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专家访谈
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Nature Reviews:AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战丨医麦新观察
腺相关病毒（AAV）载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台，在临床前研究中，通过各种给药途径，编码治疗性蛋白质、微小RNA、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是，最初的临床研究已证明AAV基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有令人鼓舞的安全性和有效性以及转基因表达的持久性。 8月10日，Nature Reviews上发表了...
甲基化分论坛四位大咖邀您共同探讨甲基化最新技术进展和临床应用！
2018第二届现代临床分子诊治研讨会（ CMDF）将于10月26-28日在复旦大学附属中山医院举行。本次会议特设“甲基化的技术进展和临床应用”分论坛，并由复旦生物医学研究院表观遗传学中心的于文强教授主持。 分论坛 甲基化技术进展和临床应用 DNA甲基化是表观遗传学的重要组成部分，在维...
柳叶刀重磅综述:甲基化在生物医学领域的前沿进展
DNA甲基化是共价修饰，其仅在胞嘧啶核苷酸上发生并且几乎总是在CpG的背景下发生。细胞中广泛的蛋白质系统通过从头甲基化（DNMT3A和DNMT3B）或去除甲基（TET1，TET2和TET3）在DNA上写下甲基化模式，并在DNA期间忠实地复制甲基化模式的一系列因子复制（DNMT1和UHRF1）。除了这些书写工具，细胞含有许多读取DNA甲基化的蛋白质因子（如MeCP2）并将注释转换为功能信息。结...
重大进展!华人团队发现全新抗癌机制,免疫治疗有效率或将大幅提升
2018年6月15日，国家食品药品监督管理总局批准免疫治疗药物PD-1抑制剂纳武利尤单抗注射液（中文商品名欧狄沃，英文名Opdivo）在中国上市； 2018年7月25日，国家食品药品监督管理总局批准免疫治疗药物PD-1抑制剂帕博利珠单抗注射液（中文商品名可瑞达，英文名Keytruda）上市。 接连的批准，意味着在全球刮起“免疫风暴”的抗癌药正式登陆中国，患者在...
Nature子刊:减少这种基因竟可有效阻止肺癌进展！
端粒酶是维持端粒长度的一种逆转录酶 ,它作为一种新的肿瘤标记物及抗癌靶点日益受到重视。来自德克萨斯大学西南医学中心研究所的科学家发现减少NOVA1基因会降低端粒酶活性，从而导致端粒缩短，癌细胞无法存活和分裂。该研究发表在《Nature communications》杂志上，这一发现对基因治疗的发展至关重要。 根据美国...
真实案例分享,教你如何度过免疫治疗的假性进展期
PD1即将在国内售卖，很多患者也将接触免疫治疗。免疫治疗与传统放化的感觉还是很不一样的。无论适用人群、使用方法、不良AE管理都值得国内全体肿瘤医生认真学习体会。另外，在疗效的拿捏上以及在评定上更是一门学问。下面我们以一篇临床治疗案例为范本给大家展示一下，肺癌患者使用PD1时适时联合以给患者鉴别假性进展的尴尬期。希望能给医患朋友们提供思路。 01 病情介绍 ...
新闻 | 国务院调查组公布长春长生违法违规生产狂犬病疫苗案进展
新华社北京8月7日电 8月6日，国务院调查组公布了吉林长春长生公司违法违规生产狂犬病疫苗案件调查的进展情况。 调查组介绍，长春长生公司从2014年4月起，在生产狂犬病疫苗过程中严重违反药品生产质量管理规范和国家药品标准的有关规定，其有的批次混入过期原液、不如实填写日期和批号、部分批次向后标示生产日期。目前，召回工作在进行中。其销往境外的涉案...
PNAS重磅：这种新药可有效阻断肝癌进展！
来自新加坡国立大学癌症研究所（CSI）的科学家们研究开发了一种名为FFW的新型多肽药物，这种小分子多肽可阻止肝细胞癌（HCC）或原发性肝癌的发展。 这一具有里程碑意义的发现为更有效地治疗肝癌打开了大门。该研究的最新进展发表于最新的《PNAS》杂志。 肝细胞癌与SALL4 肝细胞癌（HCC）是一种快速增长的肝癌...
北京生科院在甲状腺乳头状癌预后及诊断的分子标志物研究中取得进展
甲状腺乳头状癌发生发展的转录组学特征研究概要（图片来源于网络） 7月30日，中国科学院北京生命科学研究院孙中生研究团队的最新研究成果，以Transcriptomic signature associated with carcinogenesis and aggressiveness of papillary thyroid carcinoma为题，在...
