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专家访谈
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【聚焦】默克公司推进基于基因编辑的药物研发！
为了加强其在DNA损伤和修复以及免疫肿瘤学领域的现有肿瘤学研发管线，Merck KGaA 于2017年以2.3亿美元的价格从Vertex获得了许可的四种化合物中的两种。 该许可协议的价值尚未公布。M9831和临床前化合物现在是Merck KGaA DNA损伤应答（DDR）抑制剂产品组合的一部分。Merck KGaA近日表示正在研究四种DDR分子，包括两种ATR抑制剂，...
光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...
基因编辑婴儿事件最新消息：已初步查明系贺建奎个人逐利行为，将依法依规严肃处理
2019年1月21日，新华社从广东省“基因编辑婴儿事件”调查组获悉： 现已初步查明，该事件系南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利，自筹资金，蓄意逃避监管，私自组织有关人员，实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。 新华社的报道称： 据调查组介绍，2016年6月开始，贺建奎私自组织包括境外人员参加的项目团队，蓄意逃避监管，使用安全性、...
饶毅演讲：基因编辑带来什么危机?
1月15日，“知识分子”、“赛先生”以及中关村海淀园管委会联合主办了“科学精神中国行”新年专场活动。生命科学家、北京大学教授饶毅发表主旨演讲“基因编辑与人类未来”。 编者按： 1919年1月15日，北大教授陈独秀用“赛先生”指称科学。百年纪念日，北大教授饶毅、谢宇，清华教授白重恩、吴国盛，上海纽约大学教授张峥同台讨论“科技对未来的影响”。...
基因编辑技术应用现状
生命科学的迅速发展使得我们从生物遗传信息的“读取”阶段进入到后基因组时代，基因组的“改写”乃至“全新设计”正逐渐成为现实。在不断的探索研究中，基因编辑技术已经从最初依赖细胞自然发生的同源重组，发展到几乎可在任意位点进行的靶向切割，其操作的简易和高效极大地推动了物种遗传改造的发展。基因编辑可为合成生命的进一步改造提供手段，为新物种的创造提供更多的可能性。 基因编辑主要包括锌指核酸酶...
第三轮通知 2018年增爱·长木学术论坛年会 —— 基因编辑与基因治疗
2018年11月26日，世界首例基因编辑婴儿宣告在深圳诞生，引起学术界震惊和社会极大争议和关注。基因组编辑用于人类胚胎存在伦理和法律问题，但对于体细胞疾病的治疗，基因编辑手段有其优势和应用前景。 本次大会聚焦于基因编辑与基因治疗，并就“基因编辑婴儿”与各位专家学者探讨交流。届时，还将进行“增爱·长木学术奖”和“增爱·长木健康促进公益奖”表彰仪式。 ...
用基因编辑逆转癌细胞,中国科学家取得重大突破
人类对癌症的奋战，旷日持久，备受挫折；然而没有放弃，且总结经验，正愈战愈勇。 多年研究，人类终于发现，攻克癌症只剩下了两条路： 一条是免疫疗法，一条是基因疗法。 先说说免疫疗法，当下免疫治疗十分火热，遗憾的是，大部分人却无法从免疫治疗中获益，或者获益有限。 这个问题存在的原因，一方面是肿瘤可能还存在其他抑制免疫系统的方式...
基因编辑、探月、斗癌症…十位顶级科学家披露的东西你知多少
撰文｜彭丽慧 来源｜网易科技 2018年，一个很“重”的年份。 这是北京奥运会结束后的第十年，是互联网进入中国的第二十年，也是中国改革开放的第四十年。 时间回拔到1978年，正是百废待兴的年景，在经历近一年的筹备之后，全国科学大会在北京隆重召开，时...
美国FDA批准张锋公司的基因编辑临床试验
（图片来源：MIT官方网站） 2018年11月30日，张锋创建的全球领先的基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司的EDIT-101的IND申请，允许其开展基因编辑临床试验，目标适应症为Leber先天性黑蒙10型（LCA10）眼病...
Nature：CRISPR编辑技术存在致癌风险，全球首例基因编辑婴儿的未来谁来负责？
昨天，你应该被基因编辑婴儿的新闻刷屏了吧，（转基因人类问世！是人类新时代还是潘多拉魔盒已经打开？）小编也是，微信群里大家议论纷纷。从投票来看，大部分票数都投向了反对。 反对声音集中在了技术存在的未知风险和伦理争议上。各国科学家纷纷谴责其违背了医学伦理，现卫计委等多方已经介入整个实验的调查当中。 今天，伦理的事先...
