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【新药】强生四合一HIV新药Symtuza在美批准上市

2018-07-18

美国医药巨头强生(JNJ)近日宣布,四合一HIV新药Symtuza(D/C/F/TAF,800mg/150mg/200mg/10mg)已获美国食品和药物管理局(FDA)批准,作为一种完整治疗方案,用于既往未接受治疗(初治)以及某些已实现病毒学抑制的HIV-1成人感染者。Symtuza是一种新的基于darunavir的每日一次单一片剂方案(STR),结合了蛋白酶抑制剂darunavir(地瑞那...

Nature:利用CRISPR改善疗药物甲氨蝶呤的抗癌疗效

2018-07-18

作为一种经典的化疗药物,甲氨蝶呤(methotrexate)已在临床上使用了将近70年。它的基本作用机制是众所周知的。这种药物抑制二氢叶酸还原酶(DHFR),其中DHFR是一种产生被称作四氢叶酸(THF)的叶酸功能形式的酶。THF是制备核酸---比如携带细胞遗传信息的DNA和参与蛋白表达的RNA---所需的原料所必不可少的。细胞增殖必须复制它们的DNA,因此它们需要大量的THF,而且即便不发...

白血病又一篇!首个细胞家谱绘制成功!改写传统治疗方案!|Nature子刊

2018-07-18

众所周知,急性髓性白血病是成人中最常见且极具攻击性的血癌,多数患者无法治愈。约12%至15%的急性髓性白血病患者具有IDH2基因突变,该突变会阻止骨髓细胞分化或成熟为生命所需的血细胞。与此同时,它还会导致这些未成熟的细胞在骨髓和血液中积聚,而急性髓性白血病便由此而生。近日,国际研究团队首次绘制了急性髓性白血病AML癌细胞的家谱,这对于白...

利用CRISPR基因编辑改善CAR-T疗法,科学家们怎么看?

2018-07-18

2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品。但它们在使用过程中均存在一定局限:必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介,对人源性的T细胞进行改造。 近日,来自帕克癌症免疫疗法研究所的科学家声称他们采用CRISPR基因编辑技术,完善的一种新方法将改变CAR-T疗法现有技术——为CAR-T细胞的构...

速递 | FDA认可,帕金森病基因疗法有望提前获得审评

2018-07-18

今日,生物医药公司Voyager Therapeutics宣布,其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容,Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极,VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森病基因疗法有望提前获得审评,加速来到患者身边。 帕金森病是...

肠道微生物与ALS

2018-07-17

一、肠道微生物群在ALS发病机制中的潜在作用 作者:L Mazzini1, L Mogna2, F De Marchi1, AAmoruso2, M Pane2, I Aloisio3, N Bozzi Cionci3,F Gaggı`a3, A Lucenti1,E Bersano1, R Cantello1, D Di Gioia3, G Mogna4 ...

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【LANCET】BENEFIT研究在线发表:基于ctDNA 液体活检的EGFR检测可指导肺癌靶向治疗

2018-07-17

近日,Lancet Respiratory Medicine杂志(影响因子21.466)在线发表了由医学科学院肿瘤医院王洁教授牵头、全国多家医院及阿斯利康公司、艾德生物共同参与的前瞻性临床研究——BENEFIT研究的成果。 BENEFIT研究是一项单臂、多中心、前瞻性 II 期临床研究,旨在评估血液ctDNA检测 EGFR 突变结果能否决策吉非替尼(易...

聚焦八大医疗领域:122家国内AI初创公司盘点

2018-07-17

八大医疗领域受资本青睐: 1. 健康管理 2. 医学影像 3. 辅助诊疗 4. 疾病风险预测 5. 药物挖掘 6. 虚拟助理 7. 医院管理 8. 辅助医学研究平台 以下列出了1...

Nature:无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑

2018-07-16

在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞(一种免疫细胞)进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用,加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病(包括罕见的遗传性疾病)的疗法。相关研究结果于2...

首个肺癌全息细胞图谱问世!深入解析肺癌微环境!|Nature子刊

2018-07-16

肺癌是发病率和死亡率增长最快,对人群健康和生命威胁最大的恶性肿瘤之一,治愈起来较为困难,而且近年来肺癌患者有年轻化的趋势。虽然目前科学家在肺癌治疗方面取得了巨大的进展,但对其细胞层面上的科学认识仍难尽如人意。近日,著名学术期刊《Nature Medicine》重磅推出了史上最完整的肺癌细胞图谱!这将是科学家们在细胞层面深入了解肺癌真相的最佳契机! ...

CA:85年癌症大数据来袭!抗癌路,我们走了多远?

