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专家访谈
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NEJM：个性化的细胞疗法实现对急性淋巴细胞白血病的突破性治疗
最新的研究发现，对多次复发或不能响应标准疗法的患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和成人，在接受一个实验性的个性化细胞疗法-CTL019，有90%的患者的病情得到了缓解，揭示了CTL019在未来的临床实践中的突破性运用。该研究成果于这周发表在国际著名的杂志The New England Journal of Medicine上。 本次研究依赖于2013年12月发表在美国...
Sci Transl Med ：针对2型糖尿病的新型个体化疗法
近日，来自瑞典隆德大学的研究人员检测了一种针对2型糖尿病的新型疗法，该疗法仅仅靶向作用于疾病本身，而并非患者的机体症状；而研究者也首次利用了单一病人的遗传风险预测，该新型疗法可以完全恢复患者机体产生胰岛素的能力，相关研究发表于国际杂志Science Translational Medicine上。 研究者Anders Rose...
甲状腺未分化癌患者对依维莫司疗法产生抗性
依维莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶点（mTOR）的抑制剂，能有效作用于mTOR途径导致的肿瘤转移。一个转移性甲状腺未分化癌病人在接受依维莫司治疗18个月后产生了抗性，但它产生抗性的途径现在还是未知的。 病人是一位57岁的女人，在2010年发现脖子左边有肿瘤迅速过大。在甲状腺切除手术中，在嗜酸性瘤细胞变体中发现了3.8cm的未分化甲状腺肿瘤。在手术3周...
FDA受理安进癌症免疫疗法药物的评审申请
安进今天宣布FDA已经接受其癌症免疫治疗药物blinatumomab的评审申请，用于治疗费城染色体阴性的复发性白血病（Ph-ALL）。Blinatumomab获得优先审批资格，PDUFA日期为2015年5月19日。安进也已经向EMA申请上市用于治疗Ph-ALL。Blinatumomab获得FDA突破性药物、孤儿药、和优先评审多重资格，估计评审过程不会遭受什么人为障碍。 Blinat...
基因疗法对“泡泡男孩”见效
基因疗法的发展将为患有严重遗传性疾病而导致免疫功能缺陷的儿童提供安全的治疗方案。 多数患有X-连锁严重联合免疫缺陷病的儿童很难活过1岁并且必须在“泡泡”的保护下生存。 在临床试验中，9个男孩接受了基因修复的治疗，其中8人在治疗后已经存活了长达43个月。此外，现在他们能在隔绝的无菌房间内活动，或通过...
干细胞疗法：利用“急救箱”修复细胞损伤
干细胞能发育成几乎任何类型的细胞，从而替换原来受损的细胞，这是一种很有前景的修复手段，比如修复多发性硬化症、中风或脊髓损伤等疾病造成的损伤。而最近一项新研究表明，除了细胞替换，干细胞疗法还能通过另一种机制来起作用。相关论文发表在最近的《分子细胞》上。 一个由英国剑桥大学研究人员领导的国际研究小组证明，干细胞会通过囊泡中的液体来...
癌症免疫疗法：消费者不得不知的真相
最近媒体报道癌症免疫疗法在国内很多三甲医院如火如茶地开展，各类癌症免疫治疗的广告通过各种渠道大肆宣传，颇让笔者震惊。这种疗法通过抽取病人血液中的免疫细胞体外培养再输回体内达到增加免疫力的目的。如南方周末《癌症免疫疗法：国外谨慎 国内盛行》一文所示，国外对该疗法确实保留谨慎态度。本文将尝试从疗法本身出发，告诉消费者该疗法的真相。 &emsp...
NEJM：克唑替尼疗法或可有效阻断ROS1阳性的肺癌的恶化
近日，发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的一篇研究论文中，来自麻省总医院的研究人员通过研究发现，克唑替尼疗法可以有效抑制ROS1阳性的肺癌的发展，ROS1阳性肺癌即是由ROS1基因重排所诱发的肺癌。 Alice Shaw博士表示，在该研究之前已经有很多研究都揭示了克唑替尼疗法对ROS1阳性肺癌的效应；而...
Ang Chem Int Ed：降低现代癌症疗法严重副作用的新型策略
现代癌症领域面临的最大的两个问题就是严重的副作用和癌症抗性的产生，即使是最新的疗法，高度靶向性的药物比如酪氨酸激酶抑制剂塔西法或舒尼替尼，其仍然会被一些问题所影响，以至于最终癌症疗法被终止；酪氨酸激酶抑制剂的疗法是基于对癌细胞中过度表达的蛋白进行靶向性抑制，然而临床上常会引发患者出现严重的副作用，因此目前研究人员急需一种新型策略来帮助开发可以选择性靶向作用恶性肿瘤的新型药物...
姜黄素或可增强大脑干细胞的增殖分化 加速神经变性疾病疗法的开发
近日，刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy上的一篇研究报告中，来自德国尤里希神经科学和医学研究所的研究人员通过研究发现，姜黄根中的一种生物活性化合物可以促进大脑干细胞的增殖和分化，相关研究为利用芳香姜黄素开发治疗神经变性疾病比如阿尔兹海默氏症的新型疗法提供了新的思路。 文章中，研究者揭示了芳香姜黄素对内源性中性干细胞(NS...
