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专家访谈
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CTM期刊 |在慢性肺疾病中caveolin-1甲基化的分子调节和临床意义
细胞质膜微囊（Caveolae）在多种细胞，生理和病理过程中发挥重要作用，例如在细胞增生，凋亡，迁移，分化，血管发生，肿瘤的发生和转移，细胞内吞和胞吞转运中发挥重要作用。Caveolae是一种细胞膜的内陷。Caveolae的成分包括小窝蛋白（caveolin），cavin（又叫聚合酶I和转录释放因子），脂类，转录聚合酶和各种各样的离子通道蛋白。Caveolin家族有三...
Datavant携手PCORnet构建跨越6000万患者的真实数据网络
Datavant昨天宣布，以患者为中心的研究基金会（PCRF）将通过Datavant帮助其在全国临床研究网络中协调数据共享，覆盖超过6000万患者。 真实世界数据显示了患者的健康状况随着时间的推移而变化，与患者接受的治疗和干预措施相关，对于改善患者预后至关重要。真实世界数据可以回答诸如“给予特定治疗的患者其长期死亡率是多少”、“哪里有足够的患者进行临床试验”等等此类...
华人学者携手David Liu课题组！首次用腺嘌呤碱基编辑器成功治疗酪氨酸代谢病！
CRISPR-Cas9基因编辑系统由于其便捷、可编程的特点，自问世以来获得了生命科学研究领域的广泛关注。科学家可以利用CRISPR-Cas系统在基因组的特定位点对DNA序列进行编辑。为了弥补这一缺陷，Broad 研究所华人学者David Liu实验室在CRISPR系统的基础上，开发出了碱基编辑器，从而实现了直接将一个碱基或碱基对转换成另一个碱基或碱基对（例如将A-T转换成G-C...
Nature Reviews:AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战丨医麦新观察
腺相关病毒（AAV）载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台，在临床前研究中，通过各种给药途径，编码治疗性蛋白质、微小RNA、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是，最初的临床研究已证明AAV基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有令人鼓舞的安全性和有效性以及转基因表达的持久性。 8月10日，Nature Reviews上发表了...
David Nanus 教授将受邀在“2018年ICC&CMT&NCCM”做主题演讲
导 读 2018首届国际癌症大会暨第三届国际癌症代谢与治疗大会暨第四届全国肿瘤代谢年会将于2018年10月12-14日在上海召开。David Nanus 教授作为学术委员会委员之一将做主题演讲。 David Nanus 教授 ...
Cas9和AAV一相逢,便创造出许多奇迹,华人科学家高光坪在基因治疗领域取得重大突破
BioWorld： CRISPR/Cas9基因编辑在治疗遗传病上有着巨大的应用前景，腺相关病毒（AAV）由于其高安全性以及稳定长效表达，被视为最有前景的基因治疗载体。基于CRISPR/Cas9的AAV载体无疑是体内基因治疗最理想、最具前景的方式。 金风玉露一相逢，便胜却人间无数。 8月14日，麻省大学医学院高光坪教授团队在Nature Biotechnology杂志发...
CRISPR超级大牛David Liu继续创造辉煌,首次在体内的非分裂细胞进行基因编辑,该技术可能拯救数千万患者
iNature 2018年6月5日，David Liu研究组在Nature Communications在线发表题为“In vivo base editing of post-mitotic sensory cells”的研究论文，该论文揭示了通过局部注射碱基编辑器RNP：脂质复合物进入小鼠内耳，建立了有丝分裂后感觉细胞的体内碱基编辑。这种方法具有体内细胞重编程的潜...
Kavli科学奖出炉:基因编辑缺张锋
北京时间2018年5月31日消息，三位在基因编辑技术领域做出开创性贡献的科学家获得2018年卡弗里纳米科学奖（The Kavli Prize in Nanoscience），其中包括法国科学家Emmanuelle Charpentier、美国科学家Jennifer A. Doudna和立陶宛科学家Virginijus Šikšnys。这也意味着，在基因编辑领域，备受关注的华人科...
FDA和EMA同时发布HIV药物dolutegravir安全预防措施
美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已针对葛兰素史克旗下ViiV Healthcare公司的HIV药物dolutegravir发布了新的安全预防措施。 dolutegravir是ViiV产品Tivicay（dolutegravir）及2种固定剂量组合药物Juluca（dolutegra...
张锋、David Liu等三位基因编辑“大神”创办新公司,已获8700万美元融资
据单碱基编辑技术创新公司Beam Therapeutics官网消息，当地时间5月14日，该公司已获得8700万美元A轮融资，领投者为两家知名的生物技术风险投资公司F-Prime Capital Partners 和 Arch Venture Partners。 Beam公司备受关注在于它是眼下全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，在这种新技术下理论上...