世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生
人民网深圳11月26日电(吕绍刚、陈育柱)11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。 ...
新闻|博雅辑因广州基因编辑治疗基地正式启动
中国广州南沙-2018年11月18日，博雅辑因（EdiGene Inc.）宣布，EdiGene基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用，广州辑因医疗科技有限公司开始运营。 EdiGene基因编辑治疗基地遵循GMP标准，按照博雅辑因研发及生产流程，建成了高级别的细胞制备及基因编辑超洁净实验室。博雅辑因首个基...
《自然医学》双重磅:科学家首次利用基因编辑技术在动物体内修复线粒体DNA突变,线粒体遗传病终于迎来治疗希望 | 科学大发现
今天，基因编辑技术再次迎来里程碑事件。 来自剑桥大学的研究团队和迈阿密大学米勒医学院的研究团队，背靠背在著名期刊《自然医学》上发表了两篇重要的研究论文。 他们分别使用老牌的基因编辑技术ZFN[1]和TALENs[2]成功在活体内消除了线粒体中导致疾病的突变DNA（CRISPR因为多种原因，没能拔得头筹）。 这是科学家首次...
科研人员获得高基因编辑活性和低背景活性的药物诱导系统
生物学研究中，如何对正常或病理状态下的动态生物系统进行有规律的操控，主要取决于是否可对靶细胞基因组进行有效而精准的调控。CRISPR/Cas9技术的出现，使针对特定位点的基因编辑以一种更为简便、自如的方式进行，而将药物调控元件与CRISPR/Cas9技术的融合则进一步拓展了其应用范围和模式，赋予它更高的精准性和可控性。这也为临床转化提供了更多的潜能。 此前，中国科学...
全球首例人体内基因编辑疗法数据公布
2017年11月13日，44岁的美国男子、亨特氏综合征患者布莱恩•马德（Brian Madeux）在美国加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次前所未有的疗法：体内基因编辑。日前，该全球首例人类体内基因编辑治疗公布了首批数据。 布莱恩·马德（Brian Madeux）正在接受治疗 9月5日，基因编辑老牌公司Sangamo Therape...
中国科学家再次领先一步!率先将新一代基因编辑技术应用于人类胚胎
要论在 CRISPR 基因编辑技术研发上的绝对功劳，美国科学家们当之无愧，但在该技术的临床试验及应用上，中国则功不可没，近年来，中国学者先后将 CRISPR 技术应用于人类胚胎编辑及人体临床试验，走在全球科研的前列。 而今随着新一代 CRISPR 技术的发展，中国科学家再一次率先将单碱基编辑技术应用于可发育的人类胚胎的遗传疾病修复中。近日，上海科技大学...
全球首例基因编辑药物临床试验数据公布
9月5日，Sangamo Therapeutics公布治疗粘多糖二型的基因疗法药物SB-913的首批临床试验数据。接受中等剂量剂量的两位患者的尿液中粘多糖大分子含量下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸肝素下降61%。这一结果证明基因治疗起到了治疗效果，成功降低了粘多糖分子的含量。同时，在长达32周的试验中，并未发现药物的副作用。 这项技术是通过锌...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
基因编辑治疗又有了新成果——有望缓解人类肌肉萎缩
利用研究者们已经耳熟能详的 CRISPR/Cas9 技术，科学家们成功地修复了比格猎犬（常用实验犬）基因中一处引发肌肉降解萎缩的突变。研究于 8 月 30 日发表在期刊《Science》上。 （来源：MIT Technology Review） 在其之前，科学家们曾在培养基中修复人和鼠的肌细胞相关障碍症基因，但从未在大型哺乳动...
基因编辑让我们有了上帝的手术刀 专访观梓健康李程
作者|杨慧林 专访|严睿 如果生命可以被“编写”，那么很多奇迹就不再会让人可望而不可得。 好莱坞女星安吉丽娜·朱莉通过基因测序发现了自己的基因存在缺陷，患乳腺癌和卵巢癌风险极高，所以选择了将自己的双侧乳腺及卵巢做预防性切除。 但如果放在今天来看，她可能根部则无须做这个切除手术，只要通过基...