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Nature子刊丨利用CRISPR技术治疗失明?新型Cas9酶或许能行!

2017-02-23

能够将基因组编辑工具CRISPR / Cas9包装成一个针对大量组织的递送系统是分子生物学家的目标。目前,基因组工程中心的科学家,与ToolGen和首尔国立大学合作,已经设计了最小的CRISPR / Cas9递送系统,通过腺相关病毒将其递送到肌肉细胞和眼睛,并用它来编辑引起失明的基因。新Cas9酶,预期成为对抗常见和不可排除的疾病靶标的有用的治疗工具,其源自空肠弯曲杆菌,空肠弯曲杆菌是导致食...

厉害了Word CRISPR-Cas9:完成细胞内实时监测,为精准医疗的新临床平台奠定基础!

2017-01-25

威斯康辛大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)的工程师们已经开发了一种活细胞内观察法观察CRISPR-Cas9基因编辑技术,他们将这些方法用于改善CRISPR-Cas9基因编辑技术。“最终,我们从这项研究中获得的知识,有潜力为精准医疗的新临床平台奠定基础。”UW-Madison生物医学工程助理教授以及该项目的首席研究员Krishanu Saha说。 ...

艾滋病,你站住!CRISPR/Cas9给你点颜色看看

2016-12-20

1993年,一部《费城故事》让汤姆汉克斯荣登奥斯卡最佳男主角,以此同时也让人们对艾滋病有了全新的认识,时至今日,艾滋病依然无法完全治愈,每年都有数百万计的人群感染艾滋,但就像影片中那句经典台词一样“每个问题都有解决的办法”,我们在理解、接受艾滋病人的同时,各领域研究人员也正在寻求全新的治疗方式来彻底消灭这种致命感染。 CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数...

CRISPR/Cas9创新进展,双头龙Cas9带来无限可能

2016-12-14

  加拿大Western大学的研究团队将工程酶与传统的基因编辑工具CRISPR-CAS9相结合,使基因编辑技术取得了革命性进展。此项研究成果发表在近期的PNAS杂志上,工程酶的添加使基因编辑技术的有效性和对靶基因的特异性都得到了大幅提高。   众所周知,CRISPR/CAS9基因编辑技术是生物界的传奇。它可以编辑人体基因组,开启使用基因治疗手段治愈疾病的大门,例如囊胞性纤维症和白血病。   囊...

中科学家利用CRISPR-Cas9技术在CART细胞中实现多基因编辑

2016-12-09

CART(Chimeric Antigen Receptor T cell)细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法,中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体(Chimeric Antigen Receptor,CAR)是由人工设计合成的跨膜蛋白,包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的细胞外部分主要是识别特定抗原的单克隆抗体可变区(scFV),负责识别特异性抗原。跨...

PNAS:在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术高效进行基因组编辑

2016-11-02

为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因,人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。因此,寻找最佳的序列很难通过手工实现。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序列。这种程序是由德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心科学家Klaus Rajewsky...

重大突破! CRISPR-Cas9有望治疗镰状细胞病

2016-10-13

  美国一研究小组发表了利用基因编辑工具CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的动物实验结果,将来可以通过改变患者的DNA来治疗毁灭性的遗传病镰状细胞病。   发表在《科学·转化医学》杂志上的最新研究表明,将镰状细胞患者的细胞使用CRISPR-Cas9编辑,使其携带正常的造血基因,将细胞注射到小鼠体内,能产生健康的血细胞。这项工作是由Oakland儿童医院研究所的研究人员(CHORI...

Cell:突破!如何克服CRISPR/Cas9脱靶问题?

2016-09-02

Whitehead研究所的科学家们首次对顶复门(Apicomplexa)生物进行了全基因组筛选。这项重要的研究成果于九月二日发表在Cell杂志上。顶复门的单细胞寄生虫会引起疟疾、巴贝斯虫病、隐孢子虫病和弓形虫病,但我们对这些家伙还知之甚少。 “我们一直没什么办法研究顶复门寄生虫所有基因的功能,”Whitehead研究所的Sebastian Lourido说。“现在我们找到了一个好方法。这种方...

基因魔剪“CRISPR / Cas9”可灭活引发癌症的突变基因!

2016-09-02

  对于其他许多生物医学和生物技术学科来说,基因组剪刀“CRISPR / Cas9”还为癌症研究开辟了全新的可能性。国家肿瘤疾病中心(NCT)、德国转化癌症研究联合会(DKTK)和德累斯顿技术大学医学院的科学家们发现,充当癌症驱动器的基因突变可以被靶向瞄准和修复。因此,最相关的基因突变可被更快确诊,提高个性化的治疗方法。   CRISPR ...

《自然》:中国将率先开展CRISPR–Cas9临床研究

2016-07-22

CRISPR–Cas9基因编辑技术已经成为生物医学和当今科学领域最热门话题,在这场科学盛会中中国科学家也不甘寂寞,先后在国际上最早开展了人类胚胎细胞基因编辑,进行了猴基因编辑的研究,现在又率先试水临床应用研究。 四川大学华西医院癌症学家Lu You小组计划开展临床试验,将CRISPR–Cas9用于肺癌患者的治疗,试验按照计划将在2016年8月开始,该临床试验已经在7月6日获得医院的伦理委员会...