张力教授分享全球和中国免疫治疗临床研究进展
来自中山大学肿瘤防治中心的张力教授将从四个方面介绍中国免疫治疗临床研究。 一、全球肿瘤免疫治疗临床研究概况 二、进口肿瘤免疫治疗药物中国研究现状与策略 三、国产肿瘤免疫治疗药物中国研究现状与策略 四、中国免疫治疗临床研究存在的问题与机遇 今天就前两项给大家做整理和介绍，明天介绍国产肿瘤免疫治疗药物和临床研...
关于甲基化最新技术进展和临床应用，第二届现代临床分子诊断研讨会分论坛重磅开讲！
DNA甲基化是表观遗传学的重要组成部分，在维持正常细胞功能、遗传印记、胚胎发育以及人类肿瘤发生中起着重要作用，是目前新的研究热点之一。 作为表观遗传学的重要研究内容之一，它可以调节基因的表达和关闭，与维持正常细胞功能、胚胎发育和肿瘤疾病的发生等密切联系，是当前学术研究的重点和热点，甲基化可以作为一个比较理想的肿瘤早期诊断的生物标志物...
肿瘤免疫疗法六大最新进展
1. 默沙东PD-1单抗Keytruda在中国获批上市 7月26日，默沙东宣布，其PD-1抑制剂药物帕博利珠单抗（Pembrolizumab）正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于经一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。截至目前，帕博利珠单抗是国内唯一获批用于治疗晚期黑色素瘤的PD-1抑制剂药物，标志着中国黑色素瘤治疗自此迈入免疫治疗时代。中国药监管理部门...
小细胞肺癌免疫治疗的研究进展
小细胞肺癌（SCLC）是肺癌中侵袭性强，生长速度快，早期易远处转移的神经内分泌肿瘤，约占肺癌患者10%~15%。虽然一线化疗对80%SCLC患者有效，但终将出现疾病进展，二线治疗后暂无指南推荐的标准治疗药物。免疫治疗是依靠肿瘤患者自身免疫系统清除肿瘤细胞。此研究机制给SCLC患者带来了希望，本文将对SCLC免疫治疗机制、最新临床试验结果及免疫治疗的不足之处加以综述。 ...
一文了解DNA甲基化与肺癌诊疗及预后评估的研究进展
截至2017年11月，中国肺癌发病率已经上升到80万例，死亡人数达到70万例。若从过去三十年算起，中国肺癌的发病率增长了465%，成为发病率和死亡率第一的疾病。而更惊人的现象是，其发病率和死亡率几乎接近。究其原因，很大程度是由于缺乏有效的早期诊断方法。 DNA甲基化异常是肿瘤发生最常见的表观遗传变化之一，研究已经证明，肿瘤的...
引领风向标,上海科技大学黄行许连发Nature Biot、Cell Res、Cell Dis,在基因编辑领域取得系列进展
2018年7月17号，中国医学科学院北京协和医学院实验动物研究所张连峰课题组与上海科技大学黄行许课题组合作在Cell Discovery上在线发表了题“Highly efficient and precise base editing by engineered dCas9-guide tRNA adenosine deaminase in rats”的研究论文。该报道了这种以中国新型的腺嘌...
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一...
癌症治疗“加速器”问世!抗癌明星疗法现重大进展,CRISPR和免疫疗法实现双剑合璧
作为当下最受关注的生物技术之一，CRISPR 一直被认为有望未来在遗传疾病、癌症或者是 HIV/AIDS 的治疗上大放异彩。 现在，新的研究表明，CRISPR 可通过非病毒载体改进现有的细胞疗法。加州大学旧金山分校（UCSF）的科学家们成功使用非病毒载体在人类免疫细胞 T 细胞中插入了 DNA 片段，这不论在研究界，还是医学或者工业界，都开创了先河。 ...
重磅 | 6篇Nature Biotec同时阐述CRISPR的最新进展(上科大贡献1篇,系统解析,值得收藏)
CRISPR已经应用于包含人类，小鼠，酵母，水稻等各个物种中，取得了空前的成功。就在2018年7月3日， 美国威尔康奈尔医学院Dow研究组在Nature Biotechnology发表题为“Optimized base editors enable efficient editing in cells, organoids and mice”的研究论文，该论文通过密码子优化和其他核...
从全球精准医疗进展看未来投资机会,使基因测序更好地服务于我国精准医疗
曹锋，华医资本创始合伙人，博士，拥有丰富的医药领域知识和医药品牌的市场经验，在跨国公司成功管理10多个品牌营销，现在主要研究方向集中在国内外新兴医疗技术市场转化。基于专业的视野和严密的医疗投资逻辑，投资了众多优秀医疗项目。 柴映爽，曾在欧美制药公司工作，2004年初进入Life Technologies 的前身Applied Biosystems公司工作至今，...