Science长文丨David Sabatini组关于核糖体自噬的关键发现——林圣彩教授短评
自噬（Autophagy）领域虽然已经发了诺奖，但是很多人觉得这个奖发早了，其实该领域还有很多重要问题需要解决，可能正因为奖发早了从而使得很多研究人员赶紧开始换研究方向了，事实上这未必是正确的选择。 根据底物运送的方式区别，自噬一般可以分为大自噬（macroautophagy）、小自噬（microautophagy）和分子伴侣介导的自噬（chape...
GSK、Avalon再携手 1000万美元投资Iron Horse
随着生物医药产业的蓬勃发展。越来越多的小型生物医药公司展现出了惊人的创造力，这些小型生物医药公司的产品线极大丰富了生物医药研发市场。而这也是生物医药产业巨头乐见其成的情况。包括罗氏、阿斯利康等医药巨头在内的许多大型医药公司都会入股一些有潜力的新型生物医药公司以期掘出金矿。 最近，英国制药巨头葛兰素史克公司就联手著名投资公司Avalon Ventures投资了Ir...
罗氏$4.25亿收购GeneWEAVE增强微生物诊断领域地位
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布耗资4.25亿美元收购美国体外诊断公司GeneWEAVEBioSciences，双方已达成一项最终协议。罗氏将支付一笔1.9亿美元的预付款，以及总额达2.35亿美元的相关里程碑款项。罗氏表示，GeneWEAVE创新性的Smarticles技术，将进一步增强罗氏在微生物诊断领域的地位。收购完成后，GeneWEAVE将...
卫材向美日欧提交新型抗癌药Halaven软组织肉瘤新适应症申请
日本药企卫材（Eisai）近日宣布，已向全球3大主要市场（美日欧）的监管部门提交新型抗癌药Halaven（甲磺酸艾瑞布林）新适应症申请，寻求批准用于软组织肉瘤（Soft-tissue Sarcoma，STS）的治疗。 软组织肉瘤（STS）是对发生于全身软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管）的一大类恶性肿瘤的统称。据估计，在美...
天生一对：CRISPR/Cas9与AAV
CRISPR/Cas9已经成为体外基因组编辑的最流行系统，但体内的基因编辑方法仍然受到Cas9导入问题的限制。腺相关病毒载体（AAV）因免疫原性低而常常用于基因的体内导入。不过，化脓链球菌（spCas9）和嵌合sgRNA（总共~4.2 kb）要包装到AAV载体中还蛮有挑战性的，因为AAV只能容纳~4.5 kb。尽管这种方法已被证明是可行的，但留给其他调...
诺华抗癌药Jakavi治疗真性红细胞增多症实现长期疾病控制
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了血癌药物Jakavi（ruxolitinib）一项关键III期RESPONSE研究的长期疗效和安全性数据。该研究在羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）患者中开展，在研究的第18个月开展的一些既定分析显示，Jakavi治疗组有80%的患者实现红细胞压积受控（≤45%）而无需放血治疗（身体中除去一部分血液，以降低...
JAMAVOncology:治疗前列腺癌—看基因选药
在一项小型临床研究中，来自约翰霍普金斯基梅尔癌症中心和詹姆斯布坎南布拉迪泌尿学研究所的科学家们发现患有晚期前列腺癌同时携带雄激素受体剪切突变7（AR-V7）的男性患者对传统化疗方法的药物应答情况与不携带突变的前列腺癌患者一样好。近日，相关研究结果发表在国际学术期刊JAMA Oncology。 研究人员指出，这项研究发现可能对于携带AR-V7突变的病人...
“狙击”诱发癌痛的最大元凶
“无心插柳柳成荫” 多伦多大学牙医学院口腔颌面外科学主任David Lam在最新研究中发现，大多类型的癌性疼痛是由TMPRSS2基因引发的。该基因与多种雄激素诱发的极具侵袭性癌症的发生有关，本研究则“指认”TMPRSS2基因是引发癌痛的“最大元凶”，相关文章发表在PAIN?杂志上。 Lam最初只是研究最疼痛的头颈癌...
UC Davis癌症中心与Foundation Medicine实现数据共享合作
UC Davis将从Foundation获得的分子信息来推动有针对性的方案、研究主动权和临床试验，有可能改善患者的预后。作为回报，大学将分享他们努力获得的预后数据并入Foundation的分子信息知识库。UC Davis 说到，FoundationCORE所提供的癌症和病理社区信息可以用于治疗其他病人。 FoundationCORE是一个拥有超过350...
NIH决定将2015 Avant-Garde授予5名HIV专家
五名科学家将在未来五年，每年获得50万美元的研究资助。NIDA的年度Avant-Garde奖评比，到今年已经是第八年了，其主要目的是为了激发高影响力的研究，而这可能会导致艾滋病在吸毒人群中的防治和治疗中的重大突破。 “尽管针对HIV/AIDS的抗逆转录病毒联合疗法已经取得了一定的成功，但是HIV仍然是一种慢性疾病，其会导致宿主产生一定的虚弱的副作用，”NIDS的主任Nora D. Vol...