2018-07-16

国际抗癌联盟认为,1/3的癌症是可以预防的,1/3的癌症如能早期诊断是可以治愈的,1/3的癌症可以减轻痛苦,延长生命。癌症控制是一项始于20世纪初的学科,重点是通过及时识别症状和体征早期发现和治疗疾病,对癌症的早期诊断和治疗至关重要。目前,关于癌症控制的流行病学研究层出不穷,7月10日,美国癌症协会(ACS)发布了未来10年全国性抗癌的重大计划,...

美国FDA批准下半年首款新药,治疗天花

2018-07-16

今日,美国FDA宣布批准SIGA Technologies的新药TPOXX(tecovirimat)上市,治疗天花(smallpox)。值得一提的是,这是美国FDA今年批准的第21款新药,也是首款获批治疗天花的新药。 天花这个名字,想必生物医药行业的读者都不会陌生。天花疫苗是人类成功开发的第一款疫苗,让我们对这种致命的疾病有了预防的武器。自天花疫苗的接种普及以来,人...

全力推进基因疗法,FDA发布6大新指南

2018-07-16

近日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明,宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发,并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中,药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。 基因疗法曾经只是一种理论,现在对于患者来说已经成为一种治疗现实。基因疗法具有治疗和治愈一些难治性的疾病的潜力。FDA为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架,将有助于为这...

定价47.5万美元的CAR-T疗法为进医保承诺无效退款? 这事儿黄了!

2018-07-13

△图片来源:视觉中国 2017年8月末,诺华公司的Kymriah有幸成为第一个被FDA批准的CAR-T疗法。利用患者自身的免疫细胞来杀死侵略性的肿瘤细胞的CAR-T治疗,是近年来最受关注的革命性癌症疗方法之一。 与Kymriah治疗本身同样受关注的还有其价格:47.5万美元的价格虽然令人咋舌,但诺华方面为了中和对高价药的舆论压...

Nature子刊:测序应该作为儿童遗传疾病的一线诊断工具

2018-07-13

遗传疾病(单基因疾病、基因组结构缺陷和拷贝数变异)是导致10岁以下儿童死亡的主要原因。一项新的分析显示,对于遗传疾病儿童的检测,全基因组测序(WGS)和全外显子组测序(WES)比染色体微阵列(CMA)具有更大的诊断和临床价值。美国圣地亚哥Rady儿童医院基因组医疗研究所的研究人员建议,测序应该被视为遗传疾病的一线诊断工具。 新兴诊断工具 目...

Keytruda今日获美国FDA优先审评资格,用于治疗晚期肝癌!

2018-07-13

默沙东的Keytruda属于一类称为免疫检查点抑制剂的肿瘤免疫疗法。它是一种人源化的PD-1单克隆抗体,通过阻断PD-1与它的配体PD-L1和PD-L2之间的结合,从而激活T淋巴细胞,利用人体自身的免疫系统达到消灭肿瘤的目的。 Keytruda已经被FDA批准用于治疗多种癌症,其中包括黑色素瘤、肺癌、头颈癌、经典型霍奇金淋巴瘤等等。 ...

Nature:绝了!提前5年预测白血病!只需检测这5个基因!

2018-07-12

白血病领域再度取得颠覆性进展!近日,一项新的研究表明,基因检测可以提前5年预测白血病。这可谓是基因检测的又一次卓越贡献! 近日,随着《我不是药神》这部电影的票房大卖,慢性粒细胞性白血病再度进入了人们的视线。虽然人们早已深知这种疾病的可怖,但这部电影还是让大家的心中为之一颤。今天,笔者要说的是另一种白血病—急性髓性白血病。 ...

嘉宾风采 | M.D.Anderson肿瘤中心Zhimin(James)Lu教授应邀参加 ICC &CMT并做主题演讲

2018-07-12

2018首届国际癌症大会暨第三届国际癌症代谢与治疗大会暨第四届全国肿瘤代谢年会将于2018年10月12-14日在上海召开。美国德克萨斯大学M.D.Anderson肿瘤中心Zhimin (James)Lu(吕志民)教授作为大会主席之一将做主题演讲。 吕志民教授 吕志民教授是肿瘤...

Nature子刊:还能这么玩?高血压常用药维拉帕米竟可玩转糖尿病!

2018-07-12

1型糖尿病(T1D),原名胰岛素依赖型糖尿病,起病比较急剧,患者体内胰岛素绝对不足,容易发生酮症酸中毒,必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效,否则将危及生命。但是,由于怕疼、恐针等原因,许多患者未能每日一次或两次按时注射,对健康造成严重影响,而口服胰岛素由于药物利用率等问题未曾问世,因此,科学家们试图找寻可协助胰岛素治疗糖尿病的途径。近日,《Natu...