CRISPR/Cas9揭示生物进化新动因

2016-06-28

  任何物种的持续进化都有赖其基因组的可塑性以及其遗传修饰和突变向后代的扩散。本周,德国卡尔斯鲁厄理工学院(KIT)的科学家们应用CRISPR/Cas9基因编辑体系探明了模式生物拟南芥基因组中串联重复序列的形成方式,发现当拟南芥DNA双链在相聚较远的两个位点发生断裂时便会产生上述与生物进化息息相关的串联重复序列。他们的研究在一定程度上阐明了植物基因组的分子进化机制。   生物基因组进化的一个重要...

张锋畅谈其CRISPR/Cas9前沿性研究工作

2016-06-21

  Broad研究所的张锋(Feng Zhang)博士是近几年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年,这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统,自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。而在改良及进一步操控CRISPR/Cas9这一工具使其更具特异性的同时,张锋课题组也在寻求发现新的基因编...

Nature子刊:首次利用CRISPR/Cas9在体内成功切除HIV的DNA片段

2016-05-23

  作为一种RNA病毒,HIV是一种逆转录病毒。当感染人细胞(主要是CD4+ T细胞)时,它会将自身的RNA逆转录为DNA后插入到宿主基因组中以便进行复制和合成新的病毒颗粒。   在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院的研究人员利用基因编辑技术首次成功地从活的动物基因组中切除HIV-1 DNA中的一段序列。这一突破是开...

CRISPR-Cas9技术关键发明人Emmanuelle Charpentier:CRISPR改变了我的生活

2016-05-11

Emmanuelle Charpentier:CRISPR-Cas9基因编辑技术的关键发明人   微生物学家Emmanuelle Charpentier之前一直没有固定的实验室,过着艰苦孤寂的科研生活。但她在CRISPR技术方面的工作彻底改变了她的生活。   Emmanuelle Charpentier的办公室空荡...

华人学者惊人发现:HIV可以逃避CRISPR/Cas9治疗

2016-04-08

  当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此,如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰,从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。   根据发表在4月7日《Cell Reports》杂志上的一项研究,在将CRISPR/Cas9用作有效的抗病毒药物之前,或许...

CRISPR/Cas9基因组编辑技术在癌症研究中的应用

2016-03-22

  CRISPR/cas9基因组编辑技术因其设计简单以及操作容易,使其在基因编辑的研究中越来越受到欢迎。利用该技术,科研人员可以实现在碱基的水平对基因组进行定点修饰。CRISPR系统现已经被广泛地应用到多个物种的基因组编辑以及癌症的相关研究中。近期来自哈尔滨医科大学生物化学与分子生物学教研室在最新研究进展的基础上,结合对癌症研究及基因组编辑技术的理解,对CR...

CRISPR应用指南:选择哪一种Cas9?

2016-03-01

  CRISPR/Cas9的出现使得人们能够高效地开展精确而靶向的基因组修饰。这其中的关键组分Cas9经过修饰,能够敲除、活化、抑制甚至是成像你感兴趣的基因。不过,目前有这么多种Cas9可供选择,你一定又开始犯愁。别急,让Addgene的专家来帮帮你。   首先,让我们来想想实验的目的吧。你希望永久敲除一个基因,还是希望降低特定基因的表...

CRISPR-Cas9技术发明简史

2016-01-28

  2015年生命科学突破奖(Breakthrough Prize in Life Sciences)授予6位科学家(每位获奖者300万美元),其中两位女性为加州大学伯克利分校的美国生物化学家杜德娜(Jennifer Anne Doudna)和德国汉诺威医学院/赫尔姆霍茨感染研究中心的法国生物化学家卡彭蒂耶(Emmanuelle Marie Charpent...

复旦大学朱焕章课题组利用CAS9技术靶向干预HIV潜伏

2016-01-21

  艾滋病,即人类免疫缺陷病毒(HIV)感染人体后造成的免疫缺陷疾病。自从上世纪发现以来,HIV在全球快速传播。截止2015年,全球共有4300万艾滋病患者。目前,国际上已有近30种抗逆转录病毒药物应用于艾滋病的临床治疗,然而,现有这些药物只能抑制病毒复制,不能清除艾滋病病毒(HIV)感染, 其原因主要在于HIV可潜伏于少数免疫细胞,特别是CD4+T细胞,以此逃脱了机体免疫系统和抗病毒药物攻击。因...

Science:Cas9工作构象成功探明

2016-01-15

加州大学伯克利分校的科学家通过实验证实了Cas9蛋白在定位于目的基因两链大沟时的构象变化。 该研究由共同第一作者 Fuguo Jiang、David Taylor以及Jennifer Doudna和Eva Nogales几位科学家共同领衔。研究团队通过X射线晶体学探明了酿脓链球菌Cas9蛋白工作过程中存在的几个分子构象,这些特殊的结构可将Cas9蛋白紧紧束缚于目的DNA或RN...