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专家访谈
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基因编辑人类胚胎“伦理上可接受”
据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖...
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一...
利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法,科学家们怎么看?
2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限：必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介，对人源性的T细胞进行改造。 近日，来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑技术，完善的一种新方法将改变CAR-T疗法现有技术——为CAR-T细胞的构...
基因编辑技术有望治疗子宫内胎儿的遗传疾病
平均每年有800万患有严重遗传性疾病或先天性缺陷的儿童出生。其实在妊娠期间使用羊膜穿刺术就可以检测出胎儿是否患有遗传疾病。胚胎发育早期，有很多干细胞快速分裂。如果能够在早期纠正基因突变，就可以极大地减少突变对胎儿发育的影响，甚至治愈疾病。但目前还没有在患儿出生前就可以实施有效治疗的方法。 在这项研究中，研究人员使用了一种基于肽核酸（peptide nucleic a...
基因编辑技术成功降低猕猴体内有害胆固醇的水平
日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用一种有别于CRISPR法的基因编辑技术使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文研究结果，后期研...
Nature:无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕见的遗传性疾病）的疗法。相关研究结果于2...
解答CRISPR基因编辑疑惑:为何有时无效?
生物化学家发现了CRISPR系统基因组编辑失败的原因，这一研究揭示了Cas9最常用的靶标。 伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效，以及如何能帮助这一过程更为有效。 CRISPR是一种大热的基因编辑工具，它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质，有时还可以添加上所需的序列。CRISPR...
突破成果:基因编辑再创“首次”,为治疗心脏病和某些遗传病带来希望
据美国《科学》杂志官网 9 日 报道 ，美国研究人员首次在成年猴子身上使用基因编辑工具，让肝脏内的一个基因“偃旗息鼓”，降低了猴子血液中的胆固醇水平，表明其可治疗心脏病。此外，该研究还为治疗由有缺陷的蛋白导致的某些遗传疾病铺平了道路。 对灵长类动物进行基因编辑并不鲜见，但研究人员希望将 CRISPR 和其他基因编辑器直接送入患者体内，以纠正突变基因或以其他方式治疗疾病。 ...
这种病毒离用于治疗脑癌,只差基因编辑这一步!
脑胶质瘤是人中枢神经系统中最常见的恶性肿瘤之一，根据 WHO 分级可以分为 4 级，其中 III-IV 级称为恶性脑胶质瘤。尽管近年来医疗手段的不断进步，恶性脑胶质瘤的治疗情况依然没有得到明显的改善。患者诊断后存活时间一般短于 20 个月，复发后的存活时间更是短于 12 个月。因此，寻找治疗恶性脑胶质瘤的有效方法迫在眉睫。 近日，一个杜克大学研究团队发表在New E...
逆袭之路:中国或将超越美国,成为灵长类基因编辑研究的“世界中心”
图片来源：CorneliaLi 在中国恢复高考制度的第一年，冯国平（Guoping Feng）成为了他们高中班上唯一一个考上大学的人。他被分配到了一所医学院，和怀揣科学理想的同辈们一样，冯国平很快就立志去美国继续研深造。“那个时候的中国和美国相比，真的是落后了三五十年，根本没有办法去做前沿研究。”因此在 1989 年，他前往纽约州水牛城（...
深度8家值得关注的基因编辑公司:基因大牛的创业项目,涵盖罕见病治疗到器官移植
首次听闻基因编辑，是在初中的生物课本上。通过基因编辑技术，像剪刀一样可以剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段，从而达到治愈疾病或者提升某种能力的目的。这样的描述听起来颇具科幻色彩。我们也知道，即便是在今天，基因编辑技术也没有发达到这样的程度。 不过，可以肯定的是，继基因的存、读之后，基因的“写”也就是编辑在近年进入医疗行业。CRISPR/Cas9等技术的诞生之于基因编...
