Cas9系统，不仅使得CRISPR/Cas9能够高效地实现实验室小鼠遗传改造，并且可显著提高这一系统的通量。 相比传统的技术，CRISPR/Cas9已大大提高了遗传改造实验生物，构建人类疾病模型的精度、速度和简易性。通过将CRISPR/Cas9系统注入到受精卵中，可...