抵御肠癌的新型靶向疗法
众所周知，肠癌的发生是由于蛋白质Wnt控制的肠道细胞中关键机制的失调而引发的，其往往表现为肿瘤细胞的异常生长及增殖；尽管失调的Wnt信号通路和肠癌的关联非常清楚，但是以Wnt信号通路为靶点的靶向疗法却尚未成功开发，因此研究者表示，以该信号途径为靶点的新型疗法或许可以有效治疗癌症。 近日，来自欧洲癌症干细胞研究所的研究人员通过研究揭示是否Wnt信号通路的改变会抑制肠癌的发...
耶鲁：新型疗法（注射miR-29分子）或可有效逆转肺纤维化
近日，来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型疗法，其可以帮助逆转肺纤维化患者的病症，相关研究成果发表在国际杂志EMBO Molecular Medicine上。 肺部纤维化是一种严重的呼吸道疾病，该疾病会严重影响患者的呼吸，文章中研究人员模拟microRNA分子开发了新型的miR-29分子，随后研究者通过静脉注射将miR-29分子运输到机...
胰腺循环肿瘤细胞的基因表达被揭示 助力开发新型抗癌疗法
对胰腺癌小鼠模型进行循环肿瘤细胞(CTCs)的分析可以帮助揭示不同CTCs群体的特殊基因表达模式，而来自原发性肿瘤的明显差异则往往会引发癌症的扩散，近日，刊登在国际著名杂志Cell Reports上的一篇研究论文中，来自麻省总医院癌症中心的研究人员通过研究，鉴别出了几种新型的胰腺癌循环肿瘤细胞，并且发现了一些可以开发新型靶向疗法的机体因子。 ...
Nature :抑制癌细胞扩散可用蛋白质疗法
癌细胞的扩散正是导致大多数癌症患者死亡的罪魁祸首。目前，医务工作者们通常通过化疗抑制癌细胞的转移，但化疗本身的效果有限，且会带来强烈的副作用。而近日公布的一项研究成果或许在未来能够帮助癌症患者们减免化疗之苦。 美国斯坦福大学的研究团队开发出一种蛋白质疗法，该疗法能够破坏癌细胞从肿瘤中分离的过程，防止癌细胞通过血液循环等途径在体内...
法国基因疗法创业公司AAVLife：获1200万美元投资
法国基因疗法创业公司AAVLife日前宣布，公司已完成1200万美元的A轮融资。本轮融资由跨国生命科学风险投资公司Versant Ventures领投，法国投资公司Inserm Transfert Initiative跟投。AAVLife表示，这笔资金将主要用于对弗里德赖希共济失调(Friedreich's ataxia)的研究。弗里德赖希共济失调由...
DNAtrix：获得1千万美元赞助开发肿瘤病毒疗法
总部位于休斯顿的生物技术公司DNAtrix（http://www.dnatrix.com/）宣布公司已经获得了来自德州癌症预防和研究中心（Cancer Prevention and Research Institute of Texas, CPRIT）总额达1080万美元的资助用于支持公司开发利用病毒治疗脑部癌症的研究计划DNX-2401。DNX...
Cell子刊：更有效、更安全的癌症疗法
如果有一种方法能够使得化疗和放疗比现在更为有效，同时还能够摆脱患者恐惧的、使人衰弱的副作用会怎样？由新泽西Rutgers癌症研究所成员、Rutgers Robert Wood Johnson医学院药理学教授Alexey Ryazanov领导的一项新研究表明这一天有可能离我们越来越近。 癌症治疗在靶向恶性细胞的同时会杀死一些健康细胞，诸如心脏...
南方周末：哪些癌症生物疗法是骗人的？
近些年癌症的生物疗法广告尤其泛滥，其中不乏正规大型医院的宣传，如何识别其中的骗局和虚假之辞呢？如果有医院声称是本院的新发明，或者全国独一无二的新的免疫疗法或生物疗法，可以肯定是骗人的。如果哪家医院或个人吹嘘他的新生物疗法治愈率高得惊人，又没有其他机构重复验证，几乎可以肯定是骗子。 在网络、电视、报纸等各种媒体上，总能看到各种各样的医疗广告。...
科学-转化医学（STM）：神奇的基因疗法令心肌再生
日前，来自西奈山医学院的研究人员在《科学-转化医学》杂志上报告称，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。 CCNA2 是一个指示胚胎心脏细胞分...
癌症免疫疗法先驱Allison：获2014圣·乔奇癌症研究创新成就奖
日前，美国国家癌症研究基金会（National Foundation for Cancer Research，NFCR)宣布将第9届圣.乔奇癌症研究创新成就奖（Szent-Györgyi Prize for Progress in Cancer Research）授予德克萨斯大学安德森免疫学学院癌症中心（University of Texas M...