最值得关注的8家基因编辑公司
首次听闻基因编辑，是在初中的生物课本上。通过基因编辑技术，像剪刀一样可以剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段，从而达到治愈疾病或者提升某种能力的目的。这样的描述听起来颇具科幻色彩。我们也知道，即便是在今天，基因编辑技术也没有发达到这样的程度。 不过，可以肯定的是，，继基因的存、读之后，基因的“写”也就是编辑在近年进入医疗行业。CRISPR/Cas9等技术的诞生之于基因...
8家值得关注的基因编辑公司:基因大牛的创业项目,涵盖罕见病治疗到器官移植
首次听闻基因编辑，是在初中的生物课本上。通过基因编辑技术，像剪刀一样可以剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段，从而达到治愈疾病或者提升某种能力的目的。这样的描述听起来颇具科幻色彩。我们也知道，即便是在今天，基因编辑技术也没有发达到这样的程度。 不过，可以肯定的是，继基因的存、读之后，基因的“写”也就是编辑在近年进入医疗行业。CRISPR/Cas9等技术的诞生之于基因编...
Nature子刊：CRISPR又现新突破！基因编辑或可治疗自闭症！
自闭症（autism），又称孤独症或孤独性障碍，其患者多曾为一般人士但却突然无法再与他人沟通且具有极端孤立的成人精神分裂症，目前尚无有效的药物治疗，另类疗法效果参差不齐，且缺乏循证医学证据。曾有研究显示，某些染色体异常与自闭症有关，因此，科学家们试图将目前烈火油烹的基因编辑技术用于自闭症治疗，25日著名学术期刊《Nature Biomedical E...
基因编辑初创公司Beam获得融资8700万美元
Beam launches for base editing by Ryan Cross for C&EN 初创公司Beam将基于David Liu 的CRISPR基因编辑技术开展治疗 Beam CEO John Evans and the firm’s three cofou...
《Nature》基因编辑时代,寻找世上最小的“救护车”
CRISPR-Cas9本来是细菌用来抵御病毒的免疫工具。过去几年，研究人员发现这套系统也可以相对精确地定向修改哺乳动物和植物等生物的基因。世界各地涌现出大量研究开始关注 CRISPR-Cas9 在衰老和疾病（如癌症）等领域的潜在应用。 在科学家们还未透彻地阐明DNA损伤和修复的意义和影响之前，基因组编辑时代已然到来。上周，《Nature ...
重大事件 | 基因编辑可能会诱导癌症续,通讯作者及第一作者齐发声,对于CRISPR技术在临床应用的忧虑
2018年6月12日，同时有2篇Nature Medicine发表文章，宣称CRISPR/Cas9技术，可能会增加癌症的患病风险，这给CRISPR/Cas9技术蒙上了一层阴影，同时在全球范围内引起了血雨腥风，各大媒体争相报道，这CRISPR/Cas9技术到底何去何，使人非常的茫然。iNature团队及时在剑桥大学获知了通讯作者及第一作者对于CRISPR/Cas9技术的看法（CR...
基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远
A CRISPR Pioneer on Gene Editing: 'We Shouldn't Screw It Up' 图示：张峰是CRISPR技术的发现者之一 讯 6月9日消息，据国...
我国基因编辑治癌取得重大突破 全球首个临床试验启动
近日，位于淄博市高新区高新技术创业园的山东百福基因科技有限公司的科研项目——“PD-1基因缺陷型T淋巴细胞在非小细胞肺癌治疗中的应用研究”在世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构——中国临床试验注册中心完成注册，并在浙江省人民医院和浙江大学第二附属医院开展人体临床试验,这在全球还是首家,我国在基因编辑治疗癌症的研究应用领域已走在了世界的前列。 ...
CRISPR超级大牛David Liu继续创造辉煌,首次在体内的非分裂细胞进行基因编辑,该技术可能拯救数千万患者
iNature 2018年6月5日，David Liu研究组在Nature Communications在线发表题为“In vivo base editing of post-mitotic sensory cells”的研究论文，该论文揭示了通过局部注射碱基编辑器RNP：脂质复合物进入小鼠内耳，建立了有丝分裂后感觉细胞的体内碱基编辑。这种方法具有体内细胞重编程的潜...